上周，熱點(diǎn)不少。首先是審評(píng)審批方面，有不少藥申報(bào)上市和獲批。很值得關(guān)注的兩條消息，一條是武田GLP-2類似物替度格魯肽在中國獲批上市，成為中國首 個(gè)治療短腸綜合征的人GLP-2類似物。另一條就是恒瑞醫(yī)藥靶向CD79b的ADC藥物獲FDA快速通道資格；其次是研發(fā)方面，不少藥取得研發(fā)新進(jìn)展，其中，信達(dá)生物抗IGF -1R抗體Ⅲ期達(dá)主要終點(diǎn)，這個(gè)最引人注目；最后就是交易及投融資方面，諾和諾德IL-21單抗授權(quán)Almirall。

       本期盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為2.18-2.23，包含32條信息。

審評(píng)審批

       NMPA

上市

       批準(zhǔn)

       1、2月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，羅氏（Roche）的恩曲替尼膠囊新適應(yīng)癥獲批，用于治療1月齡以上NTRK融合兒童實(shí)體瘤患者。恩曲替尼是一款具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）活性TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制劑，此前已在中國獲批，用于治療12歲及以上NTRK融合陽性實(shí)體瘤，以及ROS1陽性的非小細(xì)胞肺癌患者。

       2、2月19日，NMPA官網(wǎng)顯示，諾貝仁制藥（Nobelpharma）的5.1類新藥醋酸鋅片獲批上市，適應(yīng)癥為肝豆?fàn)詈俗冃?。醋酸鋅片（zincacetate、商品名：Nobelzin）是一款銅吸收抑制劑，已經(jīng)在日本獲批上市，用于治療肝豆?fàn)詈俗冃?、低鋅血癥。

       3、2月23日，NMPA官網(wǎng)顯示，武田（Takeda）的注射用替度格魯肽（商品名：瑞唯抒）獲批上市，用于治療短腸綜合征（SBS）成人和1歲及以上兒童患者?；颊邞?yīng)僅在經(jīng)過一段時(shí)間腸道適應(yīng)后，在病情穩(wěn)定且依賴腸外營養(yǎng)支持的情況下使用本品治療。替度格魯肽成為中國首 個(gè)治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類似物。

       申請(qǐng)

       4、2月18日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的1類新藥夫那奇珠單抗注射液（SHR-1314）新適應(yīng)癥申報(bào)上市，用于常規(guī)治療療效欠佳的活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎成人患者。夫那奇珠單抗是其自主研發(fā)的一種靶向人IL-17A的重組人源化單克隆抗體，擬用于治療與IL-17通路相關(guān)的自身免疫疾病。

       5、2月18日，CDE官網(wǎng)顯示，華潤生物的注射用重組人組織型纖溶酶原激酶衍生物（商品名：瑞通立）新適應(yīng)癥申報(bào)上市，用于急性缺血性卒中患者的溶栓治療。注射用重組人組織型纖溶酶原激酶衍生物屬于第三代溶栓藥物，僅包含天然組織型纖溶酶原激活劑（tPA）對(duì)纖維蛋白的高度特異性和酶活性區(qū)域。此前，已在中國獲批，用于急性心肌梗死的溶栓治療。

臨床

       批準(zhǔn)

       6、2月18日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思的SHP2抑制劑JAB-3312與KRASG12C抑制劑戈來雷塞聯(lián)合用藥獲批注冊(cè)性Ⅲ期臨床試驗(yàn)。這是一項(xiàng)隨機(jī)陽性藥對(duì)照的3期試驗(yàn)，旨在評(píng)估JAB-3312與戈來雷塞聯(lián)合用于KRASG12C突變的一線非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的療效及安全性，試驗(yàn)的對(duì)照組是目前一線非小細(xì)胞肺癌的標(biāo)準(zhǔn)療法，即PD-1抗體和化療聯(lián)合治療。

