2018年6月4日，Blueprint Medicines和基石藥業(yè)建立獨(dú)家合作關(guān)系，促進(jìn)Blueprint腫瘤藥物BLU-667、avapritinib和BLU-554進(jìn)入中國市場，緩解2018年ASCO年會(huì)上Loxo Oncology創(chuàng)新精準(zhǔn)療法LOXO-292優(yōu)異臨床數(shù)據(jù)帶來的壓力。
受體酪氨酸激酶RET被證明是多種腫瘤類型的罕見驅(qū)動(dòng)因素，在癌癥患者中RET激酶往往會(huì)發(fā)生變異，與其他基因融合或是被異常激活，從而導(dǎo)致RET信號(hào)通路的過度活躍，引起不受控的細(xì)胞增長。據(jù)統(tǒng)計(jì)，RET融合變異的腫瘤中包括超過60％的甲狀腺髓樣癌，約10％的甲狀腺乳頭狀瘤，約1％至2％的非小細(xì)胞肺癌，約1％的食管癌、乳腺癌、黑色素瘤、結(jié)腸直腸癌和白血病患者。創(chuàng)新性腫瘤療法一直是各藥企的研發(fā)目標(biāo)，如果能有一款精準(zhǔn)新藥靶向RET激酶，就有望治療多種不同類型的癌癥。
Blueprint RET抑制劑BLU-667的I期臨床結(jié)果
2018年4月14日在美國芝加哥召開的AACR年會(huì)上，Blueprint公布了其開發(fā)的一種高效且具有選擇性的口服RET抑制劑BLU-667的優(yōu)秀I期臨床數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示BLU-667表現(xiàn)出廣泛的抗腫瘤活性，在具有RET融合和突變的腫瘤患者中總體緩解率（ORR）為45％，其中非小細(xì)胞肺癌和甲狀腺髓樣癌患者的ORR分別為50％和40％。
臨床試驗(yàn)中研究人員招募了51例不可切除的晚期實(shí)體瘤患者，其中包括RET突變甲狀腺髓樣癌29例，RET融合非小細(xì)胞肺癌19例，甲狀腺乳頭狀癌2例，副神經(jīng)節(jié)瘤1例。在40例可評估的患者中，1例完全緩解，17例部分緩解，20例病情穩(wěn)定，腫瘤控制率高達(dá)90%。
BLU-667的I期臨床結(jié)果（圖片來源于參考來源2）
Loxo RET抑制劑LOXO-292的I期臨床結(jié)果
近日的2018年ASCO年會(huì)上Loxo公布其研發(fā)的抑制劑LOXO-292的優(yōu)異臨床I期數(shù)據(jù)，與BLU-667類似，LOXO-292同樣是一款高度選擇性的RET抑制劑，在臨床前試驗(yàn)中能有效地抑制RET基因的融合與突變。
在一項(xiàng)名為LIBRETTO-001的臨床試驗(yàn)中，研究人員們招募了一批帶有RET基因變異且罹患多種晚期實(shí)體瘤的患者，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明LOXO-292對這些患者的ORR為77%，值得注意的是針對非小細(xì)胞肺癌的ORR也為77%，在RET變異的甲狀腺髓樣癌中的ORR為45%。
LOXO-292的I期臨床結(jié)果（圖片來源于參考來源3）
Blueprint和基石藥業(yè)建立獨(dú)家合作關(guān)系，促進(jìn)其腫瘤藥物進(jìn)入中國市場
同樣作為RET抑制劑，BLU-667和LOXO-292具有相同的作用機(jī)制，但從上面兩者的I期臨床數(shù)據(jù)不難看出，Loxo研發(fā)的LOXO-292要較Blueprint研發(fā)的BLU-667更具優(yōu)勢，不論是治療RET融合和突變的腫瘤患者（ORR，77% vs 45％），還是治療患者基數(shù)大的非小細(xì)胞肺癌（ORR，77% vs 50％）。此次ASCO年會(huì)上Loxo公布的LOXO-292的I期臨床數(shù)據(jù)給Blueprint帶來不小的壓力，還在LOXO-292的完整數(shù)據(jù)公布之前，Blueprint的股價(jià)就已遭受了8%的下跌。
2018年6月4日Blueprint和基石藥業(yè)建立獨(dú)家合作關(guān)系，兩方的協(xié)議中涉及Blueprint的三種腫瘤藥物BLU-667、avapritinib和BLU-554，根據(jù)協(xié)議基石藥業(yè)將獲得上面三種腫瘤藥物在大中華地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，Blueprint會(huì)收到起始4千萬美元的資金以及隨后的大約3.46億美元的里程碑資金。
與中國地區(qū)的基石藥業(yè)建立獨(dú)家合作關(guān)系或許是Blueprint為BLU-667準(zhǔn)備的出路，因?yàn)榻陙聿还苁悄[瘤藥物研發(fā)和市場中國正逐漸成為世界的重心，進(jìn)入中國市場已經(jīng)成為各大藥企正在考慮的發(fā)展方向。
（圖片來源于參考來源4）
"基石制藥公司由具有豐富全球和區(qū)域發(fā)展經(jīng)驗(yàn)的管理人員創(chuàng)立的，并且具有越來越多的潛在的互補(bǔ)性癌癥治療組合，因此基石制藥是Blueprint在中國的一個(gè)理想的合作伙伴。"Blueprint的CEO Jeff Albers在一份聲明中表示，"隨著中國最近的監(jiān)管改革和創(chuàng)新性公司如基石制藥的出現(xiàn)，我們相信這種前瞻性的合作具有潛力擴(kuò)大我們解決大中華地區(qū)顯著患者需求的能力，同時(shí)支持BLU-667、avapritinib和BLU-554的全球發(fā)展。"
參考來源：
1. With competition on its heels, Blueprint takes three cancer drugs to China；
2. 腫瘤界再掀革命！控制率超90%，抗癌新藥BLU-667橫空出世??；
3. ASCO | 肺癌總體緩解77%！Loxo精準(zhǔn)新藥公布最新數(shù)據(jù)；
4. Blueprint Medicines and CStone Pharmaceuticals Announce Exclusive Collaboration and License Agreement to Develop and Commercialize Avapritinib, BLU-554 and BLU-667 in Greater China。
作者簡介：知行，生物化工碩士，從事細(xì)胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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