日前，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期臨床研究在已確診心血管疾?。–VD）和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的數(shù)據(jù)。該結(jié)果在近日舉行的美國心臟協(xié)會科學(xué)會議上公布。
Lp(a)升高是CVD的獨(dú)立遺傳風(fēng)險(xiǎn)因素，它不能通過飲食、運(yùn)動等生活方式改變或使用現(xiàn)有降膽固醇療法來進(jìn)行良好控制。據(jù)估計(jì)，有800萬到1000萬CVD患者具有升高的Lp(a)水平。這些患者急需有效療法來緩解疾病。
AKCEA-APO(a)-LRx是一種使用Ionis專有的LICA技術(shù)開發(fā)的反義藥物，該技術(shù)有望生產(chǎn)出比非LICA反義藥物更低劑量和更少給藥頻率的新藥。對正在開發(fā)的8種LICA藥物進(jìn)行的1期研究結(jié)果已經(jīng)表明，這種新藥即便劑量比非LICA藥物低30倍也能帶來一致的靶標(biāo)減少，并且具有良好的安全性和耐受性。
這項(xiàng)2期研究旨在評估AKCEA-APO(a)-LRx的安全性和耐受性，并確定其在3期心血管結(jié)局研究中的適當(dāng)劑量。該研究的主要療效終點(diǎn)是與安慰劑相比，在主要分析時(shí)間點(diǎn)（6個(gè)月）時(shí)，Lp(a)相對于基線的變化百分比。次要療效終點(diǎn)是LDL-C、apoB、OxPL-apoB、OxPL-apo(a)的平均變化百分比，以及Lp(a)達(dá)到<125 nmol/L（<50 mg/dL）或<75 nmol/L（<30 mg/dL）預(yù)先確定閾值的患者數(shù)量。所有患者接受治療至少6個(gè)月，部分患者治療時(shí)間長達(dá)一年。結(jié)果顯示，該研究在6個(gè)月時(shí)抵達(dá)所有主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。該研究顯示，Lp(a)水平與基線相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著和劑量依賴性降低。約有98%的接受劑量治療患者的Lp(a)水平降低至CVD事件風(fēng)險(xiǎn)閾值以下。
AKCEA-APO(a)-LRx的開發(fā)是Akcea和諾華戰(zhàn)略合作的一部分。如果諾華選擇在2期研究結(jié)束后與FDA討論對AKCEA-APO(a)-LRx的監(jiān)管申請，Akcea將獲得1.5億美元的里程碑付款。在行使其選擇權(quán)后，諾華公司將負(fù)責(zé)AKCEA-APO(a)-LRx未來所有研發(fā)活動，包括3期心血管結(jié)局研究、監(jiān)管部門批準(zhǔn)及全球推廣活動。作為合作的一部分，Akcea有權(quán)根據(jù)共同商定的條款在選定市場中對AKCEA-APO(a)-LRx進(jìn)行共同推廣。
Ionis全球心血管發(fā)展副總裁兼加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)教授和血管醫(yī)學(xué)主任、Lp(a)國際專家Sotirios Tsimikas博士說：“Lp(a)是一種遺傳性心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)因素，影響著數(shù)百萬家庭，然而它不能通過飲食和鍛煉來改善。能降低Lp(a)水平的藥物有望為心血管群體帶來廣泛轉(zhuǎn)變。醫(yī)生們正在尋找一種工具治療患者，這些患者目前沒有藥物選擇來將Lp(a)水平降低到50 mg/dL以下，這是Lp(a)誘發(fā)心臟病事件（如心臟病發(fā)作或中風(fēng)）的閾值。這些結(jié)果表明，AKCEA-APO(a)-LRx可以大大降低Lp(a)水平，并具有良好的安全性和耐受性。這些結(jié)果有助于將該項(xiàng)目推進(jìn)至3期階段，我期待參與其未來的開發(fā)。”
Akcea 首席醫(yī)學(xué)官Louis O'Dea博士說：“這些數(shù)據(jù)顯示，AKCEA-APO(a)-LRx能顯著降低因Lp(a)水平升高而導(dǎo)致心血管疾病的患者的Lp(a)。對于具有這一遺傳癥狀的患者，AKCEA-APO(a)-LRx是首個(gè)也是目前唯一一個(gè)顯示在臨床上能顯著降低Lp(a)水平且具有良好安全性和耐受性的藥物。這是一個(gè)特別重要的進(jìn)步，因?yàn)長p(a)升高會在患者30歲和40歲時(shí)引起心臟病事件。我們正積極與諾華合作，為2期試驗(yàn)結(jié)束后與FDA會議做準(zhǔn)備。我們期待將這一重要的研發(fā)項(xiàng)目推進(jìn)至3期。”
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