       7、2月18日，CDE官網(wǎng)顯示，凡恩世制藥（PhanesTherapeutics）的1類新藥PT886獲批臨床，擬用于治療晚期實(shí)體瘤（包括胃癌，胃食管交界處癌和胰腺癌）。PT886是凡恩世生物開發(fā)的一款具有天然IgG結(jié)構(gòu)的雙特異性抗體，靶向Claudin18.2和CD47。

       8、2月19日，CDE官網(wǎng)顯示，杭州格博生物的GLB-001膠囊獲批臨床，擬用于治療髓系惡性腫瘤。GLB-001是一款具有“First-in-class”潛力、強(qiáng)效和高選擇性的CK1α口服分子膠蛋白降解劑。2023年，GLB-001已獲FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究，用于復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病（R/RAML）或復(fù)發(fā)/難治性較高危骨髓異常增生綜合征（R/RHR-MDS）的治療。

       9、2月19日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康（AstraZeneca）的1類新藥ALXN1850注射液獲批臨床，擬開發(fā)作為酶替代療法用于治療低磷酸酯酶癥（HPP）。ALXN1850是正在研發(fā)中的新一代組織非特異性堿性磷酸酶酶替代療法（ERT），目前正在國際上開展多項(xiàng)治療HPP的Ⅲ期臨床研究。

       10、2月20日，CDE官網(wǎng)顯示，永泰生物的aT19注射液獲批臨床，擬用于25歲（含）以下復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL），在靶向CD19 CAR-T細(xì)胞治療后臨床獲益的患者，以增強(qiáng)治療效應(yīng)、減少復(fù)發(fā)。aT19注射液是一種1類治療用生物制品，主要功能成分為CD19抗原呈遞T細(xì)胞。

       11、2月22日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東（MSD）的MK-7240獲批臨床，擬用于治療中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎。這是一種針對(duì)腫瘤壞死因子（TNF）-樣配體1A（TL1A）的人源化單克隆抗體（mAb）。2023年6月，默沙東以總額達(dá)108億美元的款項(xiàng)完成對(duì)Prometheus Biosciences的收購，從而獲得這款免疫領(lǐng)域的產(chǎn)品。

       12、2月22日，CDE官網(wǎng)顯示，普方生物（ProfoundBio）1類新藥注射用PRO1107獲批臨床，擬用于治療實(shí)體瘤患者。PRO1107是一款以蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）為靶點(diǎn)的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。2024年2月16日，普方生物剛宣布完成1.12億美元超額B輪融資，用于加速其包括PRO1107的ADC管線的開發(fā)。

       申請(qǐng)

       13、2月22日，CDE官網(wǎng)顯示，啟德醫(yī)藥的GQ1010注射液申報(bào)臨床。這是一款靶向TROP2的下一代ADC，具有同類最 佳潛力。GQ1010是啟德醫(yī)藥自主開發(fā)的一款靶向TROP2的ADC，目前，同類產(chǎn)品中，全球僅有吉利德的Trodvy上市。

優(yōu)先審評(píng)

       14、2月18日，CDE官網(wǎng)顯示，曙方醫(yī)藥的Vamorolone口服混懸液擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療4歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。Vamorolone是一款原創(chuàng)新藥，其作用機(jī)制與糖皮質(zhì)激素結(jié)合的受體相同但改變了其下游活性。該藥是曙方醫(yī)藥花1.24億美元自Santhera引進(jìn)的一款罕見病新藥，已在美國和歐盟獲批治療DMD。

       15、2月21日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東的Belzutifan片擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于vonHippel-Lindau（VHL）病相關(guān)腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）的治療。Belzutifan是一款小分子缺氧誘導(dǎo)因子2α（HIF-2α）抑制劑，可以減少與細(xì)胞增殖、血管生成和腫瘤生長相關(guān)的HIF-2α靶基因的轉(zhuǎn)錄和表達(dá)。

       FDA

上市

       批準(zhǔn)

