最新的一期《科學(xué)》是“兒科癌癥”為主題的特刊，內(nèi)有多篇報(bào)道與綜述。其中，來(lái)自圣裘德兒童研究醫(yī)院（St. Jude Children’s Research Hospital）的Catherine Lam博士等科學(xué)家匯總了目前兒科癌癥的治療現(xiàn)狀，尤其關(guān)注如何幫助發(fā)展中國(guó)家的癌癥患兒提高生存率。學(xué)術(shù)經(jīng)緯整理了這篇綜述的要點(diǎn)，與各位讀者分享。
癌癥兒童的命運(yùn)
據(jù)研究者估計(jì)，全世界0~19歲兒童與少年的癌癥新增病例預(yù)計(jì)每年達(dá)到42.9萬(wàn)人，約每分鐘新增1例。也就是說(shuō)，如果你花3分鐘讀完這篇文章，閱讀過(guò)后，世界上的兒科癌癥患者大約又多了3人。
令人振奮的消息是，科學(xué)進(jìn)展逐漸闡明兒科癌癥的發(fā)生機(jī)制，靶向兒科癌癥發(fā)生機(jī)制不斷有新藥組合開(kāi)發(fā)出來(lái)，根據(jù)分子標(biāo)志物評(píng)估預(yù)后的檢測(cè)方法讓醫(yī)生可以對(duì)罹患癌癥的兒童做出分層及個(gè)體化治療。正因?yàn)橛羞@些進(jìn)步，目前在發(fā)達(dá)國(guó)家兒科癌癥五年生存率（接近治愈）超過(guò)80%。
然而不幸的是，在發(fā)展中國(guó)家，癌癥患兒的治療結(jié)局讓人心疼。目前，發(fā)展中國(guó)家的癌癥兒童將近占到全世界的90%，但只有不到30%能達(dá)到5年生存率。以急性淋巴細(xì)胞白血病和腦腫瘤為例，發(fā)達(dá)國(guó)家患兒的5年生存率比發(fā)展中國(guó)家分別高45%和51%。
2018年，WHO設(shè)定了一個(gè)目標(biāo)：到2030年時(shí)，全世界所有癌癥兒童的存活率達(dá)到60%。這一目標(biāo)如何才能實(shí)現(xiàn)？
《科學(xué)》的這篇綜述歸納了發(fā)展中國(guó)家兒童癌癥治療失敗的諸多因素，包括漏診、誤診、難以負(fù)擔(dān)治療或放棄治療、治療相關(guān)的死亡、過(guò)多的復(fù)發(fā)，此外還有未及時(shí)發(fā)現(xiàn)和確診、藥物短缺、為提高耐受性而降低強(qiáng)度的治療方案，等等。然而，正如作者所指出的，造成治療失敗的因素雖多，但大部分可以采取措施來(lái)預(yù)防，在這篇綜述中作者也提出了相應(yīng)的建議。
解決診斷延遲
癌癥本身有治療難度，一旦延誤治療，患者病情進(jìn)入更嚴(yán)重的階段，治療難度變得更大，同時(shí)治療強(qiáng)度也不得不加大。發(fā)現(xiàn)得晚，還意味著伴隨其他難治的疾病和過(guò)度復(fù)發(fā)，從而增加治療成本，使患者更容易放棄治療。
要縮短確診時(shí)間，需要公眾和醫(yī)療從業(yè)人員提高認(rèn)識(shí)，并配備專(zhuān)用于診斷的轉(zhuǎn)診指南。作者舉例在洪都拉斯，當(dāng)把幼兒最常見(jiàn)的眼部腫瘤——視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤的相關(guān)宣傳材料放到全國(guó)免疫接種平臺(tái)進(jìn)行普及后，這種癌癥的晚期患兒比例顯著下降。
降低誤診
準(zhǔn)確可靠的診斷需要專(zhuān)業(yè)人員、設(shè)備和技術(shù)的支持。在發(fā)達(dá)國(guó)家設(shè)有常規(guī)的病理學(xué)部門(mén)，有影像學(xué)和實(shí)驗(yàn)室設(shè)備，免疫組化和免疫表型等專(zhuān)門(mén)的技術(shù)，當(dāng)然還包括受過(guò)相應(yīng)培訓(xùn)的人員。然而在發(fā)展中國(guó)家卻多有欠缺。研究者提出，借助當(dāng)?shù)?、跨地區(qū)或國(guó)家專(zhuān)家小組之間的遠(yuǎn)程醫(yī)療，以及繼續(xù)教育，可以促進(jìn)資源缺乏的地區(qū)做出更及時(shí)準(zhǔn)確的癌癥診斷。
減少**死亡等治療相關(guān)死亡
