5月11日，國(guó)家藥品審評(píng)中心（CDE）更新優(yōu)先審評(píng)公示名單，擬將宜昌人福藥業(yè)的仿制藥**片的上市申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)，用于2歲及以上 Lennox-Gastaut 綜合征（LGS）患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療。**是治療罕見癲癇的有效藥物，本次宜昌人福藥業(yè)申報(bào)為國(guó)內(nèi)首家。
癲癇是一種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，由腦內(nèi)神經(jīng)元異常放電導(dǎo)致，現(xiàn)有治療方法遠(yuǎn)未滿足患者的臨床需求。該疾病的發(fā)病機(jī)制與離子通道、突觸間傳遞和連接的改變有關(guān)，造成這些改變的主要原因是神經(jīng)元的興奮與抑制失衡。
在所有癲癇患者中，LGS占比1%~2%。LGS是一種兒童期發(fā)病的嚴(yán)重發(fā)育性癲癇性腦病，嚴(yán)重影響患者及其家人的生活質(zhì)量。超過90%的LGS患兒為藥物難治性癲癇，預(yù)后差，很難達(dá)到癲癇無發(fā)作。新的抗癲癇發(fā)作藥物（Antiseizure medications，ASMs）的研究為 LGS患者帶來新的希望。
**（**）——劃入毒品范疇的救命藥
**早在1966年即合成。它與γ-氨基丁酸 A型（γ-aminobutyric acid A，GABAA）受體上的BZD位點(diǎn)結(jié)合，增強(qiáng)GABAA神經(jīng)元的抑制作用，發(fā)揮其抗癲癇和抗焦慮的作用。?
二十世紀(jì)七十年代**作為抗焦慮藥和抗癲癇發(fā)作藥物在全球范圍內(nèi)開始應(yīng)用。在印度，**被批準(zhǔn)用作癲癇以及急性和慢性焦慮癥的輔助治療；在日本，**被批準(zhǔn)用于治療以復(fù)雜部分性發(fā)作為特征的難治性癲癇的輔助治療；在英國(guó)，**被批準(zhǔn)用于對(duì)其它藥物無效的伴或不伴失眠的急性焦慮患者的短期（2-4周）治療。直到2011年10月25日，它才在美國(guó)獲得批準(zhǔn)，用于≥2歲的LGS患者癲癇發(fā)作的輔助治療。
**作為癲癇的輔助治療，可以用于對(duì)其他抗癲癇藥物無效的難治性癲癇，可單獨(dú)應(yīng)用，亦可作為輔助治療，目前**已被超過100個(gè)國(guó)家用作抗罕見癲癇藥物。
但**具有成癮性，且尚未在國(guó)內(nèi)批準(zhǔn)上市。在中國(guó)《**藥品品種目錄（2013年版）》中，**屬于第二類**藥品，受到嚴(yán)格管控。國(guó)家禁毒委員會(huì)辦公室在2017年10月20日印發(fā)的《100種**藥品和**藥品管制品種依賴性折算標(biāo)》指出：1克**相當(dāng)于0.1毫克海 洛 因，屬于毒品范疇。
求藥無門，冒險(xiǎn)代購，新政落地
2021年6月，一位35歲的母親為給孩子治療罕見的癲癇病，不得不從病友群里的代購者手中獲取藥物。最終因?yàn)樯嫦?ldquo;走私、運(yùn)輸、販賣毒品罪”受到刑事追究，此事引起了社會(huì)極大關(guān)注（此案已經(jīng)做出不起訴處理）。
作為罕見病用藥，有關(guān)**的消息一直牽動(dòng)著患兒家屬的心。為了解決患兒的用藥需求，今年3月，國(guó)家衛(wèi)健委又發(fā)布了關(guān)于就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《**臨時(shí)進(jìn)口工作方案》公開征求意見的公告。
根據(jù)《**臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，國(guó)家衛(wèi)生健康委組織提出**臨床需求量，確定使用醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，選定牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，組織擬訂藥品使用規(guī)范和處方資質(zhì)要求，明確患者知情同意和醫(yī)生免責(zé)要求。
根據(jù)新發(fā)布的《**臨時(shí)進(jìn)口工作方案》（征求意見稿），進(jìn)口使用**有了明確的流程。患者不用再冒著“走私、運(yùn)輸、販賣毒品罪”等風(fēng)險(xiǎn)私自帶藥，可以通過醫(yī)院合法申請(qǐng)使用。國(guó)家衛(wèi)健委在方案中提出擬牽頭進(jìn)口和使用**的50家醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單。這讓患兒家屬看到了曙光。
**需求大，國(guó)內(nèi)布局者少
**用于治療兒童難治性癲癇發(fā)作，屬于罕見病用藥。其療效確切、安全性高、耐受性良好的特點(diǎn)，成為醫(yī)生治療包括LGS在內(nèi)的難治性癲癇的一種新選擇。根據(jù)IQVIA數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，**口服制劑2020年在全球銷售額約為3億美元。
為了徹底解決用藥短缺問題，在《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》中，便將10mg的**片劑包括在內(nèi)。但是由于**開發(fā)難度大，且為兒童罕見病用藥，患者群體特殊，受試者招募和入組都比較困難，所以國(guó)內(nèi)藥企仿制和引進(jìn)**的動(dòng)力較小。直到目前，僅有濟(jì)南科匯醫(yī)藥科技有限公司和宜昌人福藥業(yè)提交了**的藥品注冊(cè)申請(qǐng)，申請(qǐng)類型分別為“新藥”“仿制”。
此次人福藥業(yè)**片上市申請(qǐng)以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于2歲及以上LGS患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療，這意味著很快將迎來國(guó)內(nèi)首 款“**”。
多項(xiàng)政策出臺(tái)，讓罕見病不罕治
近年來，罕見病用藥一直是國(guó)家醫(yī)改工作的重點(diǎn)之一。除了**之外，其他很多罕見病藥物獲得性問題也急需解決，國(guó)家在極力推動(dòng)罕見病用藥保障。
2020年，新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。截至2022年1月底，III期臨床急需境外新藥名單中的罕見病藥品已成功上市的已有21個(gè)。
在審評(píng)審批改革下，國(guó)家也開辟了新藥準(zhǔn)入“快車道”，如通過“博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)”和“港澳藥械通”新政，可以讓境內(nèi)未上市的境外新藥在樂城和大灣區(qū)內(nèi)地九市先行先試。
今年5 月 9 日，國(guó)家藥監(jiān)局綜合司公開征求《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見稿）》，其中明確提出對(duì)批準(zhǔn)上市的相關(guān)兒童新藥和罕見病新藥分別給予不超過 12 個(gè)月和不超過 7 年的市場(chǎng)獨(dú)占期限。這意味著，在引導(dǎo)激勵(lì)企業(yè)開發(fā)兒童用藥、罕見病用藥方面又邁出了實(shí)質(zhì)性的一步。
參考：
1.CDE官網(wǎng)；
2. 《代購“救命藥”被訴販毒，**將迎來國(guó)內(nèi)首仿，上市申請(qǐng)擬優(yōu)先審評(píng)》醫(yī)藥時(shí)間；
3. 《國(guó)內(nèi)獨(dú)有！博鰲樂城先行區(qū)可用抗腫瘤新藥、罕見病藥達(dá)百種》南海網(wǎng)。
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