2019年10月21日，OPKO和Pfizer宣布其治療青春期前兒童生長激素缺乏癥的新分子Somatrogon在一項III期臨床試驗中獲得積極數據，與常規(guī)每日注射一次的生長激素藥物Somatropin相比具有非劣效性療效，Somatrogon每周注射一次的優(yōu)勢為患兒和父母提供了便利。
生長激素缺乏癥（Growth hormone deficiency，GHD）是因垂體前葉不能分泌足夠的生長激素導致的一種罕見病，又稱垂體性侏儒癥，發(fā)病率為1/10000 - 1/400，基因突變或后天因素都會導致兒童患上生長激素缺乏癥?；純阂蛏L激素不足會推遲青春期到來，如果不加以治療，患兒從2-3歲以后會生長減慢或停止生長，影響成年后身高，還可能誘發(fā)其他疾病。
重組生長激素如Norditropin（Novo Nordisk）和Somatropin（Pfizer）等是目前常規(guī)治療生長激素缺乏癥的方法，還可用于治療特納綜合征相關（TS）、特發(fā)性身材矮?。↖SS）以及Prader-Willi綜合征（PWS）導致的生長失敗。上述兩種重組生長激素都采用每日一次皮下注射的用藥方式，這對病人和照看者來說是一個相當大的治療負擔。
2019年10月21日，OPKO和Pfizer聯合開發(fā)的生長激素Somatrogon在III期臨床試驗中獲得積極數據，與Somatropin相比，療效上具有非劣效性，耐受性和安全性數據良好。
該III期試驗是一項全球多中心、隨機、開放標簽的臨床研究，招募了224名患有生長激素缺乏癥的初治兒童，以1：1的比例隨機分成兩組：每周一次的Somatrogon與每日一次的Genotropin。試驗主要終點是12月時的身高速度，次要終點是6月和12月時身高變化的標準差、安全性和藥效學數據。
試驗結果顯示，與Genotropin相比，Somatrogon具有等同或略好的療效。試驗達到主要終點，治療12月后，Somatrogon組患兒的年平均身高速度為10.12 cm，Genotropin組為9.78 cm。次要終點，與Genotropin相比，Somatrogon在第6月和12月身高變化標準差數據、第6月時的身高速度數據都更優(yōu)些。Genotropin組和Somatrogon組具有類似的耐受性安全性數據，更為詳細的數據將會呈現在隨后的科學會議上。
2014年，OPKO和Pfizer就Somatrogon達成了全球合作伙伴關系，OPKO負責Somatrogon的臨床研究部分，Pfizer以2.95億預付款獲得了Somatrogon的商業(yè)化業(yè)務。2018年Somatropin銷售額為1.42億美元，與2017年相比下滑9%，Pfizer希望Somatrogon可以彌補其日漸縮水的生長激素市場。
Somatrogon由生長激素和C末端肽（CTP）兩部分組成，其中CTP可以有效延長Somatrogon的半衰期。Somatrogon獲得了FDA和EMA的孤兒藥認定，用于治療兒童和成人生長激素缺乏癥。
早期的臨床II期研究中，比較了Somatrogon（0.25、0.48、0.66 mg/kg/周）和Genotropin（0.034 mg/kg/天）治療生長激素缺乏癥的療效，治療12月后，兩組患者獲得相似的年平均身高速度，具體數據見下圖。
（圖表來源于OPOK）
與常規(guī)療法Norditropin或Somatropin每日一次注射用藥相比，Somatrogon采用每周一次注射用藥，這對患兒及其家人來說是個重大的進步，減輕了他們的治療負擔，將幫助他們擁有更好的生活質量。此外，經歷幾年的每天注射治療，注射疲勞可能會對依從性產生負面影響，從而導致更糟糕的治療結果，Somatrogon有助力改善這種負面影響。
參考來源：
1. OPKO AND PFIZER ANNOUNCE POSITIVE PHASE 3 TOP-LINE RESULTS FOR SOMATROGON, AN INVESTIGATIONAL LONG-ACTING HUMAN GROWTH HORMONE TO TREAT CHILDREN WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY
2. OPKO和Pfizer官網
作者簡介：知行，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。
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