5月29日，CDE發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》指出，考慮到藥物臨床研發(fā)過程中，存在臨床試驗(yàn)不可行或難以實(shí)施等情形，利用真實(shí)世界證據(jù)用以評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。
在2016年12月7日美國國會(huì)批準(zhǔn)通過的《21世紀(jì)治愈法案》中，“真實(shí)世界證據(jù)”（Real World Evidence, RWE）被明確定義為：“從隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（Randomized Clinical Trials, RCT）以外的其它來源獲取的關(guān)于用藥方式、藥物潛在獲益或者安全性方面的數(shù)據(jù)”。
真實(shí)世界證據(jù)與臨床試驗(yàn)證據(jù)的根本區(qū)別在于獲取數(shù)據(jù)的場景不一樣：前者源于實(shí)際醫(yī)療場地或家庭社區(qū)等真實(shí)場景，而后者則來自嚴(yán)格受控的科研場景。為了避免對(duì)這個(gè)新概念的誤讀，F(xiàn)DA專家特別強(qiáng)調(diào)，“二者間的區(qū)別不應(yīng)該建立在是否存在有計(jì)劃的干預(yù)實(shí)驗(yàn)以及是否采用了隨機(jī)化試驗(yàn)設(shè)計(jì)這兩種情況之上” 。
也就是說，真實(shí)世界證據(jù)仍然可以涉及到干預(yù)實(shí)驗(yàn)和隨機(jī)化試驗(yàn)設(shè)計(jì)。 而研究者通過真實(shí)世界研究獲取的數(shù)據(jù)則被稱為“真實(shí)世界數(shù)據(jù)”（Real World Data, RWD）。
中國早在2000年初就已意識(shí)到RWD和RWE對(duì)于傳統(tǒng)新藥研發(fā)的臨床評(píng)價(jià)體系是有益的補(bǔ)充和促進(jìn)。2010年，真實(shí)世界研究第一次出現(xiàn)在中藥的干預(yù)試驗(yàn)設(shè)計(jì)中。近兩年，中國政府積極致力于構(gòu)建監(jiān)管和技術(shù)層面的體系，為完善中國藥物主動(dòng)警戒系統(tǒng)及構(gòu)建衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估框架做出諸多努力。
而此次CDE發(fā)布的《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》定位于支持藥物研發(fā)，旨在厘清藥物研發(fā)中真實(shí)世界研究的相關(guān)定義，明確真實(shí)世界證據(jù)在藥物研發(fā)中的地位和適用范圍，探究真實(shí)世界證據(jù)的評(píng)價(jià)原則，以期為工業(yè)界利用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)提供科學(xué)可行的指導(dǎo)意見。
真實(shí)世界研究的相關(guān)定義
CDE將真實(shí)世界研究定義為：在真實(shí)世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)（真實(shí)世界數(shù)據(jù)），通過分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)（真實(shí)世界證據(jù)），其主要研究類型是觀察性研究，也可以是實(shí)用臨床試驗(yàn)。
其中與患者使用藥物以及健康狀況有關(guān)的和/或來源于各種日常醫(yī)療過程所收集的數(shù)據(jù)為真實(shí)世界數(shù)據(jù)。而真實(shí)世界證據(jù)是通過對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的分析獲得的關(guān)于醫(yī)療產(chǎn)品的使用情況和潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)。該定義在概念上不限于通過回顧性觀察研究獲得證據(jù)，還允許前瞻性地獲取更廣泛的數(shù)據(jù)以形成證據(jù)，特別是包括實(shí)用臨床試驗(yàn)（Pragmatic Clinical Trial, PCT）一類的研究設(shè)計(jì)。
真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的適用范圍
1、罕見病治療藥物
罕見病藥物臨床試驗(yàn)除病例稀少、招募困難外，的挑戰(zhàn)是對(duì)照的選擇，因?yàn)楹币姴⊥ǔ]有或很少有可選治療。因此，以自然疾病隊(duì)列形成的真實(shí)世界數(shù)據(jù)就可以作為外部對(duì)照。
2、修訂適應(yīng)癥或聯(lián)合用藥范圍
例如在兒童用藥領(lǐng)域，國內(nèi)臨床實(shí)踐中常有超說明書用藥的情況，利用真實(shí)世界證據(jù)支持適應(yīng)癥人群的擴(kuò)大也是藥物研發(fā)的一種策略。
3、上市后藥物的再評(píng)價(jià)
基于RCT證據(jù)獲批的藥物，通常由于試驗(yàn)對(duì)象入組條件嚴(yán)格等原因，存在安全性信息有限、療效結(jié)論外推不確定等不足，需要利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)對(duì)藥物以及經(jīng)濟(jì)學(xué)效益等方面進(jìn)行更全面的評(píng)估。如境外已上市且臨床急需藥物。
4、中藥醫(yī)院制劑的臨床研發(fā)
探索應(yīng)用真實(shí)世界證據(jù)支持中藥醫(yī)院制劑的研發(fā)策略有主要兩種。
其一是觀察性研究與RCT研究相結(jié)合的路徑。
其二為觀察性研究與PCT研究相結(jié)合的路徑。
5、指導(dǎo)臨床研究設(shè)計(jì)
真實(shí)世界證據(jù)，包括疾病的自然史、疾病在目標(biāo)人群的流行率、標(biāo)準(zhǔn)化治療的療效和有效性、以及與療效和有效性有關(guān)的關(guān)鍵協(xié)變量在目標(biāo)人群中的分布和變化等等，為下一階段的研究設(shè)計(jì)提供了依據(jù)。
6、精準(zhǔn)定位目標(biāo)人群
利用人群隊(duì)列中的組學(xué)數(shù)據(jù)、公共基因庫信息，以及相關(guān)的臨床資料等真實(shí)世界數(shù)據(jù)，通過多種機(jī)器學(xué)習(xí)類的目標(biāo)靶向分析技術(shù)得到真實(shí)世界證據(jù)，可以支持靶向治療藥物的精確人群定位。
結(jié)語
真實(shí)世界研究是以臨床需求為導(dǎo)向的科學(xué)研究模式，為藥企提供策略，改善醫(yī)療服務(wù)，程度實(shí)現(xiàn)服務(wù)患者為目的，將成為今后科研發(fā)展的必然趨勢。在科學(xué)認(rèn)識(shí)其價(jià)值的基礎(chǔ)上，要進(jìn)一步探索構(gòu)建基于真實(shí)世界證據(jù)的醫(yī)藥產(chǎn)品及衛(wèi)生政策科學(xué)決策體系，促進(jìn)監(jiān)管部門與行業(yè)思想觀念、立法和技術(shù)的提高，從而更好保證醫(yī)療服務(wù)可及、安全、有效、經(jīng)濟(jì)。
真實(shí)世界證據(jù)對(duì)未來健康醫(yī)療的推動(dòng)作用不可低估。未來，真實(shí)世界證據(jù)不僅會(huì)在新藥的研發(fā)模式和審批、監(jiān)管制度的改變上發(fā)揮出越來越大的作用，而且在精確醫(yī)學(xué)的進(jìn)一步發(fā)展和完善過程中也會(huì)發(fā)揮重要的作用。
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