7月16日,諾華宣布FDA已受理crizanlizumab(SEG101)預防鐮狀細胞病(SCD)患者血管阻塞性危象(VOCs)的生物制品許可申請(BLA),并將優(yōu)先審評。2018年12月,crizanlizumab獲FDA授予突破性療法認定。此次審查期將從10個月縮短至6個月,如果本次FDA批準,crizanlizumab有望成為首個針對P-選擇素介導的鐮狀細胞病多細胞粘附的單克隆抗體。
本次上市申請是基于一項代號為SUSTAIN的II期臨床研究,該研究結果表明,與安慰劑相比,crizanlizumab(5mg/kg)治療組將VOCs中位年發(fā)病率顯著降低了45.3%(1.63 vs 2.98);治療組在治療期間沒有經(jīng)歷任何VOCs的患者比例是安慰劑組的2倍以上(36% vs 17%);首次接受VOCs治療的中位時間是安慰劑組的3倍(4.07個月 vs 1.38個月); 中位年住院天數(shù)減少了42%(4.00 vs 6.87)。
Crizanlizumab是一種研究性人源化單克隆抗體,可阻斷P-選擇素介導的多細胞粘附,可用于預防鐮狀細胞病患者的血管閉塞性危象(VOCs)。Crizanlizumab與血小板和血管內(nèi)皮細胞表面的P-選擇素分子結合,可抑制內(nèi)皮細胞,血小板,紅細胞,鐮狀紅細胞和白細胞之間的相互作用。
鐮狀細胞病是一種使人衰弱的遺傳性血液疾病,它會影響紅細胞的形狀,并且可以使血細胞和血管比平時更加堅硬。當多個血細胞彼此粘附時可能發(fā)生阻塞。降低血細胞和血管粘性可能有助于減少患者經(jīng)歷VOC的天數(shù)。據(jù)估計,美國鐮狀細胞病人的終生醫(yī)療保健平均費用接近100萬美元。
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