近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡稱“士澤生物”）與上海市東方醫(yī)院（同濟大學(xué)附屬東方醫(yī)院）（以下簡稱“東方醫(yī)院”）“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的臨床研究”項目啟動會在上海市東方醫(yī)院本部會議室正式召開。臨床研究合作項目承辦方上海市東方醫(yī)院名譽院長、俄羅斯工程院院士、上海干細胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長劉中民教授及團隊代表，合作方士澤生物創(chuàng)始人李翔博士及團隊代表共同出席本次啟動會。2024年1月30日，臨床項目正式啟動招募。
此前，士澤生物自主研發(fā)的臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞藥治療漸凍癥已獲美國FDA認證并授予全球首 發(fā)孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）資格，享有獲批上市后7年市場獨占權(quán)、加速審批及減免部分臨床試驗等資質(zhì)：
為士澤生物全球首 發(fā)創(chuàng)新管線，是中國首 個自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格，也是迄今為止全球第一個用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細胞藥。
圖 | 士澤生物與上海市東方醫(yī)院臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥的臨床研究啟動會正式召開
本次臨床研究合作項目由士澤生物與上海市東方醫(yī)院共同發(fā)起，雙方將結(jié)合各自的優(yōu)勢資源互補協(xié)作，充分保障合作項目的開展：本臨床研究合作項目將充分依托上海市東方醫(yī)院在干細胞臨床研究的常年經(jīng)驗和優(yōu)勢臨床資源，及士澤生物已建立的針對漸凍癥開發(fā)的全流程的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系，士澤生物已完成相關(guān)臨床前研究驗證成藥性，顯示細胞移植治療安全有效。士澤生物已建設(shè)完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本臨床研究項目開展所需的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。
“漸凍癥”（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。
圖 | 上海市東方醫(yī)院劉中民教授及士澤生物創(chuàng)始人李翔出席臨床啟動會
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士（臨床研究項目合作方總負責(zé)人）表示：“士澤生物自創(chuàng)立之初，就持續(xù)耕耘iPS衍生細胞藥治療帕金森病及漸凍癥等具有明確的未被滿足的臨床需求的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠為可持續(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障：基于士澤生物已開發(fā)的針對漸凍癥的iPS衍生細胞藥（中國首 個自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格），士澤生物首先與國內(nèi)頭部醫(yī)院合作并且已正式啟動的針對散發(fā)型漸凍癥患者的本臨床研究、及針對特定突變型的基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥的前沿科學(xué)臨床研究（推薦閱讀：士澤生物-北醫(yī)三院基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥臨床啟動會召開）有望為全球漸凍癥患者探索研究和臨床驗證來自士澤生物的全新治療策略及方案，為全球漸凍癥患者帶來新的曙光和希望！
士澤生物團隊全職All In，以事實為證，行勝于言，將持續(xù)不懈進取、持續(xù)結(jié)果為證！國“士”無雙的干細胞創(chuàng)新藥物，福“澤”千萬受苦難的病患家庭！
上海市東方醫(yī)院劉中民教授（臨床研究項目總負責(zé)人）在臨床啟動會中表示：“目前全球匱乏能夠有效延緩ALS病情進展、延長患者生命的藥物，本次與士澤生物強強聯(lián)合的合作臨床研究將推進前沿技術(shù)創(chuàng)新和干細胞新藥的臨床轉(zhuǎn)化，一起力爭為中國及全球漸凍癥患者做出更大貢獻。”
知名漸凍癥患者及抗?fàn)幷卟汤诒硎荆?quot;士澤生物是中國甚至全球少有的持續(xù)付出和投入開發(fā)iPS衍生細胞治療漸凍癥的創(chuàng)新藥企！可喜士澤生物全球首 發(fā)漸凍癥孤兒藥已進展至啟動臨床，我及團隊和士澤生物在破冰抗凍道路上一直同行！"
圖 | 上海市東方醫(yī)院吳景文主任、賈文文主任、何斌主任等出席臨床啟動會并作發(fā)言
圖 | 士澤生物與上海市東方醫(yī)院iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥臨床研究啟動會代表合影
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