渤健公司今日宣布，富馬酸二甲酯腸溶膠囊（美國及歐盟注冊(cè)商品名TECFIDERA®，以下簡稱富馬酸二甲酯）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化。富馬酸二甲酯最早于2013年上市，超過10年的臨床試驗(yàn)與真實(shí)世界數(shù)據(jù)顯示，其擁有確切的安全性和療效。迄今為止，全球已有超過50萬多發(fā)性硬化（以下簡稱MS）患者接受了富馬酸二甲酯的治療。這項(xiàng)批準(zhǔn)將為中國的復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者提供全新的治療選擇。
“能夠?qū)⑦@一成熟的治療方案帶給中國的復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者，是我們的重要里程碑。”渤健國際市場(chǎng)總裁嚴(yán)睿知（Rachid Izzar）表示，“感謝國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)富馬酸二甲酯。我們致力于與中國關(guān)注多發(fā)性硬化的群體一起解決未被滿足的治療需求，進(jìn)一步拓展中國市場(chǎng)，將更多創(chuàng)新治療選擇帶到中國。”
國家藥品監(jiān)督管理局的評(píng)估參考了全球關(guān)鍵性3期DEFINE和CONFIRM研究的相關(guān)數(shù)據(jù)，這兩項(xiàng)研究共入組2600多名患者。DEFINE研究結(jié)果顯示，使用兩年時(shí)，與安慰劑相比，富馬酸二甲酯（每日兩次）顯著降低年復(fù)發(fā)率53%（p <0.0001）。 CONFIRM研究結(jié)果顯示，使用兩年時(shí)，與安慰劑相比，富馬酸二甲酯（每日兩次）顯著降低復(fù)發(fā)患者比例34%（p = 0.0020）。
“MS是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的疾病，如得不到及時(shí)的規(guī)范治療，大多數(shù)患者會(huì)因不可逆的神經(jīng)功能缺損而致殘。目前國際上多發(fā)性硬化以疾病修正治療（DMT）作為標(biāo)準(zhǔn)治療手段。” 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院院長、國家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員王擁軍教授表示，“MS病理特征、臨床表現(xiàn)和病程均具有很強(qiáng)的異質(zhì)性，個(gè)體化治療至關(guān)重要。臨床試驗(yàn)結(jié)果和超過十年的真實(shí)世界證據(jù)充分驗(yàn)證了富馬酸二甲酯的療效、安全性和耐受性。富馬酸二甲酯的獲批及其臨床應(yīng)用將為患者帶來全新選擇，并將豐富中國MS的臨床治療經(jīng)驗(yàn)，使更多的MS患者獲益。”
2020年12月，由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會(huì)調(diào)查報(bào)告》顯示，處于輟學(xué)或失業(yè)狀態(tài)的MS患者中，近90%是由該疾病導(dǎo)致的。報(bào)告還指出，需要全社會(huì)共同努力來幫助患者及其家庭應(yīng)對(duì)由疾病引起的身心挑戰(zhàn)。
MS是一種終身、進(jìn)展性自身免疫中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，在中國的多發(fā)性硬化確診患者中，僅有約10%正在接受疾病修正治療。MS是青壯年非創(chuàng)傷性神經(jīng)系統(tǒng)殘障的第二大原因。其主要特征是中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累逐漸引起肢體殘疾，并出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)、視覺和認(rèn)知等神經(jīng)功能障礙。MS的嚴(yán)重程度和特定癥狀因人而異。復(fù)發(fā)型MS是該病最常見的類型，約85%的患者確診時(shí)為此分型。
2018年5月，MS被列入國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，旨在支持罕見病的診斷和治療。國家藥品監(jiān)督管理局針對(duì)相關(guān)創(chuàng)新藥物啟動(dòng)優(yōu)先審評(píng)審批程序，使用來自發(fā)達(dá)市場(chǎng)的臨床試驗(yàn)證據(jù)來評(píng)估這些創(chuàng)新療法。2020年11月，富馬酸二甲酯被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心列入第三批臨床急需境外新藥名單。
此外，2021年1月國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心正式受理了渤健多發(fā)性硬化治療藥物氨吡啶緩釋片的新藥上市申請(qǐng)，并于近日將該申請(qǐng)納入了優(yōu)先審評(píng)審批程序。氨吡啶緩釋片是渤健在中國市場(chǎng)提交的第二個(gè) MS 治療藥物。
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