近日，致力于開發(fā)治療遺傳疾病創(chuàng)新療法的BridgeBio Pharma公司正式登陸納斯達(dá)克（Nasdaq），通過IPO融資高達(dá)3.48億美元，摘得目前為止，今年生物技術(shù)IPO的桂冠。
據(jù)不完全統(tǒng)計，目前世界上大約有7000多種罕見病，然而現(xiàn)有獲批的治療藥物僅有不足500種，大量患者沒有合適的治療選擇，臨床存在巨大未滿足醫(yī)療需求。BridgeBio搭起了連接遺傳科學(xué)領(lǐng)域的突破性進(jìn)展和臨床應(yīng)用的橋梁，將研究成果盡快轉(zhuǎn)化為改變患者生活的創(chuàng)新療法。該公司的主要研發(fā)領(lǐng)域是由于單基因缺陷而導(dǎo)致的罕見病，以及具有清晰遺傳驅(qū)動因子的癌癥。
該公司擁有與眾不同的公司構(gòu)架。BridgeBio擁有多個研發(fā)項目，每個研發(fā)項目由半自主的分公司進(jìn)行。它們可以與其它分公司和母公司分享資源。這種構(gòu)架讓BridgeBio能夠根據(jù)項目的進(jìn)展和需求，靈活分配資源，提高公司運轉(zhuǎn)效率。目前該公司的研發(fā)管線中有16個研發(fā)項目，其中3個已經(jīng)處于3期臨床試驗階段。
這三款治療遺傳性罕見病的3期臨床在研療法是：治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性?。ˋTTR）的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑BBP-265；治療戈林綜合征（Gorlin Syndrome）的Hedgehog（HH）抑制劑BBP-009；以及治療A型鉬輔助因子缺乏癥（MOCD type A）的BBP-870。
我們期待，在資本助力之下，BridgeBio能夠?qū)⒏嗫茖W(xué)突破轉(zhuǎn)化為創(chuàng)新療法，為罕見遺傳病和癌癥患者造福。
參考資料：
[1] BridgeBio Upsizes IPO to $348M, Topping Adaptive’s Wall Street Debut. Retrieved June 27, 2019, from https://xconomy.com/san-francisco/2019/06/27/bridgebio-upsizes-ipo-to-348m-topping-adaptives-wall-street-debut/
[2] BridgeBio. Retrieved June 27, 2019, from https://bridgebio.com/
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