12月11日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)了睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“睿健醫(yī)藥”）在研管線NouvNeu003的IND申請(qǐng)。該管線以早發(fā)型帕金森病為適應(yīng)癥，面向發(fā)病年齡不足50歲的帕金森患者。這也是繼今年8月，公司帕金森新藥NouvNeu001獲批開(kāi)展“臨床I-II期聯(lián)合臨床”之后，睿健醫(yī)藥年內(nèi)獲批的第二起IND。

       從適應(yīng)癥來(lái)看，NouvNeu003與NouvNeu001分別針對(duì)帕金森“一老一早”兩大患者人群，同時(shí)囊括了遺傳型與非遺傳型，實(shí)現(xiàn)了睿健醫(yī)藥對(duì)帕金森領(lǐng)域全生命周期、全治療周期完全覆蓋的戰(zhàn)略布局。

       創(chuàng)新細(xì)胞藥物

       布局帕金森全生命周期治療

       提起帕金森，總會(huì)令人聯(lián)想到“發(fā)抖”與“老年人”這兩個(gè)關(guān)鍵詞。但實(shí)際上，帕金森病同樣也會(huì)出現(xiàn)在年輕人中。據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，帕金森最小發(fā)病年齡僅7歲，早于50歲發(fā)病就可以稱為早發(fā)型帕金森?。‥OPD）。

       2018年，衛(wèi)健委就將早發(fā)型帕金森病納入首批國(guó)家版罕見(jiàn)病目錄，據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前我國(guó)帕金森患者超過(guò)300萬(wàn)，其中有30萬(wàn)左右的患者為早發(fā)型帕金森病。但隨著老齡化社會(huì)的到來(lái)，以及社會(huì)壓力的增大，預(yù)計(jì)到2030年，中國(guó)帕金森病患者將激增至500 萬(wàn)人左右，其中早發(fā)型帕金森患者預(yù)計(jì)占據(jù)患者總?cè)藬?shù)的15-20%。

       作為全球最早專注研究高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生的高科技制藥公司，睿健醫(yī)藥從創(chuàng)立之初就希望通過(guò)細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控及轉(zhuǎn)化，逆轉(zhuǎn)帕金森等神經(jīng)退行性疾病進(jìn)程。

       今年8月，睿健醫(yī)藥自主研發(fā)的面向帕金森領(lǐng)域的細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001，就獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局IND批準(zhǔn)開(kāi)展“臨床I-II期聯(lián)合臨床”。該產(chǎn)品通過(guò)化合物調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型重建與功能優(yōu)化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，并增強(qiáng)細(xì)胞分泌功能，進(jìn)一步加強(qiáng)了移植細(xì)胞對(duì)原有病灶的改善，以達(dá)到綜合性的治療效果。這也是帕金森治療領(lǐng)域中，全球首 個(gè)進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。

       此次獲得新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的NouvNeu003則以早發(fā)型帕金森病為適應(yīng)癥，面向發(fā)病年齡不足50歲的帕金森患者。

       最早布局睿健醫(yī)藥的華方資本合伙人羅王倩博士就指出，NouvNeu003社會(huì)價(jià)值十分明顯，由于早期帕金森患者通常年齡都在50歲之前，正值青壯年，大多是家庭經(jīng)濟(jì)的支柱，一旦患病對(duì)整個(gè)家庭傷害極大，臨床對(duì)相關(guān)領(lǐng)域新藥的需求十分旺盛。

       NouvNeu003與NouvNeu001兩條管線間也存在極強(qiáng)的協(xié)同性，在發(fā)病機(jī)制到臨床治療方案等角度存在協(xié)同借鑒的可能。“由于早期帕金森更為罕見(jiàn)，NouvNeu003也有望成為一款‘孤兒藥’。這使得其臨床進(jìn)展、上市進(jìn)展可能更快，以更早地惠及患者。這一過(guò)程中，NouvNeu003也能對(duì)NouvNeu001的臨床工作提供經(jīng)驗(yàn)性指導(dǎo)，幫助其更快上市。”羅王倩博士表示。

       “deliver your promise”

       一年推動(dòng)兩條創(chuàng)新管線通過(guò)IND，展示出睿健醫(yī)藥穩(wěn)健的運(yùn)營(yíng)能力和強(qiáng)悍的執(zhí)行力。

       領(lǐng)投了睿健醫(yī)藥A輪融資的達(dá)晨創(chuàng)投投資總監(jiān)劉喜就回憶稱，2018年6月，第一次接觸睿健醫(yī)藥時(shí)，公司就旗幟鮮明的提出要做iPSC來(lái)源的帕金森治療產(chǎn)品。“回過(guò)頭看快6年了，核心研發(fā)方向和核心管線一直沒(méi)有變動(dòng)，這種堅(jiān)守在過(guò)去幾年熱鬧的生物醫(yī)藥研發(fā)環(huán)境中還是很可貴的。雖然管線研發(fā)進(jìn)度因?yàn)橐咔楹托袠I(yè)突發(fā)事件審評(píng)收緊，出現(xiàn)了階段性的調(diào)整或延后，但最終仍然在預(yù)期范圍內(nèi)平穩(wěn)‘著陸’，這里面體現(xiàn)的不僅是睿健的敢為人先，更體現(xiàn)了團(tuán)隊(duì)的專業(yè)及堅(jiān)韌。”

