美國生物制藥公司再生元（Regeneron）與合作伙伴賽諾菲（Sanofi）聯(lián)合開發(fā)的PD-1腫瘤免疫療法cemiplimab目前正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，基于II期臨床中治療轉(zhuǎn)移性皮膚鱗狀細(xì)胞癌（CSCC）所取得的高達(dá)46%的總緩解率，cemiplimab極有可能在年底前獲得監(jiān)管批準(zhǔn)，成為首個治療CSCC的靶向藥物，同時該藥也將成為登陸市場的全球第6款PD-1/PD-L1腫瘤免疫療法。
再生元是近些年崛起的全球創(chuàng)新能力的的生物技術(shù)公司之一，該公司成立于1988年，首個藥物于2008年上市，迄今為止已有6款藥物獲得美國FDA批準(zhǔn)，同時基于其先進(jìn)的Trap、VelociSuite技術(shù)創(chuàng)建了非常豐富的研發(fā)管線，涵蓋眼疾、心臟病、過敏性和炎癥性疾病、疼痛、癌癥、傳染病和罕見病領(lǐng)域。
細(xì)胞免疫治療是近幾年癌癥免疫治療的一個熱門領(lǐng)域。繼2年前與Adicet Bio簽訂5年長期合作協(xié)議進(jìn)軍CAR-T領(lǐng)域之后，再生元近日再度出擊，與藍(lán)鳥生物（Bluebird Bio）也達(dá)成了一項為期5年的長期戰(zhàn)略合作，開發(fā)新一代的免疫細(xì)胞療法，用于癌癥的治療。
根據(jù)已發(fā)布的新聞，雙方將應(yīng)用各自的技術(shù)平臺，發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化新型免疫細(xì)胞療法。此次合作將特別利用再生元的VelociSuite技術(shù)平臺來發(fā)現(xiàn)和鑒定靶向腫瘤特異蛋白和多肽的全人源化抗體以及T細(xì)胞受體（TCR），藍(lán)鳥生物將貢獻(xiàn)其行業(yè)領(lǐng)先的基因轉(zhuǎn)移和細(xì)胞療法方面的技術(shù)。
藍(lán)鳥生物公司的技術(shù)使用一種定制的慢病毒載體來修飾T細(xì)胞，使其能夠識別癌細(xì)胞所表達(dá)的腫瘤特異性蛋白，殺死目標(biāo)癌細(xì)胞。再生元的VelociSuite技術(shù)組件包括Veloclmmune和Veloci-T，前者是一種具有人源化B細(xì)胞免疫系統(tǒng)的新一代轉(zhuǎn)基因小鼠平臺，能夠產(chǎn)生優(yōu)化的全人源化抗體，后者則是另一種具有工程化T細(xì)胞免疫的轉(zhuǎn)基因小鼠技術(shù)平臺，這2個技術(shù)能夠加速全人源化抗體以及TCR的發(fā)現(xiàn)和表征。雙方認(rèn)為，將這些互補(bǔ)性的技術(shù)聯(lián)合應(yīng)用，可通過將T細(xì)胞抵達(dá)細(xì)胞外和細(xì)胞內(nèi)的腫瘤抗原，有望擴(kuò)大T細(xì)胞療法可安全有效地治療的腫瘤類型。
此次合作，雙方共同選取了6個初始靶標(biāo)，并將平攤研發(fā)成本，直至推進(jìn)至實驗性新藥申請（IND）。雙方還可能在為期5年的研究合作中選擇額外的靶標(biāo)。當(dāng)IND提交時，再生元將有權(quán)選擇共同開發(fā)/共同商業(yè)化特定合作靶標(biāo)，并平攤成本并平分利潤。如果再生元不行使選擇權(quán)，則將有資格獲得藍(lán)鳥生物支付的里程碑款和特許權(quán)使用費。
根據(jù)協(xié)議條款，再生元將以每股238.1美元的價格對藍(lán)鳥生物普通股進(jìn)行1億美元的股權(quán)投資，這比2018年8月3日的收盤價150美元溢價59%。溢價的大約3700萬美元，將作為再生元在此次合作中初始50%的投資義務(wù)。之后，雙方將平等資助正在進(jìn)行的研究。
基于細(xì)胞的免疫療法，例如嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，利用經(jīng)過修飾并回輸至患者的人類免疫細(xì)胞（通常是來自癌癥患者的T細(xì)胞）來特異性地靶向并殺死癌細(xì)胞。臨床研究已證實，即使在其他治療方法失敗之后，修飾的T細(xì)胞在各類血液癌癥患者中仍具有高度的抗腫瘤活性。目前，市面上已有2款CAR-T細(xì)胞免疫療法獲得美國FDA批準(zhǔn)，分別為諾華Kymriah（tisagenlecleucel）和吉利德Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。
再生元總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士表示，相信再生元已被證實的技術(shù)平臺與藍(lán)鳥生物先進(jìn)細(xì)胞&基因治療技術(shù)聯(lián)合應(yīng)用產(chǎn)生的巨大協(xié)同作用，將為開發(fā)創(chuàng)新的新療法創(chuàng)造一個非常好的機(jī)會。
文章參考來源：With PD-1 OK looming, Regeneron antes $100M on bluebird alliance for next-gen TCR cell therapy pact
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