7月22日晚間，Intec Pharma 公司宣布其治療帕金森?。≒D）的候選藥物AP-CD/LD一項關(guān)鍵性III期臨床試驗（ACCORDANCE研究）未達到主要研究終點。這一事件導(dǎo)致該公司股價在盤前交易階段瞬間跌去80%。
據(jù)公開信息顯示，Intec Pharma于2000年成立于以色列，曾于2010年2月在以色列本土IPO，并于2015年8月在美國納斯達克IPO。該公司對外聲稱其主要是擅長基于“Accordion Pill平臺”開發(fā)藥物。Accordion Pill是一種口服給藥系統(tǒng)，旨在通過利用胃潴留和特定釋放機制來增強現(xiàn)有藥物和藥物在開發(fā)中的功效和安全性。Intec Pharma的主要候選產(chǎn)品之一便是治療帕金森病的AP-CD/LD（全稱“Accordion Pill 卡比多巴/左旋多巴”）。
帕金森病是老年人中第二常見的神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿爾茲海默病。保守估計，該疾病影響歐美200多萬人群，而在全球范圍內(nèi)更是有多達400-600萬名患者。左旋多巴是針對PD治療最廣泛和最有效的藥物。然而，由于運動并發(fā)癥的發(fā)展，慢性左旋多巴治療存在可能致殘等副作用。
在美國，有超過60萬名的帕金森病患者會經(jīng)歷運動和非運動癥狀（開關(guān)現(xiàn)象），其中超40萬患者每天會經(jīng)歷超過一小時的開關(guān)現(xiàn)象。 開關(guān)現(xiàn)象的發(fā)生頻率和嚴重程度會在疾病進展過程中惡化。
所謂開關(guān)現(xiàn)象，是指帕金森病患者長期應(yīng)用左旋多巴類藥物后出現(xiàn)的藥效波動現(xiàn)象，是該類藥物產(chǎn)生的一種副作用。“關(guān)”主要表現(xiàn)為突然出現(xiàn)肢體僵直，運動不能，就像斷電一樣，比如在走路時突然邁不開步子，腳上好像戴了腳鐐鉛錘，舉步維艱。“開”時盡管未加用任何相關(guān)治療，而突然活動正常，肢體僵硬消失，可以自如活動。這種變化速度非?？欤也豢深A(yù)測，如同電源開關(guān)一樣，臨床上形象地稱這種生理現(xiàn)象為開關(guān)現(xiàn)象。
ACCORDANCE研究是一項多中心、全球、隨機、雙盲、雙模擬、主動控制的平行組試驗，在美國、歐洲和以色列的90多個臨床研究中心進行，受試者為晚期帕金森病成人患者，旨在確定胃滯留的AP-CD/LD相比速釋的卡比多巴/左旋多巴（IR-CD/LD，默沙東Sinemet）是否能更有效減少患者的“關(guān)閉”時間。
結(jié)果發(fā)現(xiàn)，AP-CD/LD 可以改善帕金森病患者的癥狀，但是相比IR-CD/LD不能顯著縮短患者的“關(guān)閉”時間（off time）。AP-CD/LD 治療相關(guān)的不良事件與CD/LD已知的不良事件一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
“ACCORDANCE研究沒有達到具有統(tǒng)計學(xué)意義的終點目標(biāo)，讓我們感到失望。雖然數(shù)據(jù)表明AP-CD/LD確實達到了可接受的安全性并確實治療了PD的癥狀，但它沒有達到統(tǒng)計學(xué)上顯著的優(yōu)勢。我們對AP-CD/LD的良好安全性感到滿意，因為它首次證明了Accordion Pill的長期安全性，這對未來的潛在應(yīng)用和伙伴關(guān)系非常重要。”Intec Pharma的副主席兼首席執(zhí)行官Jeffrey A. Meckler表示。
“我們致力于推進PD的研究，也真誠地感謝參與本研究的患者，家屬和臨床試驗中心。我們希望收集的臨床數(shù)據(jù)最終可以用于治療PD患者，”Intec Pharma的首席醫(yī)療官R. Michael Gendreau表示，“在我們對數(shù)據(jù)進行持續(xù)的初步審查后，我們注意到某些子集患者的表現(xiàn)特別好。在這些患者中，我們看到OFF時間出現(xiàn)有意義的減少。我們將繼續(xù)分析完整的數(shù)據(jù)集，并期望這樣調(diào)查結(jié)果將有助于我們推動AP-CD/LD向前發(fā)展的戰(zhàn)略。”
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