       “規(guī)劃性非常強(qiáng)。”對(duì)于睿健醫(yī)藥，羅王倩博士也有相似的判斷。“（睿健醫(yī)藥）風(fēng)格是穩(wěn)健中又帶著銳氣，時(shí)常帶給我們投資人驚喜。他們不會(huì)說(shuō)目前還沒(méi)有把握的事，說(shuō)出來(lái)的就一定能如期做到。”

       睿健醫(yī)藥言必行、行必果的底氣，實(shí)際來(lái)源于公司清晰的戰(zhàn)略、技術(shù)平臺(tái)創(chuàng)新性和兼具“激情，專業(yè)能力和執(zhí)行力”的年輕團(tuán)隊(duì)。

       在睿健醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人及CEO魏君博士看來(lái)，Biotech的穩(wěn)健發(fā)展首先要明確方向，不追熱點(diǎn)，規(guī)劃清晰。她透露稱，早在帕金森管線立項(xiàng)之前，睿健醫(yī)藥就對(duì)領(lǐng)域內(nèi)藥物、器械，乃至臨床前數(shù)據(jù)進(jìn)行了廣泛的研究和市場(chǎng)調(diào)查，從用戶端來(lái)明確產(chǎn)品需要解決的實(shí)際問(wèn)題。“我們相信要以‘解決臨床實(shí)際問(wèn)題’為第一要素，只有在正確的臨床需求上發(fā)揮團(tuán)隊(duì)的最 佳創(chuàng)造力，并通過(guò)突破性的技術(shù)平臺(tái)來(lái)高效地解決臨床實(shí)際問(wèn)題，才有可能打造出具有市場(chǎng)價(jià)值的產(chǎn)品。這一過(guò)程中，還需要配合高效的管理能力，把技術(shù)實(shí)實(shí)在在地落地。”

       睿健醫(yī)藥穩(wěn)健的風(fēng)格也讓其對(duì)創(chuàng)新藥研發(fā)工作抱有更加嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度。

       此前，睿健醫(yī)藥就與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）進(jìn)行了廣泛探討，推進(jìn)iPSC領(lǐng)域的監(jiān)管細(xì)節(jié)。同時(shí)，公司還自主開(kāi)發(fā)了基于“AI+化合物誘導(dǎo)”作為細(xì)胞精細(xì)功能定向改造的開(kāi)發(fā)平臺(tái)，通過(guò)精準(zhǔn)的差異性分析，確定衍生細(xì)胞的誘導(dǎo)方案，實(shí)現(xiàn)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化，為成藥性護(hù)航。

       魏君博士表示，iPSC等創(chuàng)新療法，在執(zhí)行階段需要兼顧數(shù)據(jù)的嚴(yán)謹(jǐn)性和研發(fā)進(jìn)度，這是一門綜合的管理藝術(shù)。此前公司制定的項(xiàng)目推進(jìn)計(jì)劃，都在時(shí)間上精確到了“周”，最終推動(dòng)兩款國(guó)際首 創(chuàng)原研產(chǎn)品如期進(jìn)入臨床。

       新藥研發(fā)并不會(huì)總是一帆風(fēng)順。2020年，當(dāng)公司帕金森管線正準(zhǔn)備進(jìn)入中試階段時(shí)，就遭遇了新冠疫情爆發(fā)，試驗(yàn)計(jì)劃整整推遲了半年。為了彌補(bǔ)時(shí)間上的損失，公司在后續(xù)的方案上對(duì)供應(yīng)鏈和服務(wù)商等細(xì)節(jié)進(jìn)行了調(diào)整，最終趕上了進(jìn)度。“整個(gè)團(tuán)隊(duì)面對(duì)突發(fā)困難時(shí)表現(xiàn)出的專業(yè)性、創(chuàng)造力、執(zhí)行力和韌性，一定是大大超出創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)預(yù)期的。”

       “當(dāng)下行業(yè)進(jìn)入到調(diào)整冷靜期，其實(shí)大家才突然發(fā)現(xiàn)，寫漂亮PPT容易，但高效執(zhí)行落地、‘deliver your promise’的能力才是創(chuàng)業(yè)公司最寶貴的核心競(jìng)爭(zhēng)力。”劉喜感嘆道，睿健醫(yī)藥高效的團(tuán)隊(duì)配合與落地執(zhí)行力、高效的資金使用效率以及公司化學(xué)小分子誘導(dǎo)技術(shù)平臺(tái)在CMC環(huán)節(jié)的獨(dú)特核心競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，都在公司兌現(xiàn)對(duì)投資人的承諾過(guò)程中起到了關(guān)鍵的作用。

       “行業(yè)下行的背景下，后顧前瞻，這些點(diǎn)會(huì)看得更清楚。”劉喜表示。