近日，致力于為罕見(jiàn)病患者開(kāi)發(fā)創(chuàng)新性療法的生物醫(yī)藥公司Enzyvant Sciences宣布，F(xiàn)DA接受了其在研療法RVT-802的生物制劑許可申請(qǐng)（BLA），同時(shí)還授予它優(yōu)先審評(píng)資格。RVT-802是一種新型的基于組織的再生療法，旨在治療小兒先天性無(wú)胸腺癥。預(yù)計(jì)這一申請(qǐng)將在2019年12月得到批復(fù)。
在美國(guó)，每年約有20名先天性無(wú)胸腺癥患兒出生。因?yàn)槌錾鷷r(shí)即沒(méi)有胸腺，從而無(wú)法產(chǎn)生抵御感染以及調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)所必需的正常功能的T細(xì)胞，進(jìn)而導(dǎo)致嚴(yán)重的免疫缺陷。先天性無(wú)胸腺癥與完全DiGeorge異常（cDGA），CHARGE綜合癥和FOXN1缺乏相關(guān)。由于易發(fā)生感染，患兒通常于2歲前死亡。目前，F(xiàn)DA尚無(wú)針對(duì)該病的獲批療法。
RVT-802設(shè)計(jì)為一次性治療免疫缺陷的再生療法，旨在于無(wú)胸腺情況下，復(fù)制在健康和功能正常的免疫系統(tǒng)中發(fā)生的“T細(xì)胞起始于骨髓干細(xì)胞，再轉(zhuǎn)到胸腺中發(fā)育完全”的這一過(guò)程。來(lái)自嬰兒胸腺組織的RVT-802經(jīng)處理和培養(yǎng)后，被植入患兒的四頭肌?；純汗撬韪杉?xì)胞遷移至植入的組織產(chǎn)品處，被訓(xùn)練成具有免疫活性的新生T細(xì)胞。隨著T細(xì)胞生成能力的恢復(fù)，可以進(jìn)一步恢復(fù)免疫系統(tǒng)的功能，以及恢復(fù)身體對(duì)抗感染的能力。
RVT-802療法是基于杜克大學(xué)（Duke University）的Mary Louise Markert教授的研究成果。這些研究結(jié)果被發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，以及許多其它同行審評(píng)的科學(xué)期刊和臨床出版物上。2016年，Enzyvant與杜克大學(xué)簽訂了開(kāi)發(fā)RVT-802的獨(dú)家全球許可協(xié)議。RVT-802曾被FDA授予突破性療法認(rèn)定，再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定，罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定和孤兒藥資格。
RVT-802的BLA申請(qǐng)基于證明其長(zhǎng)期有效性的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。共有93名患兒接受了RVT-802，其中85名患兒符合納入功效分析的標(biāo)準(zhǔn)。接受治療后的第一年和第二年的Kaplan-Meier估計(jì)生存率分別為76%（66%-84%）和75%（66%-83%）。對(duì)于在治療后存活超過(guò)12個(gè)月的患兒，他們的10年預(yù)計(jì)存活率為93%。
Enzyvant首席執(zhí)行官Rachelle Jacques先生說(shuō)：“Enzyvant很自豪能推進(jìn)RVT-802這一大膽，革命性的再生療法。挽救先天性無(wú)胸腺癥嬰幼患兒生命的緊迫感，讓我們與杜克大學(xué)建立了合作伙伴關(guān)系，并繼續(xù)激勵(lì)我們以專注的態(tài)度快速地邁向未來(lái)的獲批。RVT-802作為一次性療法的長(zhǎng)期數(shù)據(jù)，強(qiáng)化了其潛在挽救和持續(xù)保護(hù)生命的價(jià)值。”
參考資料：
[1] Enzyvant Announces FDA Acceptance of Biologics License Application (BLA) and Priority Review Status for RVT-802, a Novel Investigational Tissue-Based Regenerative Therapy for Pediatric Congenital Athymia. Retrieved June，5, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/enzyvant-announces-fda-acceptance-of-biologics-license-application-bla-and-priority-review-status-for-rvt-802-a-novel-investigational-tissue-based-regenerative-therapy-for-pediatric-congenital-athymia/
[2] 速遞 | 兒童遺傳病創(chuàng)新療法獲FDA突破性療法認(rèn)定. Retrieved June，5, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/duiO_UZzd9wKt05Sq5-YbQ
[3] 速遞 | 罕見(jiàn)病突破性療法遞交滾動(dòng)上市申請(qǐng)，有望年底完成. Retrieved June，5, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/qIebJYFc_GJh73WUz4GWIA
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