今日（9月18日），輝瑞（Pfizer）公布了其在研藥物PF-06651600（一種JAK3抑制劑）和PF-06700841（一種TYK2/JAK1抑制劑）治療中重度斑禿（alopecia areata）的臨床2期試驗結(jié)果。兩種藥物都達到了促進頭發(fā)再生這一主要有效性終點：在第24周時，與基線相比，SALT（脫發(fā)嚴重程度評分工具）評分分別提高至33.6和49.5分（100分）。
斑禿是一種自身免疫性疾病，其主要特征為頭部、面部和身體的整塊脫發(fā)。其癥狀是由于患者的免疫細胞攻擊自體毛囊所引起的，起初多為圓形局部脫發(fā)。斑禿平均發(fā)病年齡在25-35歲之間，但也可以影響兒童和青少年，并在男女和所有種族中均會發(fā)病。超過一半的斑禿患者經(jīng)歷與健康相關的生活質(zhì)量變差，因此，該疾病可能導致嚴重的心理障礙，包括高度抑郁和焦慮。
JAK屬于細胞質(zhì)酪氨酸激酶家族，共有四種JAK亞型，亞型之間有重疊的結(jié)合對象。JAK激酶被認為在炎癥中起重要作用，因為它們涉及超過50種細胞因子和生長因子的信號傳導，其中許多參與驅(qū)動免疫介導反應。這種激酶家族的抑制劑已經(jīng)顯示出治療某些炎性和自身免疫性疾病的功效。獨特的JAK選擇性抑制劑，有潛力為這些疾病提供先進的新治療選擇。
本次試驗是一項2a期、隨機、雙盲、多中心試驗。該試驗評估了PF-06651600和PF-06700841，與安慰劑相比，在中重度斑禿患者中的有效性，安全性和耐受性。患者以1：1：1隨機分組，分別給予PF-06651600，PF-06700841，或安慰劑。除了達到了主要有效性終點，試驗也達到了所有的次要終點。此外，各組的不良反應（AE）率大體相當。
PF-06651600此前已獲得FDA的突破性療法認定，用于治療斑禿。下一步它將進行治療中重度斑禿的3期臨床試驗，同時還繼續(xù)試驗用于治療類風濕性關節(jié)炎（RA），克羅恩?。–D）和潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。PF-06700841將繼續(xù)試驗用于治療銀屑病，CD和UC。
輝瑞公司炎癥和免疫學高級副總裁兼首席科學官Michael Vincent博士說：“輝瑞對這些結(jié)果感到滿意，并對激酶抑制作為斑禿患者的新治療靶點的潛力感到興奮。這是第一項對比充分的，在斑禿患者中進行的口服JAK抑制劑試驗，有助于幫助我們理解這一具有顯著未被滿足醫(yī)療需求的疾病，并加強對激酶抑制的科學機理的理解。
澳大利亞墨爾本Sinclair皮膚病診所的Rodney Sinclair博士表示：“因為目前尚無批準的治療方法，斑禿患者的生活面臨著困境。作為一名臨床醫(yī)生，這些JAK抑制劑的結(jié)果非常令人鼓舞，因為它們代表了一種治療脫發(fā)的新思路，這可能為患者帶來希望。”
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