久久99热狠狠色一区二区,新一级毛片国语版,国产综合色精品一区二区三区,日本一区二区免费高清视频,久久vs国产综合色大全,精品国产91久久久久久久a,日本一区二区不卡久久入口

產(chǎn)品分類導航
CPHI制藥在線 資訊 曙方醫(yī)藥「DMD創(chuàng)新類固醇藥物」擬優(yōu)先審評

曙方醫(yī)藥「DMD創(chuàng)新類固醇藥物」擬優(yōu)先審評

作者:糖醋小里脊  來源:藥智數(shù)據(jù)
  2024-02-19
2月18日,CDE將 曙方(上海)醫(yī)藥科技有限公司的Vamorolone口服混懸液擬納入優(yōu)先審評品種,用于治療四歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良患者。

       2月18日,CDE將 曙方(上海)醫(yī)藥科技有限公司(以下簡稱“曙方醫(yī)藥”)的Vamorolone口服混懸液擬納入優(yōu)先審評品種,用于治療四歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)患者。

Vamorolone口服混懸液

圖片來源:CDE官網(wǎng)

       2023年,Vamorolone口服混懸液被CDE納入突破性治療品種名單,適應(yīng)癥為治療2歲及以上患者的杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)。

01

創(chuàng)新類固醇

美國、歐盟接連上市

       DMD是一種罕見的神經(jīng)肌肉疾病,幾乎只見于男性,該疾病由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因發(fā)生突變而導致。據(jù)了解,DMD多在3至5歲起病,并且由于呼吸或心力衰竭等問題,多數(shù)患者在30歲左右便死亡。在中國大陸地區(qū),DMD的發(fā)病率約為1/4560男嬰,患者數(shù)量約10萬人。

       當前,作為國內(nèi)外權(quán)威指南推薦的DMD兒童與成人患者標準治療藥物,皮質(zhì)類固醇能夠延緩疾病進展,但同時仍然存在一些副作用。DMD疾病領(lǐng)域還存在巨大的未滿足醫(yī)療需求,亟需新型、有效、安全的治療藥物。

       Vamorolone是一款創(chuàng)新的類固醇藥物,其作用機制與糖皮質(zhì)激素結(jié)合的受體相同,但改變了其下游活性,不會造成局部組織擴增和局部組織中皮質(zhì)類固醇相關(guān)毒性。因此,Vamorolone具有將療效與激素安全性問題“分離”的潛力?;诖?,曙方醫(yī)藥表示Vamorolone可能會替代糖皮質(zhì)激素成為DMD兒童和青少年患者的標準治療方案。

Vamorolone具有將療效與激素安全性問題“分離”的潛力

圖片來源:藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫

       Vamorolone已在美國及歐盟獲批上市,是第一個且目前唯一在歐盟獲得完全批準的DMD治療藥物。2022年1月,曙方醫(yī)藥以總金額約1.24億美元獲得Vamorolone在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。此前,曙方醫(yī)藥曾表示,將借助海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的臨床急需進口藥品特殊政策,盡快實現(xiàn)Vamorolone在先行區(qū)落地。本次Vamorolone被CDE擬納入優(yōu)先審評品種,有望進一步加速其上市進程。

02

強強聯(lián)合

劍指罕見病

       曙方醫(yī)藥專注于罕見病新藥研發(fā)及商業(yè)化,治療領(lǐng)域涵蓋神經(jīng)肌肉病、肺循環(huán)疾病及遺傳代謝病等。此外,曙方醫(yī)藥在自主開發(fā)創(chuàng)新藥物的同時,還積極推動與藥企合作,以挖掘各類藥物的更多潛力。

       • leriglitazone

       leriglitazone是一款可穿透血腦屏障的選擇性PPAR-γ激動劑,由西班牙Minoryx公司開發(fā)。2020年9月,曙方醫(yī)藥成功獲得在中國內(nèi)地、香港及澳門特別行政區(qū)獨家開發(fā)和商業(yè)化leriglitazone的權(quán)益,用于治療X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(X-ALD)。

       • ABSK021

       ABSK021是第一個中國自主研發(fā)并進入臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑,該藥物由和譽醫(yī)藥自主開發(fā),其“不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤”適應(yīng)癥已被CDE授予突破性治療認定。2021年7月,曙方醫(yī)藥與和譽醫(yī)藥達成獨家授權(quán)協(xié)議,獲得ABSK021用于非腫瘤神經(jīng)系統(tǒng)罕見病適應(yīng)癥在中國內(nèi)地、香港及澳門特別行政區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益。

ABSK021

圖片來源:CDE官網(wǎng)

03

結(jié)語

       盡管罕見病發(fā)病率較低,但基于我國龐大的人口基數(shù),大多數(shù)罕見病仍然存在大量患者以及未滿足的臨床需求。在國家政策支持以及藥企積極推動相關(guān)藥物研發(fā)下,未來罕見病治療情況有望得到巨大改善。

合作咨詢

   肖女士    021-33392297    Kelly.Xiao@imsinoexpo.com

2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有(保留一切權(quán)利) 滬ICP備05034851號-57