3月2日，發(fā)表于《美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》(JAMA)上的一項(xiàng)最新分析顯示：2009-2018期間，美國生物制藥公司將每個(gè)新藥推向市場的成本約為10億美元。這項(xiàng)分析包括了在臨床開發(fā)中失敗的項(xiàng)目，證實(shí)了此前其他機(jī)構(gòu)公布的數(shù)據(jù)，但反駁了塔夫茨大學(xué)在2016年公布的分析結(jié)果，后者使用了由制藥商提供的機(jī)密數(shù)據(jù)，顯示將一個(gè)新藥推向市場的成本高達(dá)30億美元。
JAMA上的這項(xiàng)分析由英國倫敦經(jīng)濟(jì)學(xué)院衛(wèi)生策略助理教授Olivier Wouters領(lǐng)導(dǎo)。根據(jù)分析，2009-2018年期間，美國FDA共批準(zhǔn)了355個(gè)新藥，初步篩查后僅保留了56個(gè)，有299個(gè)被排除。被排除的藥物，或來自未在美國股票交易所上市的外國公司，或來自雖在美國上市但在美國證券交易委員會(huì)（SEC）備案文件中缺失研發(fā)周期超過3年數(shù)據(jù)的私人美國公司、或來自僅報(bào)告了總研發(fā)成本的公司。篩查許可交易后，被排除藥物中有7個(gè)新藥被加回，因此，共計(jì)63個(gè)新藥被納入定量綜合（quantitative synthesis）分析。
這63個(gè)新藥，由美國上市生物制藥公司開發(fā)，并且研究人員能夠在SEC備案文件中獲取這些公司所披露的成本、臨床試驗(yàn)成功和研發(fā)支出等公開透明信息。
為了計(jì)算失敗研究的成本，Olivier Wouters及其團(tuán)隊(duì)引用了《Biostatistics》期刊上2019年4月最新發(fā)表的文章《Estimation of clinical trial success rates and related parameters》數(shù)據(jù)：在研藥物從I期、II期、III期臨床至FDA批準(zhǔn)的成功率分別為13.8%、35.1%、59.0%，從提交上市申請至FDA批準(zhǔn)的成功率為83.2%。
計(jì)算結(jié)果顯示，2009-2018年期間，將一種新藥推向市場的中位成本為9.85億美元，平均成本為13億美元。從治療領(lǐng)域來看，腫瘤和免疫調(diào)節(jié)藥物的研發(fā)成本最高，中位數(shù)為28億美元，平均數(shù)為45億美元，后一個(gè)數(shù)字主要是由賽諾菲/再生元抗炎藥Dupixent的估計(jì)成本所驅(qū)動(dòng)，該藥的研發(fā)成本超過60億美元，是數(shù)據(jù)集中的一個(gè)離群值。
如果不包括失敗項(xiàng)目的支出，那么將一種新藥推向市場的成本中位數(shù)為3.19億美元，平均值為3.74億美元。
制藥公司經(jīng)常通過創(chuàng)新成本（包括失敗的項(xiàng)目）來證明藥品定價(jià)的合理性。然而，最近付款人已對此產(chǎn)生抵觸，并開始根據(jù)臨床結(jié)果將報(bào)銷金額與藥物帶給患者的治療價(jià)值進(jìn)行掛鉤。
哈佛大學(xué)經(jīng)濟(jì)學(xué)家David Cutler在隨同發(fā)表的一篇評論中寫到：“大量的成本效益研究已經(jīng)做到了這一點(diǎn)，總體而言，結(jié)果喜憂參半。對于真正突破性的藥物，顯然值得投資開發(fā)。然而，許多藥物僅有邊際臨床效益，而且這些藥物的定價(jià)似乎過高。”
俄勒岡州健康與科學(xué)大學(xué)的副教授Vinay Prasad使用類似的方法估算出每個(gè)新藥的開發(fā)成本為7.57億美元。他對JAMA最新分析中研究人員使用公開透明數(shù)據(jù)得出的結(jié)論給予了贊揚(yáng)。他在一封電子郵件中寫道：“如果我們想知道真實(shí)成本，可以利用價(jià)格透明法案迫使制造商披露。”
JAMA文章中還包括了63個(gè)新藥中每個(gè)藥物開發(fā)成本的估算。其中，Dupixent高達(dá)60億美元的數(shù)字特別顯眼。在分析中，研究人員根據(jù)他們的證據(jù)將Dupixent評定為“低質(zhì)量”開發(fā)。
值得注意的是，賽諾菲和再生元合作的其他幾款藥物估計(jì)的開發(fā)成本也非常高：新一代PCSK9抑制劑類降脂藥Praluent的開發(fā)成本超過30億美元，Kevzara、Zaltrap、Libtayo的開發(fā)成本也均超過20億美元。另外，再生元眼科藥物Eylea的開發(fā)成本也超過了30億美元。
針對這些數(shù)字，再生元發(fā)言人Taylor Ramsey表示：公司無法詳細(xì)說明每個(gè)藥物的研發(fā)成本，因?yàn)殚L期研發(fā)支出可能會(huì)產(chǎn)生多種研究性藥物。
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