CRISPR作為目前最先進的基因編輯工具，除了應用于腫瘤治療、輔助生殖領域等臨床醫(yī)學領域之外，新藥開發(fā)領域是否也能開創(chuàng)性地使用這一先進技術？這是Hal Barron博士自2018年加入GSK擔任研發(fā)部總裁后一直在謀劃的事情。
2018年，GSK與消費者基因檢測先驅(qū)公司23andMe“牽手”成功，達成為期4年的研發(fā)合作，GSK利用23andMe的基因組和表型數(shù)據(jù)庫，尋找創(chuàng)新藥物靶點，并且發(fā)現(xiàn)適合加入臨床試驗的患者。這便是技術戰(zhàn)略的起點。
而在今年，Hal Barron又更進一步地推動了這一戰(zhàn)略進展——與兩位“CRISPR先驅(qū)”Jennifer Doudna博士和Jonathan Weissman博士攜手，達成一項為期五年價值6700萬美元的合作項目，旨在建立一個最先進的CRISPR技術實驗室，即基因組學研究實驗室（LGR），致力于探索基因突變?nèi)绾我l(fā)疾病，并進一步開發(fā)利用CRISPR技術來加速新藥的發(fā)現(xiàn)。
新的基因組學研究實驗室（LGR）代表了一種新穎的合作模式，它將工業(yè)界和學術界的人員聚集在一起，共同開展項目。實驗室將重點關注免疫學、腫瘤學和神經(jīng)科學等領域，同時將GSK的人工智能和機器學習小組也納入到研發(fā)體系之中。最終，這一研發(fā)過程將加深科研人員對遺傳學的理解，并能夠發(fā)現(xiàn)新目標，創(chuàng)造新技術應用于未來的制藥行業(yè)。
Barron博士表示，技術是GSK創(chuàng)新戰(zhàn)略的關鍵，CRISPR是我們這個時代最重要的技術之一。在Jennifer和Jonathan的專業(yè)指導下，我相信這個實驗室將極大地促進我們對基因和疾病之間關系的科學理解，幫助我們更快地找到更好的藥物。”
加州大學伯克利分校（UCB）Jennifer Doudna教授表示：“在過去7年里，CRISPR改變了學術研究，但在LGR之前，我們還沒有集中精力推動CRISPR在創(chuàng)新研究中的應用。LGR能夠致力于建立創(chuàng)新科學與強大技術合作的空間，這將助力于開發(fā)未來新藥。我認為創(chuàng)新科學所能夠做到的將是無法想象的。“
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