       16、2月20日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，強(qiáng)生的特立妥單抗（teclistamab、商品名：Tecvayli）新適應(yīng)癥獲批，以降低注射頻率至每?jī)芍?次（Q2W）1.5mg/kg治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM），這些患者至少已實(shí)現(xiàn)6個(gè)月的達(dá)到完全緩解（CR）或更好緩解。teclistamab是一款使用GenmabDuoBody技術(shù)開發(fā)的能同時(shí)靶向T細(xì)胞CD3和MM細(xì)胞BCMA的IgG4雙抗。

       申請(qǐng)

       17、2月19日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，阿斯利康與第一三共的Datopotamabderuxtecan（Dato-DXd）遞交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于既往接受過全身治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。如果順利獲批，Dato-DXd將成為全球首 個(gè)治療肺癌的TROPADC。PDUFA日期為2024年第四季度。

       18、2月23日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，再生元/賽諾菲的度普利尤單抗（Dupixent）第6個(gè)潛在新適應(yīng)癥申報(bào)上市并獲優(yōu)先審評(píng)，作為某些未控制的慢性阻塞性肺?。–OPD）成人患者的附加維持治療。PDUFA日期為2024年6月27日。如果獲得批準(zhǔn)，度普利尤單抗將成為COPD的唯一生物療法，也是十多年來第一種針對(duì)該疾病的新治療方法。

臨床

       批準(zhǔn)

       19、2月19日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，凱思凱迪的1類新藥CS060304獲批臨床。CS060304是一種靶向甲狀腺受體β（TRβ）的小分子激動(dòng)劑，旨在用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。NASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的晚期形式，它是導(dǎo)致肝臟相關(guān)死亡的主要原因。

       20、2月22日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，免疫方舟的IMB071703注射液獲批臨床，擬用于治療晚期惡性實(shí)體瘤患者。IMB071703作為免疫方舟利用自有XFab平臺(tái)開發(fā)的雙功能性融合蛋白，可同時(shí)靶向CD40和4-1BB信號(hào)通路，其被開發(fā)用來激活先天免疫和適應(yīng)性免疫的有效反應(yīng)，以及削弱腫瘤防御。

       21、2月23日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，易慕峰的IMC001獲批臨床，擬用于治療EpCAM表達(dá)陽性的晚期消化系統(tǒng)腫瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）/食管胃結(jié)合部腺癌（GEJ）。IMC001是靶向EpCAM的自體CAR-T細(xì)胞注射液。

孤兒藥資格

       22、2月19日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，邁威生物的9MW3011獲批孤兒藥資格，用于治療真性紅細(xì)胞增多癥。該產(chǎn)品已在中美開展臨床試驗(yàn)，并于2023年9月獲得FDA快速通道資格。9MW3011（MWTX-003/DISC-3405）是邁威生物位于美國的圣地亞哥創(chuàng)新研發(fā)中心自主研發(fā)的抗TMPRSS6單克隆抗體。

       23、2月22日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，以明生物的IO-202獲批孤兒藥資格，用于治療慢性粒單核細(xì)胞白血?。–MML）。FDA此前已經(jīng)授予IO-202治療復(fù)發(fā)或難治性CMML的快速通道資格。IO-202是一款潛在“first-in-class”拮抗劑抗體，可特異性和高親和力結(jié)合白細(xì)胞免疫球蛋白樣受體B4（LILRB4），在血液腫瘤、自身免疫和炎癥性疾病中都具有廣泛治療潛力。

快速通道資格

       24、2月22日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的注射用SHR-A1912被授予快速通道資格，用于治療既往接受過至少2線治療的復(fù)發(fā)/難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。SHR-A1912是恒瑞醫(yī)藥開發(fā)的一款靶向CD79b的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）。目前，國內(nèi)外僅有一款同類產(chǎn)品維泊妥珠單抗（Polivy）于2019年在美國獲批上市，并于2023年在中國獲批上市。

