3月27日，神經(jīng)疾病基因療法新銳Prevail Therapeutics宣布獲得5000萬美元B輪融資，將用于推進(jìn)公司管線內(nèi)基因療法產(chǎn)品的開發(fā)。Prevail Therapeutics是一家致力于開發(fā)針對帕金森病和其他神經(jīng)退行性疾病生物療法的公司。據(jù)悉，2018年3月，Prevail Therapeutics完成了7500萬美元的A輪融資。
本輪融資由老股東奧博資本（OrbiMed）、 Pontifax、RA Capital Management、 EcoR1 Capital、Omega Funds、BVF Partners 、Boxer Capital、Adage Capital Management、Alexandria和Surveyor Capital、艾伯維風(fēng)險(xiǎn)投資基金（AbbVie Ventures）共同投資。
Prevail成立于2017年，最初由奧博資本旗下全球私募基金聯(lián)席負(fù)責(zé)人Jonathan Silverstein博士發(fā)起成立。Jonathan Silverstein博士在2016年被確診患有因葡糖腦苷脂酶基因（GBA1）突變引起的帕金森病，在他的職業(yè)生涯里曾推動(dòng)了幾十種新藥和醫(yī)療器械的上市，極大的改變了患者的生活。在確診患帕金森病后，他特別成立了GBA1基因變異亞型帕金森病專項(xiàng)研究基金，該專項(xiàng)基金聯(lián)合奧博資本成立了Prevail公司。
在核心技術(shù)方面, Prevail獲得了由藥明康德合作伙伴Regenxbio開發(fā)的名為NAV AAV9 的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療載體技術(shù)的專利許可，用來開發(fā)基因治療候選產(chǎn)品。
不同于以往針對神經(jīng)系統(tǒng)淀粉樣變、Tau蛋白等靶點(diǎn)新藥，Prevail帶來了更深入、更精細(xì)的全新研發(fā)策略：細(xì)化了目標(biāo)適應(yīng)癥，專門針對那些由溶酶體功能障礙相關(guān)的特定基因變異引起的神經(jīng)退行性疾病。溶酶體功能相關(guān)特定基因突變，可見于各臨床亞型的帕金森?。ò贻p早發(fā)型）、某些類型的阿茨海默病、以及額顳葉失智癥等。
Prevail正在開發(fā)的先導(dǎo)基因療法PR001，針對GBA1基因變異靶點(diǎn)，主要用于治療GBA1突變相關(guān)的帕金森病（帕金森病的GBA1突變率約10%），未來希望擴(kuò)展PR001用于帕金森病的治療。
Prevail的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Asa Abeliovich博士表示：“自從2017年公司成立以來，在神經(jīng)疾病的基因療法開發(fā)方面，我們已經(jīng)取得了重大進(jìn)展。投資人的支持將幫助團(tuán)隊(duì)快速成長，有助于我們推進(jìn)基因療法產(chǎn)品至臨床試驗(yàn)階段。”
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