6月17日，國家藥監(jiān)局發(fā)布公告，通過優(yōu)先審評審批程序批準羅氏制藥公司申報的1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散上市，該品種為兒童罕見病治療藥品,適應癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。
脊髓性肌萎縮癥是由于運動神經元存活基因1（SMN1）突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一,已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。利司撲蘭直接靶向疾病的潛在分子缺陷，增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產生。該品種上市為脊髓性肌萎縮癥患者提供了新的治療選擇。
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