研究人員發(fā)現(xiàn)，治療相關(guān)的毒副作用在發(fā)展中國(guó)家是癌癥患兒治療失敗的一大原因。對(duì)于高風(fēng)險(xiǎn)患者，在治療的頭一個(gè)月內(nèi)，毒副作用死亡的發(fā)生率可高達(dá)24%~30%。作者建議，在治療之初為患者改善支持性護(hù)理，包括讓患兒獲得營(yíng)養(yǎng)支持、采取抗菌治療和積極補(bǔ)水措施等。例如，在化療開(kāi)始前先治療腸道寄生蟲(chóng)，防止患兒在免疫系統(tǒng)被腫瘤和化療削弱后死于致命感染。
《科學(xué)》上的這篇綜述特別提到，發(fā)展中國(guó)家可以通過(guò)“方案調(diào)整的治療策略”（adapted treatment regimens）提高患者的總體存活率，例如減少化療劑量的使用減輕**。不過(guò)作者也提醒，由于調(diào)整的治療方案可能由于降低治療強(qiáng)度而增加復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，需要對(duì)**死亡和復(fù)發(fā)的數(shù)據(jù)進(jìn)行持續(xù)監(jiān)控。
基本藥物的可及性
在發(fā)展中國(guó)家，癌癥兒童面臨更高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，其中涉及很多與治療方案無(wú)關(guān)的因素，例如藥物短缺或負(fù)擔(dān)不起藥物、沒(méi)有條件堅(jiān)持治療、缺乏完成治療的基礎(chǔ)設(shè)施或家庭支持等。
因此，作者指出，醫(yī)療系統(tǒng)規(guī)劃治療策略時(shí)需要把應(yīng)對(duì)上述問(wèn)題的方案考慮在內(nèi)，比如標(biāo)準(zhǔn)治療中難以獲得的藥或非常昂貴的藥是否有可以替代的藥物。如何利用資源使患者獲得滿(mǎn)足基本醫(yī)療需求的藥物，同時(shí)確保高質(zhì)量藥物的供應(yīng)，對(duì)于達(dá)成WHO全球目標(biāo)至關(guān)重要。
減少放棄治療
還有一個(gè)導(dǎo)致治療失敗的原因在發(fā)展中國(guó)家常見(jiàn)而在發(fā)達(dá)國(guó)家很少見(jiàn)，就是放棄治療（這里作者給出的定義是在治療期間有4周或更長(zhǎng)時(shí)間未如約治療）。放棄的因素包括貧困、當(dāng)?shù)刂委熧M(fèi)用、父母教育程度較低等，也與癌癥類(lèi)型、與醫(yī)療機(jī)構(gòu)的距離等有關(guān)，某些情況下還與患兒性別有關(guān)。例如有一項(xiàng)研究顯示，12個(gè)月累積放棄發(fā)生率為女孩22%、男孩7%。
為了幫助患者減少治療放棄，有些發(fā)展中國(guó)家已經(jīng)開(kāi)始部署策略。例如，對(duì)于某些癌癥類(lèi)型，政府會(huì)承擔(dān)全部化療費(fèi)用，或是為患者提供免費(fèi)的食宿交通，實(shí)施以社區(qū)為基礎(chǔ)的失約跟蹤干預(yù)方案，實(shí)施全社會(huì)的支持和教育計(jì)劃等。
造福全世界兒童的科學(xué)進(jìn)展和藥物開(kāi)發(fā)
在發(fā)達(dá)國(guó)家，很多癌癥兒童參與了新療法的多中心臨床試驗(yàn)研究，研究者認(rèn)為這是提高生存率的一個(gè)關(guān)鍵因素。
不過(guò)，要進(jìn)一步提高生存率還需要克服一些障礙。比如，兒科癌癥相對(duì)罕見(jiàn)，兒科癌癥的組織學(xué)亞型與成年人區(qū)別很大，發(fā)達(dá)國(guó)家很多兒童癌癥的高治愈率意味著針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性癌癥的新藥在早期研發(fā)階段只能招募到很少的患者。
解決這些問(wèn)題，需要確保癌癥兒童的藥物是在作用機(jī)制的基礎(chǔ)上而非僅僅根據(jù)成人適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)的，促進(jìn)研究人員、制藥公司和政府監(jiān)管機(jī)構(gòu)等開(kāi)展國(guó)際合作，通過(guò)臨床試驗(yàn)為發(fā)展中國(guó)家的癌癥兒童提供新的治療方法。作者強(qiáng)調(diào)，發(fā)展中國(guó)家和發(fā)達(dá)國(guó)家之間的合作研究將同時(shí)幫助科學(xué)進(jìn)步和患者預(yù)后。
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