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CPHI制藥在線 資訊 醫(yī)界大牛貓 治愈之光:兒童抗白血病腫瘤新藥,改變傳統(tǒng)化療方式的新療法

治愈之光:兒童抗白血病腫瘤新藥,改變傳統(tǒng)化療方式的新療法

熱門推薦: 白血病 兒童癌癥 布利那克單抗
作者:醫(yī)界大牛貓  來源:CPHI制藥在線
  2024-01-24
最近,一種名為Blinatumomab(縮寫B(tài)lina,布利那克單抗)的應(yīng)用于兒童癌癥治療的成果備受矚目。布利那克單抗作為雙特異性T細胞參與者,在白血病治療方面表現(xiàn)出色,引起了公眾關(guān)注。

兒童抗白血病腫瘤新藥

       最近,一種名為Blinatumomab(縮寫B(tài)lina,布利那克單抗)的應(yīng)用于兒童癌癥治療的成果備受矚目。布利那克單抗作為雙特異性T細胞參與者,在白血病治療方面表現(xiàn)出色,引起了公眾關(guān)注。布利那克單抗是一種免疫療法,具有雙向粘附在T細胞和癌細胞上的特性,使得T細胞更容易發(fā)現(xiàn)和破壞癌細胞,相較于傳統(tǒng)的化療方法,其副作用更少,療效更高,正在改變兒童癌癥治療的現(xiàn)有格局。在本文中,我們將分享有關(guān)這一新藥的相關(guān)信息。

       ▲布利那克單抗的免疫機制和優(yōu)勢在哪?

       布利那克單抗是一種免疫療法,通過搜尋并摧毀腫瘤細胞,使人體免疫系統(tǒng)能更精準(zhǔn)地對抗癌癥,而不影響健康細胞?;颊呖蓪⑦@種藥物攜帶于一個小背包中,在治療期間仍可自由享受生活,不再受限于醫(yī)院環(huán)境。相較于傳統(tǒng)的化療,布利那克單抗使患者更能自主掌控治療進程,尤其對于學(xué)齡期需要上學(xué)的兒童而言。相關(guān)的臨床研究表明,布利那克單抗有望替代大部分化療方案,成為一種更為溫和、更為友好的治療方式,對兒童癌癥患者而言邁出了一大步。

       裝在一個小背包里意味著將靜脈滴注設(shè)備或靜脈輸液泵整合到一個便攜式的背包中,以便患者可以方便地攜帶和使用。這種設(shè)計可以讓患者在需要接受靜脈滴注治療時,不再受限于固定的醫(yī)療設(shè)施,而是可以在更自由的環(huán)境中接受治療。

       傳統(tǒng)的靜脈滴注需要患者在醫(yī)院或診所接受治療,而便攜式靜脈滴注設(shè)備則可以讓患者在家中或其他地方自行使用。這種設(shè)備通常包括一個可穿戴的輸液泵,以及必要的管道和附件。

       通過將靜脈滴注設(shè)備裝在一個小背包里,患者可以方便地攜帶和使用,從而在需要時隨時進行治療。這種便攜式設(shè)計還可以讓患者在治療期間保持相對自由的活動,從而提高生活質(zhì)量。

       ▲這種單抗療法的藥理作用機制是?

       布利那克單抗是一種靶向性的免疫療法藥物,主要用于治療B細胞急性淋巴細胞白血病,這是一種罕見但危險的兒童白血病類型。該藥物屬于嵌合型抗體,結(jié)合了兩個不同的抗原結(jié)構(gòu)。其作用機制通過將T細胞與B細胞白血病細胞連接起來,促使免疫系統(tǒng)攻擊并摧毀白血病細胞。相較于傳統(tǒng)的化療,布利那克單抗具有更為精準(zhǔn)的作用,減少對正常細胞的損害,因此不良反應(yīng)較小。然而,盡管相對于傳統(tǒng)的化療,布利那克單抗的副作用較輕,但仍可能引起一些不適,如發(fā)熱、頭痛、惡心、疲勞等。通常在治療開始前,患者會接受藥物預(yù)處理,以減輕可能的嚴重反應(yīng)。

       ▲B細胞白血病被認為是最難治愈的白血病之一

       兒童的白血病包含多種類型。最近有關(guān)兒科急性淋巴性白血病的研究顯示,當(dāng)前兒童白血病的5年生存率已超過90%。然而,就B細胞急性淋巴細胞白血病患者而言,其生存率僅約為50%,與此同時,T細胞急性淋巴細胞白血病患者的生存率通常低于20%。相反,B細胞白血病是兒童白血病中最常見的形式。這種疾病的形成主要涉及三種遺傳變異:染色體非整倍體,失調(diào)的癌基因或編碼嵌合轉(zhuǎn)錄因子的基因重排,以及基因的點突變。因此,由于其復(fù)雜性,這種疾病很難實現(xiàn)精準(zhǔn)的治療和徹底治愈,而使用免疫療法作為治療方案成為可能。

布利那克單抗的應(yīng)用領(lǐng)域是什么

       ▲布利那克單抗的應(yīng)用領(lǐng)域是什么?療效如何?

       實際上,布利那克單抗最初獲批用于成人B細胞急性淋巴細胞白血病的治療,但后來也擴展到兒童B細胞急性淋巴細胞白血病的應(yīng)用。這種藥物通常作為治療方案的一部分,尤其適用于那些對傳統(tǒng)化療無效或出現(xiàn)副作用的患者。相關(guān)的臨床研究表明,在兒科急性淋巴性白血病治療中引入布利那克單抗取得了顯著效果。在嬰兒中,通過在前期治療方案中使用布利那克單抗獲得了顯著的治療效果。研究結(jié)果顯示,嬰兒B細胞急性淋巴細胞白血病患者的2年無事件生存率為82%,較歷史對照組的49%明顯提高。此外,嬰兒B細胞急性淋巴細胞白血病患者的兩年總生存率為93%,較對照組的66%明顯提高。這表明在高危人群中,引入布利那克單抗顯著改善了治療效果,為將其納入常規(guī)治療提供了有力的證據(jù)。

布利那克單抗代表了兒童白血病治療領(lǐng)域中創(chuàng)新的一步,

       ▲小結(jié)

       總體而言,布利那克單抗代表了兒童白血病治療領(lǐng)域中創(chuàng)新的一步,它提供了一種更為有效和相對溫和的治療選擇。布利那克單抗顯示顯著療效提升,2年無事件生存率和總生存率明顯高于對照組,為將其納入兒童白血病常規(guī)治療提供了強有力的支持,將為兒童白血病治療帶來革新。未來,布利那克單抗的成功應(yīng)用和潛在優(yōu)化將為兒童白血病治療提供更為希望的前景。

       參考資料

       1. Zhai, Y., et al., Comparison of blinatumomab( and CAR T-cell therapy in relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia: a systematic review and meta-analysis. 2024(just-accepted).

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       3. Nagorsen, D., et al., blinatumomab: a historical perspective. 2012. 136(3): p. 334-342.

       4. Przepiorka, D., et al., FDA approval: blinatumomab. 2015. 21(18): p. 4035-4039.

       5. Newman, M.J. and D.J.J.J.o.O.P.P. Benani, A review of blinatumomab, a novel immunotherapy. 2016. 22(4): p. 639-645.

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