近日，位于瑞士的創(chuàng)新型公司AC Immune發(fā)布公告稱，在研的治療阿爾茨海默?。ˋD）的Aβ疫苗ACI-24.060獲得美國FDA突破性療法資格認(rèn)定。
消息一出，公司股價當(dāng)日大漲71.72%。
阿爾茨海默癥疫苗，又再一次站在鎂光燈之下。
圖1 AC Immune公司官宣
圖片來源：AC Immune公司官網(wǎng)
全球AD領(lǐng)域布局TOP 10，
AC Immune在研管線解讀
AC Immune成立于2003年，是一家在納斯達克上市的瑞士臨床階段生物制藥公司，致力于研發(fā)治療AD等神經(jīng)退行性疾病的治療藥物和診斷試劑。
針對以阿爾茨海默癥為代表的多種神經(jīng)退行性疾病，AC Immune開發(fā)了小分子藥物、單抗藥物、疫苗和τ蛋白PET示蹤劑和疫苗，目前在研管線18項，已進入臨床的有11項。
在研管線中，進展最快的AD藥物是τ蛋白示蹤劑PI-2620，目前已進入III期臨床研究階段。
AC Immune是全球在AD領(lǐng)域耕耘最多的top10公司之一，并于與羅氏、禮來、強生等制藥巨頭達成了合作關(guān)系。
圖2 AC Immune公司已進入臨床研究階段的管線圖
圖片來源：AC Immune公司官網(wǎng)
圖3 AC Immune公司處于臨床前研究階段的管線圖
圖片來源：AC Immune公司官網(wǎng)
近日獲得FDA突破性療法認(rèn)定的Aβ疫苗ACI-24.060，是基于公司SupraAntigen平臺開發(fā)的阿爾茨海默癥疫苗，它可以驅(qū)動淀粉樣蛋白沉積和AD疾病進展的Aβ產(chǎn)生抗體反應(yīng)，具有抑制Aβ形成的潛力，以達到延緩或預(yù)防AD進展的治療效果。
今年2月，AC Immune公司公布了ACI-24.060用于治療AD的Ib/II期ABATE研究的中期結(jié)果，顯示ACI-24.060在最初的低劑量隊列中表現(xiàn)出良好的耐受性，未發(fā)現(xiàn)安全問題。同時，低劑量ACI-24.060在接種后的第六周就顯示出了抗Aβ抗體反應(yīng)。
ABATE是一項雙盲、隨機和安慰劑對照研究，旨在評估ACI-24.060的安全性、耐受性、藥效學(xué)特征和免疫原性。
這項試驗分為兩部分:第一部分包括早期AD惠者或因AD導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙患者，第二部分將招募唐氏綜合征患者，他們患AD的風(fēng)險較高。
基于上述積極結(jié)果，接種高劑量ACI-24.060的AD患者隊列已經(jīng)啟動。
與此同時，ABATE研究的DS隊列也已招募了患阿爾茨海默病風(fēng)險較高的唐氏綜合征（DS）患者。
這也標(biāo)志著首次研究針對唐氏綜合癥患者的抗Aβ疫苗的出現(xiàn)。
在研管線20項，
阿爾茨海默癥疫苗盤點
阿爾茨海默病素來有“研發(fā)黑洞”之說，一直是研發(fā)企業(yè)的“碎鈔機”，不少大廠都鎩羽而歸。
但是根據(jù)2022年世界阿爾茨海默病報告，目前全球有5500多萬人被診斷患有AD，市場規(guī)模超過230億美元。預(yù)計到2050年，這一數(shù)字可能會超過1.3億。
該報告還強調(diào)了早期發(fā)現(xiàn)和診斷AD的重要性。據(jù)估計，全球有多達75%的癡呆患者未被診斷，對應(yīng)著，疫苗的研發(fā)重要性就進一步凸顯，這一塊潛力蛋糕測算至少近1000億美元。
據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，目前全球范圍內(nèi)針對阿爾茨海默病的疫苗研發(fā)管線有20項，目前僅有GemVax&Kael Co Ltd研發(fā)的特托莫肽（tertomotide）獲批上市。
此外，處于臨床研究III期的有1項，是諾華制藥的CAD-106；處于臨床II期的有8項，處于臨床I期的有6項，暫時未有在國內(nèi)開展臨床研究。
在疫苗領(lǐng)域，管線布局最多的公司是AC Immune公司，共有4項，分別為與楊森制藥合作的ACI-35.030、JACI-35.054和ACI-35，以及前述獲得突破性療法認(rèn)定的ACI-24.060。
表1 全球阿爾茨海默病疫苗研發(fā)進展
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)
此外，在阿爾茨海默癥上折戟沉沙的案例數(shù)不勝數(shù)，其能成功研發(fā)可謂“九死一生”。
因此，獲得特殊通道認(rèn)可，一定程度上是“希望的曙光”。
根據(jù)藥智數(shù)據(jù)，目前在全球范圍內(nèi)針對阿爾茨海默癥的709項管線中，獲得特殊審評通道的藥物有24項，其中獲得優(yōu)先評審的有14項，獲得突破性療法的有10項。
在這24項中，僅有ACI-24.060是疫苗類獲得突破性療法認(rèn)定，這也就解釋了公司股價大漲71.72%的原因。
表2 全球阿爾茨海默癥特殊評審?fù)ǖ辣P點
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)
未來布局展望
新藥屢敗屢戰(zhàn)，面臨著這個深度未知的領(lǐng)域，企業(yè)怎么樣才能找到下一個金礦？可以從以下幾個方面入手：
• 早期診斷和預(yù)防：可以致力于開發(fā)更準(zhǔn)確的早期診斷方法，以便能夠盡早干預(yù)和治療阿爾茨海默病。此外，預(yù)防性措施也是一個重要的研究領(lǐng)域，包括生活方式改變、藥物干預(yù)等，其中疫苗就是很關(guān)鍵的一個路徑，而且目前在研管線不算多，還處于一片藍海市場。
•? 理解病因和病理機制：努力深入了解阿爾茨海默病的病因和病理機制，這有助于揭示疾病的發(fā)展過程，并為新藥物或新疫苗的研發(fā)提供目標(biāo)。
•? 綜合治療方法：除了藥物治療外，綜合治療方法也被廣泛研究，這包括認(rèn)知訓(xùn)練、心理支持、康復(fù)治療等，旨在提高患者的生活質(zhì)量和功能能力。
阿爾茨海默病這個“黑洞”，目前還沒有找到完全治愈該疾病的方法。誰能夠找到突破口，誰就能挖掘出第一桶“金”。
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