賽諾菲6月1日宣布正在停止一項(xiàng)針對 venglustat的關(guān)鍵II/III期腎病試驗(yàn)，venglustat是一種通過抑制鞘糖脂異常積累來減緩疾病進(jìn)展的新型分子。
值得關(guān)注的是，早在二月份，賽諾菲就報(bào)告了venglustat在帕金森病二期臨床試驗(yàn)中的另一項(xiàng)挫折。該研究包括了患有帕金森病和GBA突變的患者，但沒有達(dá)到主要終點(diǎn)，限制了該公司進(jìn)一步研究神經(jīng)疾病治療的選擇。
對于此次暫停，賽諾菲表示，研究venglustat治療常染色體顯性多囊腎病的II/III期試驗(yàn)被取消，因?yàn)樗?ldquo;不符合無效標(biāo)準(zhǔn)”。這些標(biāo)準(zhǔn)的滿足是根據(jù)對接受venglustat與安慰劑治療的患者腎 臟總體積每年變化率的獨(dú)立分析來判斷。在獨(dú)立分析中，趨勢顯示使用該分子治療并沒有導(dǎo)致總腎 臟體積增長率臨床意義的降低，這代表了該研究第一階段的主要終點(diǎn)。
venglustat在常染色體顯性多囊腎病患者中的研究是探索鞘糖脂在溶酶體儲(chǔ)存病(LSD)中已知作用之外新的生物學(xué)作用的嘗試。然而中期分析表明，與venglustat相關(guān)的鞘糖脂的減少可能對腎 臟囊腫的生長沒有顯著的預(yù)防作用。
賽諾菲稱，venglustat的安全性與之前對500多名患者長達(dá)4年治療的研究結(jié)果一致。此外，最新研究的生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)顯示，這種新型分子通過降低脂質(zhì)GL-1，清晰有效地抑制了糖鞘磷脂途徑。
賽諾菲全球研發(fā)主管John Reed博士表示，venglustat 開發(fā)計(jì)劃始于對潛在突破性治療的承諾，以解決溶酶體貯積癥患者未滿足的需求。研究人員發(fā)現(xiàn)常染色體顯性遺傳性多囊腎病中與 venglustat 相關(guān)的結(jié)果“不是我們所希望的”，調(diào)查小組進(jìn)行的研究表明“調(diào)節(jié)鞘糖脂途徑不足以恢復(fù)成人的腎功能受到這種疾病的影響。
迄今為止，賽諾菲已經(jīng)完成了venglustat用于與遺傳基因異常相關(guān)的各種LSD的試驗(yàn)。這些疾病狀態(tài)包括法布里病、GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病和戈謝病3型。在這些情況下，某些療法試圖清除異常積累的糖鞘脂。臨床研究已經(jīng)在戈謝病和法布里病中驗(yàn)證了這些療法。在這種情況下，Venglustat專門用作底物還原療法。
參考來源：Sanofi Halts Kidney Disease Program Studying Venglustat Drug
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