2024年3月25日，AstraZeneca旗下專注于罕見疾病的子公司Alexion Pharmaceuticals宣布，公司C5抑制劑Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）在美國獲批用于治療成人抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。2021年，阿斯利康斥資390億美元收購Alexion Pharmaceuticals，Alexion的業(yè)務范圍主要集中于針對超級嚴重罕見病的孤兒藥研發(fā)與市場推廣。
視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種罕見的、終生的、進展性致衰弱的中樞神經系統(tǒng)自身免疫性疾病，以視神經和脊髓的炎性病變?yōu)樘卣??；颊邥洑v不可預測的、復發(fā)和惡化的病程，并可能導致永 久性殘疾。美國NMOSD成人診斷患病率估計約為6,000人。
本次獲批是基于CHAMPION-NMOSD臨床III期試驗研究結果，該研究是一項全球III期、開放標簽、多中心試驗，評估Ultomiris在成人NMOSD中的安全性和有效性。主要研究終點為出現(xiàn)首次疾病復發(fā)的時間、治療組相比對照組復發(fā)風險的降低。次要研究終點包括年復發(fā)率，Hauser步行指數(shù)（HAI）、歐洲五維度健康量表（EQ-5d）、EDSS分值相比基線的改變。
主要臨床終點：經獨立評審委員會確認，Ultomiris達到了首次試驗中復發(fā)時間的主要終點。在中位治療持續(xù)時間為73周的Ultomiris患者中觀察到零復發(fā)[復發(fā)風險降低：98.6%，風險比（95%CI）：0.014（0.000,0.103），p<0.0001]。
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次要臨床終點：以HAI評分代表的疾病惡化患者比率，試驗組為3.4%（2/58），對照組為23.4%（11/47），風險比值比0.155（p=0.0228）。相比基線，試驗組HAI變化為-0.1，對照組為-0.5。依EDSS評估顯示的疾病惡化患者比率，試驗組89.7%，對照組為33.2%
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