Incyte公司Jakafi（ruxolitinib）近日獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于12歲及以上兒童及成人患者，治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。值得一提的是，Jakafi是首個(gè)也是唯一一個(gè)獲FDA批準(zhǔn)治療該適應(yīng)癥的藥物。
此次批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵性II期研究REACH1的數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)前瞻性、開放標(biāo)簽、單臂、多中心研究，評估了Jakafi聯(lián)合皮質(zhì)類固醇治療類固醇難治性II-IV級急性GVHD患者的療效和安全性。在71例入組患者中，49例僅對類固醇難治，12例曾接受過兩種或兩種以上的抗GVHD療法，10例在其他方面不符合FDA對類固醇難治的定義。研究中，Jakafi每日給藥2次5mg，在沒有產(chǎn)生**作用的情況下，3天后可增加至每天2次10mg。
數(shù)據(jù)顯示，49例僅對類固醇難治患者在第28天的ORR為57%、CR為31%。在所有患者中，最常見的不良反應(yīng)為感染和水腫，最常見的實(shí)驗(yàn)室異常為貧血、血小板減少和中性粒細(xì)胞減少。
REACH1研究是REACH項(xiàng)目的一部分，該項(xiàng)目中還包括合作伙伴諾華贊助的兩項(xiàng)關(guān)鍵性隨機(jī)III期研究，分別評估Jakafi治療類固醇難治性急性GVHD（REACH2）和類固醇難治性慢性GVHD（REACH3），這兩項(xiàng)III期研究的數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2019年底前公布。
GVHD是由于移植物的抗宿主反應(yīng)引起的一種免疫性疾病，是同種異體造血干細(xì)胞移植的主要并發(fā)癥和造成死亡的主要原因。GVHD分為兩種類型（急性和慢性），可影響多種器官系統(tǒng)，最常見受累器官為皮膚、胃腸道和肝 臟。臨床上，大多數(shù)患者采用糖皮質(zhì)激素治療。發(fā)生類固醇難治急性GVHD的患者可發(fā)展為嚴(yán)重的疾病，年死亡率約為70%。在美國，每年約有一半的急性GVHD患者對類固醇治療應(yīng)答不足。
Jakafi是一種首創(chuàng)口服JAK1/JAK2抑制劑，在美國已獲批兩個(gè)適應(yīng)癥：治療對巰基尿應(yīng)答不足或不耐受的的紅細(xì)胞增多癥（PV）成人患者，以及治療中高危骨髓纖維化（MF）成人患者，包括原發(fā)性MF、PV后MF、原發(fā)性血小板增多癥后MF。Jakafi由Incyte在美國銷售，諾華在美國以外市場銷售。
Jakafi在2018年的銷售額為14億美元，較去年增長22%。今年一季度，Jakafi銷售額3.756億美元，同比增長20%。有分析師指出，類固醇難治急性GVHD適應(yīng)癥將進(jìn)一步助推Jakafi的銷售增長，2019全年銷售預(yù)計(jì)將達(dá)15.8-16.5億美元，2027年的年銷售額將達(dá)25-30億美元。
Incyte還擁有Jakafi約10年的專利保護(hù)期，目前公司正致力于開發(fā)緩釋制劑和測試多種Jakafi組合。在GVHD方面，除了Jakafi，Incyte還有其他項(xiàng)目，目前正在開發(fā)itacitinib用于既往未接受治療的患者，治療急性GVHD的III期數(shù)據(jù)將在年底獲得。最近啟動(dòng)的另一項(xiàng)關(guān)鍵性研究評價(jià)itacitinib用于慢性GVHD患者。由于itacitinib是一種JAK1特異性抑制劑，因此與JAK1/2雙效抑制劑Jakafi相比可能是一個(gè)更好的選擇。
參考來源：
[1]FDA Approves Jakafi?(ruxolitinib) for the Treatment of Patients with Acute Graft-Versus-Host Disease
[2]Incy
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