距離Clarivate Analytics對Roche血友病重磅新藥Hemlibra作出2022年銷售額突破40億美元沒多久，美國血友病聯(lián)盟卻向外界爆出2018年血友病患者使用Hemlibra治療后出現(xiàn)死亡事件，這對Roche無疑是一個壞消息。為不影響Hemlibra的銷售及血友病市場的占有率，Roche主動道出自Hemlibra臨床以來造成的5例患者死亡詳情，并在多個媒體上表示患者死亡與Hemlibra沒有任何關(guān)系。
近日，外媒反復(fù)出現(xiàn)一則關(guān)于"與Roche血友病新藥Hemlibra關(guān)聯(lián)的5名患者死亡"的消息，無疑給重磅新藥Hemlibra的銷售披上一層陰影，同時也使Roche的股價下降了1.4%。
（圖片來源于網(wǎng)絡(luò)）
2018年3月對血友病市場和Roche來講都是個跌宕起伏的時期，首先Clarivate Analytics公司對未來的12個重磅新藥做出預(yù)測，其中Roche用于治療A型血友病的雙特異性抗體Hemlibra在2022年的銷售額位居榜首高達(dá)40億美元；然而沒過多久，美國血友病聯(lián)盟（NHA）發(fā)表聲明稱今年有兩名患者使用Hemlibra后死亡，這對Roche來說無疑是一個極壞的消息。
隨即Roche旗下公司Genentech對NHA作出回應(yīng)，同時于2018年3月27日確認(rèn)自Hemlibra進(jìn)入臨床以來共有5名患者死亡事件，并表示接受任何Hemlibra用藥及安全性方面的電話咨詢。據(jù)NHA稱，"Genentech關(guān)于最近患者死亡事件能夠分享的信息很少；但是，Genentech可以確認(rèn)的是患者確實接受了Hemlibra作為同情用藥以及通過擴(kuò)大協(xié)議獲取了藥物。"同時在Roche發(fā)送給Endpoints News的一份聲明中，Roche承認(rèn)：3例死亡患者通過"同情用藥"請求獲取到了Hemlibra治療；1例死亡患者通過一份擴(kuò)大用藥協(xié)議獲取了藥物；1例患者死亡則是發(fā)生在HAVEN1 III期臨床研究中。
Roche對目前的5例死亡事件作出如下時間線并說明：
1）2016年，一名通過"同情用藥"請求獲取到Hemlibra治療的成年患者死亡；
2）2017年，一名參與HAVEN1 III期臨床研究的成年患者死亡，以及一名通過"同情用藥"請求獲取到Hemlibra治療的成年患者死亡；
3）2018年，我們（Roche）僅僅是最近才得知兩名使用Hemlibra治療的患者死亡。再次，根據(jù)兩名患者的醫(yī)生的評估，兩名患者死亡事件的發(fā)生與Hemlibra沒有聯(lián)系。
關(guān)于以上使用Hemlibra的5例死亡事件Roche的說明如下：①2016年的患者死亡是由于"顱內(nèi)出血和普遍的細(xì)菌感染"，醫(yī)生斷定與Hemlibra無關(guān)；②2017年的第一名死亡患者在接受Hemlibra治療前就有顱內(nèi)出血的癥狀，也被認(rèn)為與Hemlibra無關(guān)；③2017的第二名死亡患者是在HAVEN1 III臨床試驗中發(fā)生的，原因是直腸出血，而非Hemlibra；④2018年的第一名死亡患者在過去患有"腹部假性腫瘤"且死于相應(yīng)的并發(fā)癥；⑤2018年的第二名患者在大型血管手術(shù)后死亡。
2018年新近發(fā)生的兩起患者死亡事件還處于調(diào)查評估中，Roche正在進(jìn)行"縝密的評估與報告撰寫"，Roche發(fā)言人表示"我們理解安全事故調(diào)查與評估的緊迫性，基于縝密評估而后給出精確的Hemlibra安全性信息具有的優(yōu)先性。"然而Jefferies分析師David Steinberg在關(guān)于Hemlibra事件的一份報告中表示，學(xué)者對于Hemlibra背后的機制還沒有完全理解，作為一種新型的血友病療法Hemlibra并不像Advate得到很好的控制，可能會對非抑制劑患者產(chǎn)生潛在的未知影響。
雖說Clarivate Analytics預(yù)測Hemlibra在2022年的銷售額高達(dá)40億美元，但Hemlibra安全性問題無疑阻礙著Roche達(dá)到這樣的預(yù)期。如果這次的調(diào)查與評估沒有一個對Roche較為有利的結(jié)果，那么原本屬于Hemlibra的潛在市場份額無疑會倒向其競爭對手Shire的Feiba和Advate，Shire將會面臨一個重要的轉(zhuǎn)折，與此同時Takeda是否收購Shire也會變得撲朔迷離。但是，筆者猜測Roche會安全渡過這次的難關(guān)，一方面是因為Hemlibra先后獲得了FDA的孤兒藥認(rèn)定、優(yōu)先審評資格和突破性療法認(rèn)定，備受FDA認(rèn)可與青睞；另一方面，在FDA批準(zhǔn)Hemlibra上市中提及的副作用主要有：注射部位反應(yīng)、頭痛、關(guān)節(jié)痛，與上面5例患者死亡的聯(lián)系不大。
參考來源：
1. UPDATED: Hemophilia groups warned of 5 deaths among patients taking Roche's big new blockbuster Hemlibra；
2. Under fire for 5 deaths of patients taking Hemlibra, Roche spills details；
3. As hemophilia market heats up, Roche confirms 5 Hemlibra patient deaths。
作者簡介：知行，生物化工碩士，從事細(xì)胞培養(yǎng)方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內(nèi)外醫(yī)藥行業(yè)動態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。
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