研發(fā)

臨床狀態(tài)

       25、2月20日，以明生物（Immune-OncTherapeutics）宣布，與羅氏（Roche）合作開展一項(xiàng)Ⅰb/Ⅱ期臨床試驗(yàn)，評(píng)估其靶向LILRB2（ILT4）的潛在“first-in-class"抗體IO-108聯(lián)合羅氏的抗PD-L1單抗阿替利珠單抗和抗VEGF單克隆抗體貝伐珠單抗，用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性和/或不可切除肝細(xì)胞癌（HCC）患者的一線治療。

       26、2月21日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，賽諾菲（Sanofi）登記了一項(xiàng)國際多中心（含中國）Ⅱ期開放性、長期研究，以在中度至重度特應(yīng)性皮炎成人受試者中評(píng)價(jià)amlitelimab皮下給藥的安全性和療效。amlitelimab是一款潛在“first-in-class”OX40信號(hào)通路阻斷劑。

       27、2月21日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，安進(jìn)登記了一項(xiàng)在中國肥胖或超重受試者中評(píng)價(jià)AMG133皮下給藥的藥代動(dòng)力學(xué)、安全性和耐受性的開放性、隨機(jī)化、平行分組、單次給藥I期研究。AMG133是一款first-in-class的雙特異性抗體多肽偶聯(lián)物，針對(duì)肥胖適應(yīng)癥，只需每4周皮下注射1次。

臨床數(shù)據(jù)

       28、2月19日，智翔金泰宣布，其自主研發(fā)的抗IL-17A單抗賽立奇單抗（GR1501）注射液針對(duì)中、重度斑塊狀銀屑病的Ⅲ期臨床研究取得積極結(jié)果，結(jié)果顯示，賽立奇單抗對(duì)中國中、重度斑塊狀銀屑病患者療效顯著，且具有良好的安全性和耐受性。

       29、2月20日，信達(dá)生物宣布，其自主研發(fā)的重組抗胰島素樣生長因子1受體（IGF -1R）抗體注射液（IBI311）在中國甲狀腺眼?。═ED）受試者中開展的Ⅲ期注冊(cè)臨床研究達(dá)成主要終點(diǎn)。信達(dá)生物計(jì)劃向CDE遞交IBI311治療TED的新藥上市申請(qǐng)。

交易及投融資

       30、2月19日，Almirall宣布，與諾和諾德就NN-8828的權(quán)利達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，Almirall獲得了在某些領(lǐng)域開發(fā)和商業(yè)化這種單克隆抗體的全球權(quán)利，包括免疫炎癥性皮膚病。NN-8828是諾和諾德針對(duì)細(xì)胞因子IL-21開發(fā)的皮膚病領(lǐng)域first-in-class高親和力單克隆抗體，目前已進(jìn)入非皮膚病適應(yīng)癥的Ⅱ期階段。

       31、2月19日，百奧賽圖宣布，與吉利德科學(xué)達(dá)成一項(xiàng)抗體評(píng)估和選擇協(xié)議。該協(xié)議授權(quán)吉利德使用百奧賽圖針對(duì)廣泛的藥物靶點(diǎn)建立的全人抗體庫進(jìn)行相關(guān)靶點(diǎn)的抗體評(píng)估。在三年提名期內(nèi)，吉利德將提名他們感興趣的多個(gè)靶點(diǎn)并評(píng)估相應(yīng)抗體，并有權(quán)選擇獲得特定抗體用于全球范圍內(nèi)治療性產(chǎn)品的開發(fā)。

       32、2月20日，核舟醫(yī)藥宣布，與ARTBIO公司達(dá)成獨(dú)家戰(zhàn)略合作。核舟醫(yī)藥是一家專注于新型靶向放 射性配體藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的生物科技公司。ARTBIO是一家臨床階段的放 射性藥物公司，致力于研發(fā)新型α核素放 射性配體療法。