2020年第62屆美國血液學(xué)會年會（ASH）于12月5-8日召開。此次會議上，羅氏公布了來自4項關(guān)鍵HAVEN研究（HAVEN 1-4）中401例A型血友病患者（包括兒童、青少年、成人）的匯總?cè)觌S訪數(shù)據(jù)的新分析結(jié)果。HAVEN項目是A型血友病領(lǐng)域開展的最大規(guī)模的關(guān)鍵臨床試驗項目之一，會上公布的新數(shù)據(jù)，建立在先前觀察到的結(jié)果，強化了A型血友病藥物Hemlibra（emicizumab）的長期療效和安全性。
此次分析包括401例體內(nèi)存在和不存在因子VIII抑制劑的A型血友病患者的匯總數(shù)據(jù)，這些患者來自4項關(guān)鍵的HAVEN研究（HAVEN 1，n=113；HAVEN 2，n=88；HAVEN 3，n=152；HAVEN 4，n=48），中位持續(xù)有效期為120.4周。
Hemlibra在整個研究期間保持了較低的治療出血率，在整個評估期間，基于模型的年化出血率（ABR）保持在較低水平，為1.4（95%CI:1.1-1.7）。同時，在每個連續(xù)24周期間，無治療出血的患者比例（70.8-83.7%）增加。此外，Hemlibra預(yù)防性治療方面，95.1%的目標關(guān)節(jié)得到了解決。結(jié)果表明Hemlibra的安全性與之前的觀察結(jié)果一致，并且在較長時間的隨訪后沒有觀察到新的安全信號。
此外，歐洲血友病安全監(jiān)測（EUHASS）數(shù)據(jù)庫的第一次中期分析也在ASH年會上公布，該分析表明Hemlibra在現(xiàn)實世界中的安全性與臨床試驗中的一致，沒有新的或正在出現(xiàn)的安全信號。EUHASS是一個大型藥物警戒計劃，用于監(jiān)測遺傳性出血性疾病治療藥物的安全性。
Hemlibra作用機制
Hemlibra是一種雙特異性單克隆抗體，能將激活天然凝血級聯(lián)反應(yīng)和恢復(fù)天然凝血過程所必需的2種蛋白質(zhì)——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過程。在臨床研究中，Hemlibra已被證明能夠顯著減少出血事件并改善機體功能。對于那些存在因子VIII抑制劑（抗FVIII抗體）的患者，Hemlibra仍能很好的發(fā)揮作用。
Hemlibra已在A型血友病領(lǐng)域最大規(guī)模的關(guān)鍵臨床試驗項目中進行了評價，包括8項III期研究。該項目評估了Hemlibra的療效和安全性，以及該藥克服A型血友病當前面臨的臨床挑戰(zhàn)的潛力，包括：現(xiàn)有藥物藥效持續(xù)時間短、VIII抑制劑的產(chǎn)生、頻繁的靜脈輸注需求。
來自HAVEN研究的數(shù)據(jù)，支持了Hemlibra在全世界90多個國家被批準用于治療體內(nèi)存在因子VIII抑制劑的A型血友病A患者（基于HAVEN 1和HAVEN 2研究）、并在全球80多個國家（包括美國、歐盟和日本）被批準用于治療體內(nèi)不存在因子VIII抑制劑的A型血友病患者（基于HAVEN 3和HAVEN 4研究），預(yù)防或降低出血事件的發(fā)生頻率。其他研究，包括HAVEN 5、HAVEN 6、HAVEN 7、HAVEN 8、STASEY，反映了羅氏持續(xù)致力于表征Hemlibra的安全性和有效性，以及解決A型血友病社區(qū)的未滿足醫(yī)療需求。
自3年多前首次獲得批準以來，全球共有8200例患者接受了Hemlibra治療。在美國，Hemlibra現(xiàn)在是最常處方給A型血友病患者的預(yù)防性治療藥物。
參考來源：New follow-up phase III data reinforce the long-term benefit of Roche’s Hemlibra for people with haemophilia A
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