2月22日，財政部網(wǎng)站發(fā)布了《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》。通知明確了第一批罕見病藥品清單，涉及波生坦、安立生坦、利奧西呱、馬西騰坦等21個罕見病藥品制劑，以及波生坦、吡非尼酮、青霉胺、利魯唑4個罕見病藥品原料藥。
通知強調(diào)，從3月1日，增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅。另外，納稅人應(yīng)單獨核算罕見病藥品的銷售額。未單獨核算的，不得適用與3%的征收政策。
毫無疑問，國家對罕見病關(guān)注度越來越高。
在21個罕見病用藥及4個原料藥大幅降稅之前，2019年1月1日起，包括罕見病用藥原料藥在內(nèi)的50多種原料藥、制劑已實現(xiàn)零關(guān)稅。
24企業(yè)提前布局罕見病市場
Insight 數(shù)據(jù)庫收錄了優(yōu)先審評 28 個批次的 521 個受理號，其中以罕見病為由納入優(yōu)先審評的有 42 個，有 24 家企業(yè)已提前布局。臨床 CRO 龍頭泰格醫(yī)藥公司代理了 3 個罕見病優(yōu)先審評品種，分別是 Inebilizumab 注射液、Ataluren 口服混懸液顆粒和依庫珠單抗注射液。目前，已經(jīng)進入優(yōu)先審批的罕見病品種有 18 個。
孤兒藥處方超總量1/5
據(jù)不完全統(tǒng)計，目前孤兒藥的處方量已經(jīng)超過總處方量的1/5，全世界已知的罕見病有7300多種，但只有約630種治療藥物，在罕見病領(lǐng)域依然有大量未滿足的臨床需求。預(yù)計到2022年，該治療領(lǐng)域市場將達2090億美元，而且每年的平均增長幅度都在10%以上。孤兒藥已經(jīng)成為全球最先進、尖端新藥的開發(fā)和生命科學(xué)研究工具開發(fā)的主戰(zhàn)場。
數(shù)據(jù)顯示，2001-2010年，全球罕見病用藥市場增長率達25.8%，而非罕見病用藥市場的增長率為20.1%；2017年，全球罕見病用藥市場達703億美元。據(jù)行業(yè)預(yù)估，到2024年，罕見病用藥銷售額可達2620億美元，占全球處方藥市場的20%。
而我國市場空間更大。CPM數(shù)據(jù)顯示，截至目前，美國已有罕見病用藥399種，其中約有160多種我國還沒有企業(yè)申報，且國內(nèi)罕見病用藥仍以進口為主。
可以看到，95%的罕見病仍沒有有效藥物，新藥研發(fā)仍然大有可為，特別是在我國鼓勵藥械創(chuàng)新等利好政策持續(xù)落地的背景下。
孤兒藥研發(fā)成功率高
記者了解到，國內(nèi)藥物研發(fā)者更多關(guān)注的是常見病和多發(fā)病的藥物研發(fā)，而忽視了孤兒藥的開發(fā)。反之，國外藥企的孤兒藥則長驅(qū)直入，造成了很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。
國家“千人計劃”專家、南京應(yīng)諾醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司董事長鄭維義曾多次指出，“罕見病藥才是中國新藥研發(fā)真正能實現(xiàn)彎道超車的領(lǐng)域。”
他認為，與腫瘤藥物相比，孤兒藥研發(fā)本身有著極高的成功率。不同于腫瘤細胞基因突變動態(tài)變化的復(fù)雜性，80%的罕見病都是單基因遺傳性疾病，這也意味著，罕見病一旦找到疾病發(fā)病機理，做好動物模型，在人類身上幾乎都能重現(xiàn)。
記者還了解到，孤兒藥有研發(fā)成本低、周期短的優(yōu)勢。在新藥研發(fā)中，6～8成的開銷是花費在臨床試驗上，且往往需要數(shù)量龐大的病人來進行臨床試驗，不但投入巨大，而且周期很長（一般8～10年），風(fēng)險也高。而孤兒藥不但在研發(fā)過中有激勵政策的經(jīng)費支持，而且即使是在Ⅲ期臨床試驗中也只需要幾十個病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發(fā)風(fēng)險。
“兩報兩批”改為“一報一批”
去年，國家藥監(jiān)局在加快罕見病藥物審評審批這方面，已經(jīng)對罕見病藥物研發(fā)形成了利好，有助于進一步解決罕見病患者的藥品可及性問題。
記者了解到，監(jiān)管部門對罕見病藥物、檢測產(chǎn)品的審評審批也開辟了綠色通道，對防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病治療的進口藥品，由“兩報兩批”改為“一報一批”。后續(xù)監(jiān)管部門還將對罕見病藥物臨床試驗指導(dǎo)原則、治療標(biāo)準(zhǔn)等進行逐步規(guī)范，以此加速罕見病相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和上市。
另外，在采用境外臨床試驗數(shù)據(jù)方面。對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。對于此前已受理并提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進口。
另外，在臨床應(yīng)用上，去年5月，我國正式印發(fā)了《第一批罕見病目錄》，共收錄了121種罕見病，其中44種在國外有藥物上市，我國則有20多種疾病有治療藥物，這意味著目錄內(nèi)治療品種將享有獨有特權(quán)。更重要的是，目錄將為下一步孤兒藥研發(fā)指明方向。
國家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局副局長焦雅輝透露，“未來，隨著罕見病診斷和治療手段的提高，罕見病目錄還會進一步擴充。同時，制定了納入目錄的工作程序，對目錄進行動態(tài)調(diào)整。”
同時，國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專家委員會的副主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院副院長張抒揚還透露，去年10月24日，北京協(xié)和醫(yī)院聯(lián)合中國醫(yī)院協(xié)會、中國醫(yī)藥促進會等多家醫(yī)療機構(gòu)、學(xué)術(shù)團體、制藥企業(yè)成立了中國罕見病聯(lián)盟。聯(lián)盟將醫(yī)生團隊、研究機構(gòu)和高校等協(xié)同起來，對沒有解決的罕見病問題進行學(xué)術(shù)研究。同時，北京協(xié)和醫(yī)院還將牽頭開展中國罕見病隊列研究，用于統(tǒng)計罕見病發(fā)病情況等多項研究，也為制藥研發(fā)提供更好地依據(jù)。
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