在脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療領(lǐng)域，羅氏口服療法Evrysdi（艾滿欣®，risdiplam，利司撲蘭）可能很快就會(huì)覆蓋所有患者，不論其年齡如何。
本周二，羅氏發(fā)布公告稱(chēng)，Evrysdi的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）獲得了美國(guó)FDA優(yōu)先審查。該申請(qǐng)尋求批準(zhǔn)Evrysdi用于治療2個(gè)月以下的癥狀前SMA嬰兒。此前，該藥已被批準(zhǔn)用于治療2個(gè)月以上的嬰兒、兒童、成人SMA患者。據(jù)羅氏稱(chēng)，如果獲得批準(zhǔn)，Evrysdi將成為第一款在家中對(duì)癥狀前嬰兒治療的藥物。
此次申請(qǐng)，利用了RAINBOWFISH研究的中期數(shù)據(jù)。該研究顯示，大多數(shù)（80%）接受Evrysdi治療至少一年的嬰兒能夠在健康嬰兒的典型時(shí)間范圍內(nèi)坐、站、走，所有嬰兒（100%）也保持了吞咽能力。
羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人、醫(yī)學(xué)博士Levi Garraway在一份聲明中表示，“在SMA癥狀出現(xiàn)之前用Evrysdi治療非常小的嬰兒，可能有助于他們?cè)诮】祴雰旱牡湫蜁r(shí)間范圍內(nèi)實(shí)現(xiàn)站立和行走等里程碑。擴(kuò)大SMA社區(qū)最年輕成員的治療機(jī)會(huì)至關(guān)重要，我們期待著與FDA合作解決這一申請(qǐng)。”
Evrysdi通過(guò)促進(jìn)和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周組織中存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（SMN）蛋白的產(chǎn)生而發(fā)揮作用。SMN蛋白遍布全身，是控制肌肉和運(yùn)動(dòng)的神經(jīng)功能所必需的。同時(shí)，SMA是由存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元1（SMN1）基因突變引起的，這導(dǎo)致患者不能產(chǎn)生足夠的SMN蛋白。沒(méi)有這種蛋白質(zhì)，神經(jīng)細(xì)胞就無(wú)法正常運(yùn)作，最終導(dǎo)致肌肉無(wú)力。不同類(lèi)型的SMA會(huì)影響患者的體力，其走路、吃飯或呼吸的能力也可能會(huì)降低或喪失。
在RAINBOWFISH研究中，治療一年后，所有嬰兒（100%）都達(dá)到了頭部控制、直立坐立、滾動(dòng)和爬行的運(yùn)動(dòng)里程碑。Evrysdi也表現(xiàn)出良好的安全性。試驗(yàn)期間出現(xiàn)了4起治療期安全事件，但所有事件都已解決或正在通過(guò)Evrysdi持續(xù)治療解決。最常見(jiàn)的副作用包括鼻塞、咳嗽、出牙、嘔吐、濕疹、腹痛、腹瀉、丘疹和發(fā)熱。羅氏指出，這些事件反映了參與研究的嬰兒的年齡，而不是他們的內(nèi)在疾病。
羅氏Evrysdi是SMA領(lǐng)域的最新進(jìn)入者，該領(lǐng)域先前已有2款藥物上市，包括渤健的Spinraza和諾華的昂貴基因療法Zolgensma。分析人士此前已注意到Evrysdi的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，這得益于其方便的口服給藥、廣泛的患者標(biāo)簽、較低的價(jià)格。
Evrysdi于2020年8月初獲得批準(zhǔn)上市，由于不需要去醫(yī)學(xué)中心治療，因此在COVID-19大流行期間，對(duì)許多患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)非常有吸引力的治療選擇。
參考資料：Evrysdi nabs speedy review in SMA patients younger than 2 months
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