做創(chuàng)新藥需要一種精神：云霧中不迷路，云未散不放棄。
近日，和黃醫(yī)藥發(fā)布公告稱，2023H1收入5.33億美元，同比增長164%，凈收益1.69億美元，值得注意的是，去年同期虧損還是1.63億美元，其實縱觀和黃醫(yī)藥近年來的業(yè)績，一直都處于增收不增利，業(yè)績冰火兩重天的尷尬境地。
圖片數(shù)據(jù)來源：和黃醫(yī)藥年報
收入年年增，虧損年年大，作為港美英三地上市的研發(fā)型藥企，和黃醫(yī)藥致力于腫瘤藥物領(lǐng)域，研發(fā)并上市了“替尼三將”（呋喹替尼、索凡替尼、賽沃替尼），也曾名噪一時，2023年上半年收益的“轉(zhuǎn)正”，讓和黃醫(yī)藥終于撥開云霧見天日。
再窮不能窮研發(fā)
藥物研發(fā)“顆粒無收”的結(jié)局比比皆是，但研發(fā)同樣是藥企“生命”的延續(xù)。
和黃醫(yī)藥的“替尼大將”--呋喹替尼在2018年9月獲批上市，讓其成為首家將自主研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物帶向無條件批準(zhǔn)及上市的國內(nèi)生物藥企，然而這一年，和黃醫(yī)藥卻以0.75億美元的虧損遞交了業(yè)績答卷。
此后，2020年12月索凡替尼獲批上市，2021年6月賽沃替尼獲批上市，至此，三大自研腫瘤藥物全部誕生，盡管都是通過優(yōu)先審評審批程序獲準(zhǔn)上市，足以彰顯藥物價值，但依舊沒有改變和黃醫(yī)藥虧損的命運，2022年虧損擴(kuò)大至3.61億美元。
雖然虧損年年擴(kuò)大，但值得注意的是，和黃醫(yī)藥的研發(fā)開支卻是逐年上漲，從2018年的1.14億美元到2022年的3.87億美元，即便是在創(chuàng)新藥“寒冬”中，差錢已成為同行間共性的話題，作為曾經(jīng)首富李嘉誠旗下的藥企，和黃醫(yī)藥也不例外，2022年11月，和黃醫(yī)藥宣布專注于取得后期管線監(jiān)管批準(zhǔn)的新戰(zhàn)略，說直白點就是差錢了。
然而在“糧餉”不足的壓力下，和黃醫(yī)藥不改初心，把“好鋼”用在“刀刃”上，據(jù)2022年報顯示，挖掘“替尼三將”潛在價值，依然是研發(fā)的主線，三款藥物除上市外的研究項目合計達(dá)22項。
來源：和黃醫(yī)藥2022年報
值得一提的是，和黃醫(yī)藥在腫瘤領(lǐng)域的腳步并未止步于“替尼三將”，2021年引進(jìn)了由Ipsen開發(fā)的EZH2擬制劑--他澤司他，獲得了大中華區(qū)（包括中國內(nèi)地、香港、中國澳門和臺灣）的研究、開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化。
他澤司他屬同類首 創(chuàng)的EZH2口服擬制劑，已獲美國FDA批準(zhǔn)用于治療特定的上皮樣肉瘤患者和濾泡性淋巴瘤患者。2022年5月，他澤司他在海南先行區(qū)獲批使用，2023年3月在中國澳門獲批上市，據(jù)2023半年報顯示，和黃醫(yī)藥進(jìn)行的他澤司他研究項目還有3項，其中全球1項，國內(nèi)2項。
來源：和黃醫(yī)藥2023半年報
和黃醫(yī)藥在腫瘤領(lǐng)域的成績不可否認(rèn)，盡管“替尼三將”上市的頭幾年未能在國內(nèi)市場助力和黃醫(yī)藥業(yè)績“轉(zhuǎn)正”，但藥物的價值并非只能靠利潤衡量，“三將”的誕生為國產(chǎn)自研抗癌藥物發(fā)展增添了光彩。
“出海”中尋找出路
“替尼三將”上市后的銷售數(shù)據(jù)年年遞增，然而并不能填補和黃醫(yī)藥的虧損，2022年“三將”銷售額合計1.67億美元，還不抵研發(fā)開支的一半。
數(shù)據(jù)來源：和黃醫(yī)藥年報
