今日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）株式會(huì)社開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新藥Nourianz（istradefylline）上市，作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法，治療經(jīng)歷“關(guān)閉”期（“off” episodes）的帕金森病（Parkinson’s disease, PD）成人患者。“關(guān)閉”期時(shí)患者的藥物作用不佳，導(dǎo)致PD癥狀加劇，包括震顫和行走困難。Istradefylline是一種選擇性腺苷A2A受體拮抗劑。協(xié)和麒麟曾在2007年向美國(guó)FDA遞交這款新藥的上市申請(qǐng)，然而沒(méi)有獲得批準(zhǔn)。10余年之后，這款新藥終于獲批，有望幫助改善PD患者的生活質(zhì)量。
PD是在阿爾茨海默病之后，第二常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病。據(jù)估計(jì)，世界上有接近1000萬(wàn)PD患者。PD的主要病理改變是中腦黑質(zhì)致密部多巴胺能神經(jīng)元變性死亡，由此引起紋狀體多巴胺水平顯著減少。臨床表現(xiàn)為震顫、肌強(qiáng)直、運(yùn)動(dòng)緩慢及步態(tài)和姿勢(shì)不穩(wěn)定。以往治療PD的主要手段為左旋多巴/卡比多巴，但長(zhǎng)期使用多巴胺類(lèi)藥物可引起運(yùn)動(dòng)波動(dòng)、異動(dòng)癥等運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥。目前，治療PD的藥物只能緩解癥狀，不能從根本上阻止多巴胺能神經(jīng)元的變性死亡。
Istradefylline是一種口服給藥的選擇性腺苷A2A受體拮抗劑，腺苷A2A受體是一種存在于基底神經(jīng)節(jié)（basal ganglia）中的G蛋白偶聯(lián)受體。基底神經(jīng)節(jié)在控制人體運(yùn)動(dòng)方面具有重要作用，在PD患者中則會(huì)出現(xiàn)變性或異常。Istradefylline可選擇性阻斷腺苷A2A受體，減緩多巴胺能神經(jīng)元的退行性病變，且副作用小，可作為左旋多巴類(lèi)藥物的輔助治療手段。
![▲Istradefylline分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：NEUROtiker [Public domain]）](https://cimg.cphi.cn/img_Cphi_cn/news/2019_08/Mimg_1908281006888257.png)
▲Istradefylline分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：NEUROtiker [Public domain]）
Istradefylline治療處于“關(guān)閉”期PD患者的療效，在總計(jì)包含1143名患者的4項(xiàng)含安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中得到驗(yàn)證。這些患者都在使用左旋多巴/卡比多巴。在這四項(xiàng)試驗(yàn)中，接受istradefylline治療的患者每天經(jīng)歷“關(guān)閉”期的時(shí)間與安慰劑組相比得到統(tǒng)計(jì)顯著縮短。
參考資料
[1] FDA approves new add-on drug to treat off episodes in adults with Parkinson's disease. Retrieved August 27, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-add-on-drug-to-treat-off-episodes-in-adults-with-parkinsons-disease-300908025.html
[2] Kyowa Kirin Announces FDA Acceptance of Istradefylline (KW-6002) New Drug Application Resubmission in the US. Retrieved Aug 20, 2019, from https://www.apnews.com/451523094ace4b62a6a9a9a3654f3a98
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