“五花馬，千金裘，呼兒將出換美酒”。李白《將進酒》中的千古名句除了表達詩人豪邁之外，也透露了對于“鐘鼓饌玉不足貴”的獨特價值觀。
這種非普適性價值觀放在醫(yī)藥行業(yè)，可以指導人們對于藥價的態(tài)度，尤其是藥品價格不斷躥升，藥價紀錄不斷被刷新的當下。
今年3月，Orchard Therapeutics為他們剛獲得FDA監(jiān)管批準的早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）一次性基因療法Lenmeldy標出了425萬美元的價格，一舉將全球最貴藥物的價格提升了21%。之前的紀錄由CSL Behring和uniQure的B型血友病基因療法Hemgenix保持，一針350萬美元。
就在人們對減肥藥物的高價格是否合理爭論不休之時，藥價紀錄的刷新卻并沒有引發(fā)行業(yè)內(nèi)的軒然大波。相反地，不少行業(yè)協(xié)會和非營利組織卻認為這個“天價”基本合理。就連向來“不食制藥企業(yè)煙火”的臨床與經(jīng)濟審查研究所(ICER)都罕見地對這個價格表示出了“大體支持”的反常態(tài)度。要知道ICER每年都會發(fā)表多篇文章，鞭笞制藥業(yè)不合理高藥價的現(xiàn)象。例如ICER最近就對多發(fā)性硬化癥藥物定價遠超合理性閾值提出了“控訴”。但ICER認為，Lenmeldy的合理價格在380萬美元左右，但425萬美元的標價不算太離譜。
人們對天價基因療法的價格寬容，在一定程度上體現(xiàn)了對于徹底根治罕見疑難疾病的強烈渴望。尤其是在很多憑借加速療法上市但有效性存疑的藥物的背景下，基因療法的價值就顯得尤其突出。ICER首席醫(yī)療官David Rind將Lenmeldy與Zolgensma進行了比較，Zolgensma是一種于2019年批準用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，ICER估計Zolgensma每年造成的患者支出可能要高達210萬美元。Rind表示：“Lenmeldy賦予瀕死孩子生的希望，它擁有極高的價值。而我們已為那些幾乎毫無作用的藥物付出了太多的金錢。”
盡管ICER認為425萬美元的標價還是有些過高，但相對于ICER審評的其它藥物價格，Lenmeldy的溢價不算離譜。尤其是在美國這樣一個藥價失控的國家，基因療法的高價格至少能換回患者需要的治療需求，滿足他們對于健康的強烈渴望，從這個角度來看，五花馬和千金裘都是值得的付出。
索性的是，對于大多數(shù)患有早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的患者來說，他們很可能能夠獲得基因治療產(chǎn)品，因為私人保險公司通常會在與再保險公司簽訂的合同中有所規(guī)定，涉及到罕見病患者的治療通常被視為不可預測的“天災”（act of God），從而享有更大的保障。但州政府的健康保險計劃Medicaid可能相對棘手一些，此前鐮狀細胞基因療法對于健康保險的壓力已經(jīng)令Medicaid如芒在背。但如果Medicaid和雇主保險公司能夠甄別出那些“皇帝新衣”藥物并將它們剔除在計劃之外，他們將會有更多的空間去覆蓋那些昂貴但有效的療法。
雖然仍然有人要詬病425萬美元一針的藥物，但無論如何不可否認的是，它的出現(xiàn)至少為人們提供了選擇，即使對那些無法支付的人來說，有了選擇可能會更加痛苦，但希望是無價的。現(xiàn)在可以討論的，是如何在維持制藥商開發(fā)意愿的情況下控制成本。
像Lenmeldy這樣的藥物，需要從患者身上取出血細胞，運送到某個設施，用病毒進行修飾，擴增，然后返回。制造每劑藥物的成本可能高達50萬美元。根據(jù)Kliegman研究所創(chuàng)建的相關模型，在最大 程度降低成本的情況下，每年為200名患者進行基因治療，開發(fā)商必須收費150萬美元一劑才能獲得一些微薄的利潤。但如果患者人數(shù)只有幾十人時，開發(fā)商除了從單劑價格上做文章之外別無他法。這就是為什么Orchard Therapeutics放棄了四種針對超罕見病治療方法的部分原因。盡管研究得到了強有力的數(shù)據(jù)，但商業(yè)模式上能否取得成功卻面臨著極大的風險。這些療法去年被Kyowa Kirin收購，但只針對更常見的疾病，比如克羅恩病的遺傳子集。
人間萬事，毫發(fā)常重泰山輕。但無論價值觀怎么扭曲，在健康面前一切都是其次。如果真的能挽救人間疾苦，再貴的藥物都是值得的。但人們經(jīng)歷了太多相反的例子。與其討論針對罕見病的有效基因療法的“天價”是否合理，不如探索一條可持續(xù)性的開發(fā)罕見病療法的路線，并努力實現(xiàn)開發(fā)商、保險計劃和患者的共贏局面。
管控高價藥物，已經(jīng)成為了美國聯(lián)邦政府和州政府的當務之急?！督档屯ㄘ浥蛎浄ò浮肪褪菑牧⒎ǖ慕嵌葘Ω咚巸r的宣戰(zhàn)，但遭到了制藥公司和行業(yè)協(xié)會的強烈抵制。
IRA授予Medicare同選定的十款藥物進行價格談判，這十款藥物都對Medicare和Mediaid造成了巨大的財政壓力（但并不都屬于天價藥物行列）。進入“價格談判”的藥物數(shù)量還有可能逐漸增加，這表示了美國政府利用法律杠桿對失控的藥價進行管控的決心。
行業(yè)關注的另外切入點就是美國藥物流通系統(tǒng)中獨特的中間人（例如藥品福利管理者PBM），以及非常不透明的折扣回扣制度。
要從管控中間人的角度控制美國的高藥價，可以從下幾個角度考慮：
監(jiān)管和立法：政府可以通過監(jiān)管和立法手段來規(guī)范藥品市場，例如實施價格管制、限制藥品利潤、強制要求透明度，以及加強對醫(yī)藥公司和藥品分銷商的監(jiān)管。這可以通過國家立法、執(zhí)法機構(gòu)以及相關政策機構(gòu)的合作來實現(xiàn)。
促進競爭：鼓勵更多的藥品公司進入市場，增加競爭可以降低藥品價格。政府可以通過簡化審批程序、減少專利保護的濫用以及提供激勵措施來促進創(chuàng)新和競爭。
減少中間人的利潤：中間人包括制藥公司、批發(fā)商、零售商以及醫(yī)療保險公司等。政府可以通過監(jiān)管措施來限制這些中間人的利潤，例如限制藥品價格上漲、調(diào)整醫(yī)保支付政策、削減中間人的補貼和津貼等。
改革醫(yī)療保險：改革醫(yī)療保險制度，增加對藥品價格的談判能力和影響力。這可能包括增加公共醫(yī)療保險計劃的覆蓋范圍、提高對藥品價格的談判能力、降低患者的藥品費用等。
鼓勵使用普遍的藥物：政府可以鼓勵醫(yī)療保健提供者和患者使用更為普遍的藥物或替代品，這些藥物可能價格更低、或者在效果上更為接近，并且不會因為專利保護而導致價格居高不下。
提高透明度：政府可以要求制藥公司和醫(yī)療保險公司提供更多的透明度，包括藥品定價和成本的公開信息，以便監(jiān)管機構(gòu)和公眾更好地監(jiān)督和控制藥品價格。
以上這些措施可能需要政府、醫(yī)療保健行業(yè)和公眾共同努力，才能有效地管控美國的高藥價。
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