和黃醫(yī)藥除了在國內(nèi)擴(kuò)大“三將”適應(yīng)癥外，“出海”是其為“三將”選擇的重要“戰(zhàn)場”，2023年上半年的利潤“轉(zhuǎn)正”，就是得利于與武田制藥達(dá)成的在除中國內(nèi)地、香港和中國澳門以外的全球范圍推進(jìn)呋喹替尼的開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)協(xié)議，“出海”總金額高達(dá)11.3億美元，其中包括已收到的4億美元首付款。
2023年上半年國外進(jìn)展
1月，賽沃替尼和泰瑞沙（TAGRISSO）的聯(lián)合療法獲美國FDA授予快速通道資格，開發(fā)用于治療既往接受過泰瑞沙治療期間或治療后疾病進(jìn)展的伴有MET過表達(dá)及/或擴(kuò)增的非小細(xì)胞肺癌患者；
5月，呋喹替尼用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的申請獲美國FDA受理并予以優(yōu)先評審；
6月，向歐洲EMA提交的呋喹替尼上市申請獲確認(rèn)。
此外，和黃醫(yī)藥還在向日本PMDA提交呋喹替尼上市申請，預(yù)計在2023年底前完成。
據(jù)呋喹替尼FRESCO-2研究顯示，461名接受呋喹替尼治療的患者的中位OS和PFS分別為7.4個月和3.7個月，而230名安慰劑組患者的中位OS和PFS分別為4.8個月和1.8個月，呋喹替尼組的疾病控制率為56%，而安慰劑組為16%。
值得一提的是，F(xiàn)RESCO-2研究是一項在美國、歐洲、日本及澳洲開展的全球多中心臨床試驗，呋喹替尼的海外多國獲批上市只是時間問題。
遺憾的是，索凡替尼“出海”之路并不順利，2023年1月和黃醫(yī)藥撤回了索凡替尼美國FDA上市申請，原因是缺乏國際多中心臨床試驗。此外，在與歐洲EMA溝通后，因索凡替尼上市許可申請取得積極意見機會較低也被撤回，另外在與日本PMDA溝通后，基于現(xiàn)有的臨床試驗數(shù)據(jù)不提交日本新藥上市申請。
“出海”利器還有第二把，用在刀刃的“好鋼”有點缺，2022年8月和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官在接受經(jīng)濟(jì)觀察報采訪時還透露，每一年的開支都不能超過3億美元，而當(dāng)時和黃醫(yī)藥還有8億多美元現(xiàn)金，但據(jù)2022年報顯示，截至12月底擁有現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物和短期投資只有6.31億美元，時間僅僅過去4個月。
或許是創(chuàng)新藥的“燒錢”速度不得不讓和黃醫(yī)藥慎之又慎，在索凡替尼順利海外獲批之前，索凡替尼的國際多中心臨床試驗并沒有實質(zhì)性進(jìn)展。值得一提的是，在收到武田制藥的4億美元首付款后，和黃醫(yī)藥截至2023年6月底的現(xiàn)金余額恢復(fù)至8.56億美元，索凡替尼的再“出海”征程隨著“手頭松”或許迎來轉(zhuǎn)機。
小 結(jié)
不是在研發(fā)中爆發(fā)，就是在研發(fā)中滅亡，難料的結(jié)局，只有靠不改的初心去探索，這就是Biotech的驚險與刺激。
說到和黃醫(yī)藥的Biotech之路，還得提到為了讓其在創(chuàng)新藥中“吃水”而不停助力的功臣--麝香保心丸,每年為其貢獻(xiàn)數(shù)億美元的收入，僅2023年上半年銷售額就達(dá)2.15億美元，加上“替尼三將”的不斷成長，只要和黃醫(yī)藥不改初心，在創(chuàng)新的路上就能走得更遠(yuǎn)，畢竟管線中還有其他諸多產(chǎn)品。
參考來源
和黃醫(yī)藥公告及年報
經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)《和黃醫(yī)藥蘇慰國：“出海”目標(biāo)不變》
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