2018年4月11日，Alexion Pharmaceuticals以8.55億美元的收購價(jià)獲得Wilson Therapeutics總共73.4%的股份，以此獲得Wilson治療Wilson病的臨床III期首創(chuàng)新藥WTX101，用以重建及擴(kuò)充Alexion的研發(fā)管線。
Wilson病（Wilson disease）是一種罕見的、慢性、遺傳性，且具有潛在危及生命的銅代謝障礙性疾病。由于基因突變Wilson病患者的膽汁排泄途徑受到阻礙，導(dǎo)致過量的銅不能隨膽汁排泄出去而在肝細(xì)胞中積累，銅的積累最終超出安全限量最終引發(fā)細(xì)胞損傷。并且銅的累積還會(huì)引起肝細(xì)胞受損，導(dǎo)致各種肝 臟疾?。槐会尫诺窖貉h(huán)中銅可能積聚在其他器官，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)而引發(fā)神經(jīng)或**癥狀，具有潛在的致命性。
全球Wilson病的患病率約為三萬分之一，相當(dāng)于美國(guó)約有1萬例患者，歐盟有1.5萬例患者。目前的標(biāo)準(zhǔn)治療手段是通過金屬螯合劑去除血液中的銅離子伴以鋅來遏止銅的累積，如Syprine(Trientine)螯合劑，但由于其價(jià)格高昂、起效慢而備受人們?cè)嵅?。同時(shí)近20年來還未再出現(xiàn)Wilson病的創(chuàng)新型療法，單一的螯合劑遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足全球Wilson病患者。
WTX101（四硫鉬酸二膽堿）是瑞典Wilson公司在研的Wilson病新藥，是一款全球首創(chuàng)（first-in-class）的銅蛋白結(jié)合劑，具有獨(dú)特的作用機(jī)制，可以快速及選擇性地與銅進(jìn)行連接。與現(xiàn)有的金屬螯合劑療法相比，WTX101通過銅和白蛋白三元絡(luò)合物的形成，提供了另外一種銅蛋白結(jié)合機(jī)制，從而消除在肝 臟和血液中多余的銅并通過膽汁排泄促進(jìn)銅的清除。
早期的一項(xiàng)臨床II期研究WTX101-201已經(jīng)成功地完成了WTX101治療Wilson病患者的有效性及安全性評(píng)估，經(jīng)過為期24周的每日口服WTX101，80%的患者體內(nèi)的游離銅的水平得以控制在基準(zhǔn)范圍內(nèi)或低于基準(zhǔn)線的25%。試驗(yàn)表明WTX101具有迅速降低并控制游離銅的潛力，以及改善或穩(wěn)定神經(jīng)及肝 臟狀況、改善患者報(bào)告的殘疾情況，安全性方面沒有發(fā)現(xiàn)用藥后引起的神經(jīng)系統(tǒng)功能惡化的情況。
2017年12月14日，基于WTX101-201優(yōu)秀的臨床數(shù)據(jù)FDA授予WTX101快速通道認(rèn)定，目前正在進(jìn)行一項(xiàng)為期48周的關(guān)鍵性III期研究。此外WTX101對(duì)于其他嚴(yán)重疾病的治療也表現(xiàn)出了良好潛力，包括肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS），并且對(duì)ALS的治療已經(jīng)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定。
2018年4月11日，出于重建研發(fā)管線的目的Alexion以每股232瑞典克朗的價(jià)格獲得Wilson共計(jì)73.4%的股份，并購金額高達(dá)8.55億美元！作為罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)軍人物，這次收購行動(dòng)中Alexion中意的即是Wilson的Wilson病創(chuàng)新藥WTX101，旨在重建Alexion的研發(fā)管線及其在罕見病領(lǐng)域的地位。在這次的收購商議中，Wilson透露雖然Alexion不是唯一的競(jìng)標(biāo)者卻是熱情的一位出價(jià)者，這與Alexion即將失去Soliris市場(chǎng)優(yōu)勢(shì)具有重要的關(guān)系，Alexion需要一種新藥來補(bǔ)充Soliris的位置，而WTX101是潛力的一個(gè)。
Ludwig Hantson（圖片來源于Endps）
"Wilson病是一種罕見的代謝紊亂疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的肝 臟疾病包括肝硬化和急性肝衰竭，以及神經(jīng)衰弱的疾病如運(yùn)動(dòng)障礙、步態(tài)、言語、吞咽、**疾病。WTX101直接針對(duì)疾病根本原因的創(chuàng)新性產(chǎn)品，具有重新定義Wilson病標(biāo)準(zhǔn)治療標(biāo)準(zhǔn)的潛力，在這個(gè)領(lǐng)域中過去的二十年里還未出現(xiàn)過新型治療手段。" Alexion的CEO Ludwig Hantson在一份聲明中講到。"對(duì)Wilson的收購是適合Alexion發(fā)展的一個(gè)重要的戰(zhàn)略，其在代謝和神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的臨床研究和商業(yè)重點(diǎn)均與我們公司有重疊，這項(xiàng)收購是重建我們的臨床研發(fā)管線的重要第一步。"
對(duì)于醫(yī)藥界來講這周注定是振奮人心的一周，先是諾華以87億美元的價(jià)格收購基因療法公司AveXis，再有現(xiàn)在的Alexion以8.55億美元收購Wilson的臨床III期首創(chuàng)新藥WTX101，總計(jì)近96億美元的兩起并購案開啟了2018年第二季度的收購行動(dòng)。
參考來源：
1. Alexion inks $855M takeover of Wilson Therapeutics；
2. Alexion to Acquire Wilson Therapeutics。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細(xì)胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語言講述不簡(jiǎn)單的未來，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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