在2月28日國際罕見病日前夕，為了解多發(fā)性硬化患者真實治療數據及患者規(guī)范化治療現狀，由中國罕見病聯盟和中國醫(yī)療保健國際交流促進會主辦、賽諾菲（中國）支持的《中國多發(fā)性硬化患者健康洞察藍皮書暨2021中國多發(fā)性硬化患者生存質量報告》在北京正式發(fā)布。中國罕見病聯盟理事長李林康，中國醫(yī)療保健國際交流促進會神經病學分會秘書長宋海慶教授，北京協(xié)和醫(yī)院神經病學系主任崔麗英教授，北京協(xié)和醫(yī)院神經科徐雁教授出席了本次會議并對報告的意義和數據進行了詳細解讀。
2021版“二期調研”在2018版“一期調研”的基礎上追蹤了部分患者的生存現狀及治療現狀，分析患者在診療情況、疾病負擔、生活質量、緩解期治療等方面的詳細數據，并對患者最近兩年的疾病發(fā)作情況、是否進行了疾病修正治療進行了對比。調研結果顯示：患者對疾病認知不足，發(fā)病至就診的時間超過1年，平均確診時長超過兩年；疾病修正治療（DMT）使用率較一期調研有所提高，口服DMT藥物的患者滿意度更高；除復發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半，大量患者緩解期不治療。
大力提升公眾及患者對疾病的認知，促進早診早治
隨著2018年5月中國《第一批罕見病》目錄的發(fā)布及近年來國家政策對罕見病治療領域的支持，越來越多的罕見病走進了公眾的視野。但本次調研發(fā)現，超過96%的患者在疾病確診時沒有聽說過多發(fā)性硬化，從首次發(fā)病到就診時間平均超過1年，診斷延遲時間超過2年。中國罕見病聯盟理事長李林康表示：“中國罕見病聯盟成立兩年多以來，積極發(fā)揮社會團體的橋梁和紐帶作用，協(xié)同政府部門、醫(yī)療機構、患者組織及醫(yī)藥企業(yè)，多方協(xié)同共同推進中國罕見病診療水平的提升和保障。目前在提升醫(yī)生診療能力方面主要有兩項重點工作，一是通過國家衛(wèi)生健康委員會組建的324家罕見病診療協(xié)作網開展全國范圍內的線上線下培訓；二是通過建立罕見病單病種學組來調動這個學科醫(yī)生們學習的積極性。”
中國醫(yī)療保健國際交流促進會神經病學分會秘書長宋海慶教授指出：“提高罕見病診療水平，完善罕見病患者保障政策，是全球性的問題。我國罕見病正迎來劃時代的變革，政府出臺了多項針對罕見病群體的利好政策，加速了我國罕見病領域的快速發(fā)展。未來，我們也將聯合相關學會和協(xié)會、醫(yī)療專業(yè)機構及相關專家在多發(fā)性硬化領域和其他罕見病領域繼續(xù)開展對口項目，包含醫(yī)生及患者教育、學科建設等，為多發(fā)性硬化及我國罕見病防治事業(yè)繼續(xù)貢獻力量。”
改善疾病緩解期不治療現象，減少患者復發(fā)幾率
多發(fā)性硬化是一種復發(fā)性、致殘性的中樞神經系統(tǒng)自身免疫性罕見病，很多患者不斷經歷復發(fā)緩解的過程。目前，多發(fā)性硬化患者的治療以急性期治療和緩解期治療為主。急性期多采用短療程大劑量糖皮質激素沖擊療法來減輕急性發(fā)作癥狀。緩解期以控制疾病進展，預防復發(fā)，從而延緩殘疾進展、提高生活質量為主要目標，稱為疾病修正治療（DMT）。
2018年，隨著用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化的口服用藥（特立氟胺片）在中國上市，中國多發(fā)性硬化口服疾病修正治療時代正式開啟，DMT治療可有效降低患者臨床復發(fā)頻率并延長緩解期時間。調研顯示，雖然DMT使用率較一期有所提高(18% vs 10%)，但距離歐美國家仍有較大差距，存在大量患者緩解期不治療的現象。北京協(xié)和醫(yī)院神經病學系主任崔麗英教授表示：“從報告結果可以看出，醫(yī)生和患者對疾病修正治療重視程度不夠。未來，我們要醫(yī)生、患者兩手抓。一方面要對醫(yī)生進行疾病教育，加強對疾病的認知，要讓更多的醫(yī)生掌握多發(fā)性硬化疾病的診斷和治療，尤其是是要重視疾病修正治療；另一方面要對患者加強科普，讓患者也了解疾病的發(fā)生發(fā)展過程，讓患者也能重視到緩解期治療的重要性，督促患者定期隨診。如果多發(fā)性硬化患者能夠早期診斷、早期治療，并在緩解期進行規(guī)范化的疾病修正治療，必將降低致殘的發(fā)生率，給患者帶來更好的預后。
推動中國多發(fā)性硬化規(guī)范化診療，使患者獲得更好預后
本次調研顯示，患者規(guī)范化隨訪情況亦不容樂觀。除復發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半。因復發(fā)導致住院，耗費時間和金錢，多數患者面臨沉重的經濟壓力和心理壓力。“多發(fā)性硬化在早期復發(fā)緩解階段，如果控制不好的話就可能會進入到疾病進展階段。同時，后續(xù)診斷、治療及隨訪的不足將會直接導致患者疾病的高復發(fā)率。”北京協(xié)和醫(yī)院神經科徐雁教授呼吁：“多發(fā)性硬化的長期管理一定要定期隨訪，要了解用藥的安全性并及時根據患者病情的進展情況進行調整和評估，并通過規(guī)范化治療更好的控制患者疾病病情。”
賽諾菲健贊中國區(qū)神經科學業(yè)務負責人陸世巍先生最后表示：“作為罕見病診療領域的引領者，我們將繼續(xù)與多方攜手，通過標準化診療、多方共付等機制，推動罕見病診療領域及治療可及性的提升，真正解決患者在用藥和治療上的痛點。同時，我們也將不斷完善罕見病產品線，把國際上最新最好的藥物第一時間帶到中國，滿足中國患者的醫(yī)療需求，為罕見病患者點亮生命之光。”
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