“孤兒藥”又稱為罕見藥，據悉，在目前已發(fā)現的約7 000 種罕見病中，只有 1% 的罕見病有針對病因的有效治療藥品，但是價格昂貴，多數患者難以承受。
據悉，全球的跨國藥企業(yè)開始更多地布局罕見病藥物，藥企在罕見病藥物開發(fā)上的重視不低于對腫瘤、免疫藥物的關注。如在美國，孤兒藥是“重磅炸 彈”的搖籃，有的甚至是藥企巨頭的支柱。近年來，我國也隨著扶持政策的不斷出臺，越來越多的藥企發(fā)現，這塊市場非常巨大。
國內一些地區(qū)對于罕見病治療給予了相應的醫(yī)療補貼，如青島、浙江和上海。2017 年，國家醫(yī)保部門也以談判的方式將個別孤兒藥納入醫(yī)療保險報銷范疇。
據了解，2017年版醫(yī)保藥品目錄中收錄的的55種罕用藥共覆蓋17 種罕見病，涉及血液疾病、骨及軟骨病變、先天性代謝異常 、腦部或神經系統(tǒng)病變、免疫疾病、皮膚病變、消化系統(tǒng)病變、內分泌疾病等多個治療領域。其中甲類目錄罕用藥19 種，覆蓋11種罕見??；乙類目錄罕用藥36 種，覆蓋13種罕見病。
孤兒藥的研發(fā)不僅能夠彌補藥品短缺，滿足患者需求，同時也能夠為企業(yè)帶來巨大的發(fā)展機遇，值得企業(yè)大力投入。近年來，我國也出臺了一些列鼓勵孤兒藥開發(fā)的政策法規(guī)文件，如罕見病用藥特殊審批、專門通道、優(yōu)先審評、加快上市等的規(guī)定和實施措施。
業(yè)內表示，一邊是高速成長的巨大市場，一邊是國內密集發(fā)布鼓勵罕用藥開發(fā)的新政，孤兒藥今后在中國將會迎來一個快速發(fā)展時期。
根據Evaluate新發(fā)布的年度行業(yè)報告《2018年藥品市場評估概覽及2024年展望》顯示，在未來幾年醫(yī)藥市場內，罕見病藥物預計仍將是全球醫(yī)藥市場增長快的領域之一。該報告指出，預計到2024年，全球處方藥銷售額將增至1.2萬億美元，而罕見疾病領域的市場份額將達到驚人的20%。面對巨大的市場，國內一些嗅覺靈敏的藥企已經開始嘗試孤兒藥開發(fā)。
業(yè)內表示，孤兒藥的研發(fā)，可以作為中國創(chuàng)新藥開發(fā)的突破口，也是可以實現彎道超車的一種途徑，是中國創(chuàng)新藥走向國際的一個捷徑。
針對新的政策的出臺，國內會有不少企業(yè)關注到孤兒藥研發(fā)上，國際合作會增多。但是過去，國內孤兒藥的開發(fā)屬于空白領域，沒有可以借鑒的經驗。業(yè)內表示，對于那些決心扎根孤兒藥的企業(yè)來說，放眼國際也許是一個更好的選擇。
目前的策略是研發(fā)全球新的孤兒藥在美國進行申報報批生產和銷售，在國外獲批后的產品可以免臨床有條件地在中國獲批上市。另外一個可以采用的策略就是研發(fā)全球新的孤兒藥，可以通過轉讓國外權益的方式，得到一筆可觀的轉讓費用，將此藥的中國權益留在中國，在中國繼續(xù)開發(fā)該藥物。
業(yè)界期望有更多的國內企業(yè)投入到孤兒藥研發(fā)中來，投資機構也能關注并投資孤兒藥研發(fā)項目，打造一個好的孤兒藥研發(fā)生態(tài)環(huán)境，為廣大的中國罕見病患者研發(fā)出用得起的孤兒藥。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
