全球罕見病用藥市場熱度高居不下，越來越多孤兒藥進入臨床II 、 III期研發(fā)階段，多國家市場成熟，年獲批孤兒藥數(shù)量也顯著增長。我國也陸續(xù)出臺相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫(yī)保等措施，提高國內(nèi)藥企研發(fā)動力，以保障罕見病患者用藥權(quán)益。
一、罕見病及其用藥基本含義
罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”，罕見病用藥又稱為孤兒藥（Orphan Drug）。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰~1‰的疾病即可被定義為罕見病。
世界各國根據(jù)國情，對罕見病的認定標準存在一定差異。例如，美國定義罕見病為患病人數(shù)少于20萬人的疾??；歐洲定義為發(fā)病率低于1/2000的疾病。我國尚無明確的罕見病定義，但普遍共識為成人患病率低于五十萬分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬分之一的疾病可定義為罕見病?；谝陨隙x估算，美國已有超過7000種疾病被定義為罕見病，其中只有大約400種罕見病有相應(yīng)的治療藥物獲批。全球范圍內(nèi)，罕見病患者總數(shù)已達到3億人，中國罕見病患病人數(shù)約2000萬，且每年新增患者超過20萬。
二、全球罕見病領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及趨勢研究
1. 全球罕見病用藥市場持續(xù)快速增長
全球罕見病用藥市場熱度高居不下，已成新藥研發(fā)主戰(zhàn)場。據(jù)悉，2018年全球罕見病用藥市場規(guī)模為 1310 億美元，以12.3%的年度復(fù)合增長率快速增長，預(yù)計2024年達到2420 億美元。罕見病用藥市場增速是同時期非罕見病用藥市場增速（6%）的2倍，預(yù)計到2024年，其在處方藥市場中的占比將首次突破20%。
2. 多個國家市場成熟，孤兒藥資格及獲批數(shù)顯著增長
在美國的孤兒藥法案實施前（1983年前），F(xiàn)DA批準的所有新藥中，總共只有38種用來治療罕見病。而該孤兒藥法案通過以后，1983—2018年期間，F(xiàn)DA批準上市的孤兒藥達770個，給予資格約4860個，2014—2018年間孤兒藥授予資格及獲批數(shù)較1998年前顯著增長。
2018年，F(xiàn)DA批準了59個新分子實體，其中34個（58%）新藥用于治療罕見病。FDA授予孤兒藥資格中，70%是用于治療腫瘤疾病，其中非霍奇金淋巴瘤（NHL）適應(yīng)癥相關(guān)的孤兒資格達到270個，其次是急性髓性白血病220個和胰 腺癌189個。2018年，F(xiàn)DA授予治療霍奇金淋巴瘤、急性髓性白血病、胰 腺癌3類疾病的孤兒藥資格數(shù)量仍最多，表明當下腫瘤疾病依舊亟缺有效的醫(yī)療手段。
3. 罕見病用藥研發(fā)投入逐見成效，迎來成果收獲期
據(jù) Tufts CSDD（塔夫茨大學(xué)藥品研發(fā)研究中心）統(tǒng)計，2015年罕見病用藥臨床試驗數(shù)共766個，到2018年增長為942個，年增長率8.9%。在罕見病用藥的新臨床試驗中，約84％臨床試驗處于 I 期和 II 期開發(fā)階段。罕見病用藥 II 期和 III 期臨床試驗的增長率超過12%，超過I期臨床試驗增長率的兩倍，預(yù)示著罕見病用藥研發(fā)投入逐見成效。
三、國內(nèi)罕見病領(lǐng)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及趨勢研究
1. 國內(nèi)罕見病用藥行業(yè)處于早期階段，2018年后多政策助力發(fā)展提速
長時間以來，中國沒有建立罕見病種類的統(tǒng)計數(shù)據(jù)和病種目錄，也無明確的罕見病用藥定義，所以在罕見病領(lǐng)域藥物的注冊生產(chǎn)上并未有快速發(fā)展。自2018年起，我國陸續(xù)出臺相關(guān)政策支持罕見病用藥的研發(fā)。
2018年5月，官方首次頒布了《第一批罕見病目錄》，共統(tǒng)計了121種疾病，加強國家對罕見病的管理。
2019年2月，國務(wù)院對首批21個罕見病藥品和4個原料藥實行降稅優(yōu)惠。多項政策的落實，極大地改善罕見病患者“病無所醫(yī)、醫(yī)無所藥、藥無所保”的窘境，也鼓舞了國內(nèi)藥企的信心，促使了藥企加大對罕見藥的研發(fā)投入，我國罕見病用藥產(chǎn)業(yè)逐漸起步。
目前，我國誕生了北海康成、應(yīng)諾醫(yī)藥、北京科信必成等罕見病用藥研發(fā)企業(yè)。其中，北?？党山⒘酥袊讉€罕見病藥物研發(fā)與商業(yè)一體化平臺，通過引進國外技術(shù)、自主創(chuàng)新等方式推動罕見病用藥在中國上市。
2. 罕見病用藥國內(nèi)支付模式仍在探索階段，市場形成需時間考驗
罕見病用藥的性質(zhì)決定了它高昂的定價。全球范圍內(nèi)，眾多國家建立了完善的罕見病用藥支付體系，商業(yè)保險大大緩解了罕見病患者的經(jīng)濟壓力。而在中國，罕見病用藥費用支出絕大部分由患者個人承擔(dān)，而罕見病患者大部分無法正常工作，因病致貧情況很多，可支配資金非常有限，因而國內(nèi)罕見病用藥的配套支付機制仍需探索。
根據(jù)《2019中國罕見病藥物可及性報告》顯示，目前已經(jīng)在中國上市且有罕見病適應(yīng)癥的藥物有55種，其中僅29種罕見病藥物被納入醫(yī)保，涉及18種罕見病，9種罕見病藥物享受國家醫(yī)保目錄甲類報銷，用于治療11種罕見病適應(yīng)癥，患者使用時無需自付。目前，更多的罕見病藥物出現(xiàn)在了醫(yī)保談判目錄中，未來完善的支付體系會大大活躍國內(nèi)罕見病用藥市場，讓更多國內(nèi)藥企愿意在罕見病用藥研發(fā)上投入資金，患者有藥可用。
四、小結(jié)
目前，全球罕見病用藥研發(fā)熱度不減，越來越多孤兒藥進入臨床II 、 III期研發(fā)階段，逐步向上市推進，年獲批孤兒藥數(shù)量也顯著增長。這有望改變很多罕見病患者可選擇藥物極少或無藥可治的困境。
近年來，我國政府在解決罕見病藥物保障上，通過出臺相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫(yī)保等措施，提高國內(nèi)藥企研發(fā)動力，以保障罕見病患者用藥權(quán)益。我們有理由相信，我國的步伐會越來越快，越來越多的罕見病會被攻克，越來越多罕見病患者可以“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所保”。
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