12月26日，在北京市醫(yī)保藥品目錄范圍調整新聞發(fā)布會上，北京市醫(yī)療保障局公布了對本市醫(yī)保藥品目錄的新的調整方案，其中將國家增加的227種常規(guī)準入品種全部納入本市醫(yī)保藥品目錄。值得注意的是，國家把談判成功的癌癥、罕見病等70種藥品也全部納入本市醫(yī)保藥品目錄乙類管理。
事實上，罕見病存在的歷史很長，然而世界各國政府把罕見病當作一種未達到醫(yī)療需求的問題并制定相關政策的歷史卻并不是很長，原因在于，出于經(jīng)濟利益的考慮，罕見病并不是各大藥廠開發(fā)藥物的熱門適應癥，治療罕見病的藥物一直都有“孤兒藥”的稱呼。
然而，孤兒藥單品市場規(guī)模雖小，但由于針對特殊人群，因此競爭程度低，準入門檻相對較高，盈利能力也更強。在藥品研發(fā)同質化嚴重的情況下，孤兒藥市場的高增長率無疑對制藥企業(yè)有著巨大的吸引力，某些治療罕見疾病或生物機能紊亂的藥物日漸成為各大制藥公司競相追逐的新寵。
近年來，我國也越發(fā)重視罕見病診治，相繼出臺了多項政策試圖縮小與國外用藥可及性的差距。尤其是2018年5月出臺的《第一批罕見病目錄》和《臨床急需境外新藥名單》兩項舉措，意義重大。前者以目錄形式界定了頭批罕見病，后者則以此為基礎納入大量境外已上市罕見病藥物，并根據(jù)國家藥監(jiān)局《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》的要求，建立專門通道加快審評審批。
據(jù)悉，截止12月20日，2019年我國新批準8款罕見病藥物，數(shù)量之多，審批速度之快，都是有目共睹的。而今年獲批的這些藥物用于治療8種罕見病，其中6種為《第一批罕見病目錄》所收錄疾病。獲批藥物中有4款為國內頭個批準藥物，7款為《臨床急需境外新藥名單》藥物。
除此之外，在今年8月國家醫(yī)保局公布的新版醫(yī)保藥品目錄中，也進一步增加了目錄中的罕見病用藥，如原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見病的治療用藥。并且下一步，國家醫(yī)保局還將按照國家有關部署，逐步完善醫(yī)療保障政策，確保包括罕見病患者在內的全體參保人的醫(yī)保權益；同時，結合用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚暮币姴∷幬锛{入醫(yī)保支付范圍；此外，還將積極會同有關部門，對創(chuàng)新罕見病的保障模式開展研究。
目前在政策激勵下，國內已有多家企業(yè)的研發(fā)目光轉移到罕見病藥物的開發(fā)中。以多發(fā)性硬化癥用藥獲批品種為例，中美華東的芬戈莫德片已經(jīng)以新藥1.1類申報臨床，豪森藥業(yè)、華威醫(yī)藥等7家藥企的鹽酸芬戈莫德膠囊以新藥3.1類申報，其中4家藥企獲批臨床。
從整體來看，得益于國家政策紅利，我國罕見病藥物將迎來歷史性機遇，預計未來幾年會有大量藥物獲得批準，2020年值得期待！
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