近日，亞盛醫(yī)藥宣布，F(xiàn)DA已授予公司核心在研產(chǎn)品HQP1351孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血病(CML)。這也是亞盛醫(yī)藥獲得的頭個孤兒藥資格認定。
“孤兒藥”即治療罕見病的藥物，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。資料顯示，CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發(fā)病率約為1.9/10萬人。獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。
HQP1351是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療對第一代和第二代TKIs耐藥的CML患者。該產(chǎn)品已于2019年7月在美國獲準直接進入Ib期臨床研究。值得一提的是，HQP1351也是國內頭個第三代BCR-ABL靶向耐藥CML的治療藥物，目前已處于關鍵II期臨床試驗，預計今年在中國提交新藥上市申請(NDA)。
孤兒藥的市場前景廣闊。EvaluatePharma統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2017-2022年，預計孤兒藥市場復合增長率為11.1%，遠高于非孤兒藥市場(復合增長率僅5.3%)；到2022年，預計孤兒藥的銷售總額將達到2090億美元，占全球藥物銷售額的21.4%?？梢娙蚬聝核幨袌龅臉I(yè)績表現(xiàn)非常良好。
目前正處在孤兒藥市場發(fā)展的黃金時期，政策方面在企業(yè)的立項、研發(fā)、審批等過程中也給予稅收減免、特殊通道、加速審批等優(yōu)惠，使得近年來罕見病治療市場的熱度正在持續(xù)提升。但由于申報孤兒藥的資質要求高、認證難，很多企業(yè)也望而卻步。
統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，截至2019年底，F(xiàn)DA共授予5216個孤兒藥資格，批準841個孤兒藥適應癥。我國雖然近幾年獲得孤兒藥認證的產(chǎn)品數(shù)量雖然有所增長，但與全球數(shù)據(jù)相比，仍不足1%。數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2020年以來，國內共有9款產(chǎn)品獲得10項FDA孤兒藥認證，其中有5個是授予PD-1/L1產(chǎn)品的。截至2020年4月底，共計32款來自中國藥企的新藥拿到了39項FDA孤兒藥資格認定。
可見，此次亞盛醫(yī)藥的國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲FDA孤兒藥認證提速跨出了非常重要的一步，對于公司進一步釋放內在價值也具有重要意義。對于此次HQP1351獲得FDA孤兒藥資格認定和快速通道資格，公司方面對媒體表示，一方面顯示對CML的治療在全球層面目前存在的尚未完全滿足的臨床需求的急迫性，另一方面也體現(xiàn)了對HQP1351過往臨床數(shù)據(jù)安全性、有效性的認可。獲得這一快速通道資格，將有利于加快推進HQP1351在美國至全球的臨床試驗以及上市注冊的進度。
業(yè)內認為，獲得孤兒藥認證資格的制藥企業(yè)將獲得監(jiān)管費用減免、臨床稅收減免、市場獨占權等藥品開發(fā)激勵，將加速藥企在海外市場的發(fā)展，有助于公司實現(xiàn)國際商業(yè)化道路。
公開資料顯示，亞盛醫(yī)藥主要致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物，尤其在細胞凋亡新藥研發(fā)領域處于全球領軍地位。截至2019年11月，公司已有8個1類新藥進入到臨床開發(fā)階段，在全球范圍內共有21個臨床批件，在美國、澳洲及國內有30余項I或II期臨床試驗。其中，針對耐藥的慢性髓性白血病的第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351有望成為公司頭個上市產(chǎn)品。
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