云頂新耀（HKEX 1952.HK）宣布其合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （納斯達(dá)克股票代碼：CALT，納斯達(dá)克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡稱“Calliditas”）的3期臨床研究NefIgArd取得了積極頂線結(jié)果，這是一項(xiàng)全球性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗(yàn)，用以研究Nefecon（耐賦康，布地奈德遲釋膠囊）對比安慰劑治療原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）患者的療效。
該研究達(dá)到了其主要終點(diǎn)，在兩年研究期間（9個(gè)月Nefecon或安慰劑治療+15個(gè)月停藥隨訪），與安慰劑相比，Nefecon（耐賦康）在估算腎小球?yàn)V過率（eGFR）上具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢（p<0.0001）。該研究包括 364 名診斷為原發(fā)性IgA腎病，且接受優(yōu)化腎素-血管緊張素系統(tǒng) (RAS) 抑制劑治療的患者。 患者以 1:1 的比例隨機(jī)分配到兩個(gè)治療組之一，Nefecon 16 mg/天口服或安慰劑每天治療 9 個(gè)月，然后停藥監(jiān)測 15 個(gè)月。
在主要研究終點(diǎn)方面，Nefecon（耐賦康）治療組兩年內(nèi)的eGFR比安慰劑組平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（p <0.0001）。在兩年研究期間，Nefecon 16 mg 組eGFR 的平均變化為 -2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組為 -7.52 mL/min/1.73 m2。在整個(gè)研究人群中，無論尿蛋白與肌酐比（UPCR）基線如何，都能觀察到eGFR的益處，UPCR降低也是持久的，反映出即使在停止治療的15個(gè)月隨訪期間，治療效果和獲益仍然長期持續(xù)存在。研究結(jié)果還表明，Nefecon總體耐受良好，且安全性特征與試驗(yàn)A部分觀察到的一致。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“我們很高興看到Nefecon（耐賦康）在整個(gè)研究人群中的持續(xù)腎功能改善，尤其是在包括停藥后15個(gè)月的共兩年研究期間，充分顯示了Nefecon （耐賦康）是從根本上改變疾病進(jìn)展的疾病首 創(chuàng)治療藥物。Nefecon（耐賦康）對蛋白尿和腎小球?yàn)V過率的持續(xù)作用，證明了它可以對有持續(xù)性腎功能衰退風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病患者提供一種針對性的對因治療方法。在中國，慢性腎病是嚴(yán)重威脅公眾健康的疾病之一，約有500萬人受IgA腎病困擾。繼Nefecon（耐賦康）在美國和歐盟獲批并實(shí)現(xiàn)商業(yè)化后，我們希望今年能盡快將這種創(chuàng)新型療法帶給中國患者。”
B部分?jǐn)?shù)據(jù)的讀出為3期研究NefIgArd提供了更長期的數(shù)據(jù)，該研究A部分的頂線數(shù)據(jù)已于2020年11月公布，Nefecon（耐賦康）于2021年獲得美國食品藥品管理局（FDA）加速批準(zhǔn)上市，2022年獲得歐盟委員會(huì)附條件上市許可批準(zhǔn)。基于新的數(shù)據(jù)，Calliditas計(jì)劃于2023年向FDA以及歐盟和英國的監(jiān)管部門申請完全批準(zhǔn)，用于治療與該3期研究人群類似的原發(fā)性IgA腎病患者。
中國亞組人群B部分臨床研究的頂線數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2023年第3季度公布。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已于2022年11月受理云頂新耀就Nefecon（耐賦康）用于治療IgA腎病提交的新藥上市許可申請（NDA），并已納入突破性治療品種并授予優(yōu)先審評資格。Nefecon（耐賦康）是第一款被中國藥監(jiān)局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物。
關(guān)于Nefecon（耐賦康）
Nefecon （耐賦康）是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，成為目前全球首 個(gè) IgA 腎病的靶向治療藥物，用于具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的成人原發(fā)性 IgA 腎病，降低蛋白尿水平。 Nefecon 是布地奈德的創(chuàng)新口服靶向遲釋制劑，而布地奈德是一種具有強(qiáng)糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過代謝程度極高。 Nefecon 專為 IgA 腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德 4mg ，覆以腸溶包衣，使得藥物可以完整無損地到達(dá)回腸，每粒 Nefecon 膠囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回腸末端的黏膜 B 細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），從而減少誘發(fā) IgA 腎病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗體（ Gd-IgA1 ）產(chǎn)生，進(jìn)而在發(fā)病機(jī)制上游階段治療 IgA 腎病。
2019年6月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化 Nefecon （耐賦康）的權(quán)利。該協(xié)議于 2022 年 3 月擴(kuò)展，將韓國納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。
NeflgArd試驗(yàn)設(shè)計(jì)
全球臨床研究NeflgArd是一項(xiàng)正在進(jìn)行的3期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在使用優(yōu)化 RAS 抑制劑的原發(fā)性IgA腎病成年患者中評估 Nefecon 16 mg 每天一次與安慰劑相比的療效和安全性。
該研究的A部分包括為期9個(gè)月的盲法治療期和為期3個(gè)月的隨訪期。主要終點(diǎn)為UPCR （尿蛋白肌酐比值），次要終點(diǎn)為eGFR（估算腎小球?yàn)V過率）。B部分則包括一個(gè)為期12個(gè)月的停藥觀察期，并在整個(gè) 2 年期間評估 A 部分總計(jì) 360 名患者中接受 Nefecon 或安慰劑方案治療的患者的 eGFR。
該研究達(dá)到了A部分的主要研究終點(diǎn)，即證明與安慰劑相比，Nefecon 16 mg每日給藥一次治療9個(gè)月后尿蛋白肌酐比值（UPCR）或蛋白尿在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著降低。在9個(gè)月時(shí)，接受Nefecon加RAS抑制劑治療的患者（n=97）與基線相比顯著降低34%，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，而單獨(dú)接受RAS抑制劑治療的患者（n=102）降低5%，導(dǎo)致UPCR降低31%（16%至42%），p=0.0001。
9個(gè)月時(shí)，Nefecon加RASi治療與單獨(dú)RASi 治療相比，eGFR變化差異為3.87 mL/min/1.73 m2（-0.17 vs. -4.04）。
NefIgArd研究的頂線數(shù)據(jù)已于2023年3月報(bào)告，其中 eGFR 的主要終點(diǎn)達(dá)到上述要求。該試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于 2023 年第三季度結(jié)束。
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