2021年2月4日，百時(shí)美施貴寶中國(guó)宣布，其紅細(xì)胞成熟劑Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自擬中文通用名：注射用羅特西普；自擬中文商品名：利布洛澤）的上市申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理并被授予優(yōu)先審評(píng)資格，用于需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。
"自2018年以來(lái)，我們有幸見(jiàn)證'中國(guó)新藥速度'被不斷刷新。我們由衷感謝中國(guó)政府對(duì)優(yōu)化藥品審評(píng)審批、加速臨床亟需藥物研發(fā)的創(chuàng)新政策支持。" 百時(shí)美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國(guó)區(qū)研發(fā)負(fù)責(zé)人蔡學(xué)鈞博士表示，"Luspatercept是百時(shí)美施貴寶中國(guó)首 個(gè)向CDE提交境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)后被納入優(yōu)先審評(píng)的血液病創(chuàng)新藥。我們相信該創(chuàng)新藥將填補(bǔ)中國(guó)地中海貧血藥物治療的空白，改變患者生命。"
終身輸血難以保障，地貧治療困局待解
β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病 。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進(jìn)行性溶血性貧血的罕見(jiàn)疾病。患者目前依賴于終身輸血、祛鐵治療或造血干細(xì)胞移植來(lái)維持生命。
但現(xiàn)實(shí)中，中國(guó)重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應(yīng)不穩(wěn)定，且長(zhǎng)期輸血可導(dǎo)致患者鐵超負(fù)荷、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)加重和潛在感染風(fēng)險(xiǎn)，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對(duì)于創(chuàng)新藥的需求迫在眉睫。
全球首創(chuàng)作用機(jī)制，"手"護(hù)中國(guó)患者生命
Luspatercept的出現(xiàn)將有望打破中國(guó)β-地中海貧血的治療困局。作為一種全球首 個(gè)的重組融合蛋白類藥物，Luspatercept通過(guò)促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟，提高血紅蛋白水平。
它的全新機(jī)制將有望降低患者對(duì)輸血及祛鐵治療的依賴，提高治療依從性，同時(shí)還能規(guī)避反復(fù)輸血引起的潛在風(fēng)險(xiǎn)，比如長(zhǎng)期鐵過(guò)載導(dǎo)致鐵元素沉積于心臟、肝 臟等，繼而引發(fā)心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。
根據(jù)本次Luspatercept納入優(yōu)先審評(píng)所基于的一項(xiàng)名為BELIEVE的全球III期臨床研究，經(jīng)Luspatercept治療后，有21.4%的患者的輸血負(fù)擔(dān)與基線相比降低超過(guò)33% ，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過(guò)載顯著降低，由此可能改善患者生活質(zhì)量 。
"此次Luspatercept被納入優(yōu)先審評(píng)也標(biāo)志著百時(shí)美施貴寶'中國(guó)戰(zhàn)略2030'的順利推進(jìn)。" 百時(shí)美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國(guó)區(qū)研發(fā)負(fù)責(zé)人蔡學(xué)鈞博士表示，"隨著'中國(guó)戰(zhàn)略2030'于近期正式落地，我們致力于成為腫瘤、血液學(xué)、免疫學(xué)等核心治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。未來(lái)5年，我們將加速引進(jìn)近30個(gè)創(chuàng)新藥或適應(yīng)癥。它們多數(shù)具有潛力成為相關(guān)領(lǐng)域的首 個(gè)（first-in-class）或最 佳（best-in-class）產(chǎn)品。我們將以實(shí)際行動(dòng)'引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命'，助推'健康中國(guó)2030'國(guó)家戰(zhàn)略的實(shí)施。"
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