在世界第11個(gè)罕見病日到來之際,美國(guó)食品藥品管理局(FDA)局長(zhǎng)戈特利布Scott Gottlieb表示,F(xiàn)DA正在采取一系列行動(dòng),通過提高新藥評(píng)審的效率,盡其所能來鼓勵(lì)開發(fā)治療罕見病的新藥和產(chǎn)品。
以下是戈特利布文章翻譯編輯稿。
科學(xué)家們已經(jīng)確定了將近7000種罕見疾病,這些病從罕見癌癥到代謝疾病林林總總。
僅在美國(guó),超過3000萬人 - 或者說,每10個(gè)美國(guó)人中就有1個(gè) – 患有一種罕見疾病。可悲的是,這些人中有一半以上是兒童。
2月的最后一天為定為罕見疾病日,以提高公眾和決策者對(duì)罕見疾病及其對(duì)患者生命影響的認(rèn)識(shí)。
(FDA局長(zhǎng)戈特利布)
在美國(guó)食品和藥物管理局的會(huì)議上,這次活動(dòng)的范圍擴(kuò)大到包括一整周的活動(dòng),以反映我們?nèi)〉玫倪M(jìn)展 - 還有哪些工作還需要完成。
35年前,用于治療這些罕見疾病的藥物很少,用于治療的醫(yī)療器械也較少。為刺激藥物開發(fā),國(guó)會(huì)在1983年制定了“孤兒藥物法”。該法規(guī)定了財(cái)政獎(jiǎng)勵(lì)和其他獎(jiǎng)勵(lì)政策。
隨后于1990年,新的立法建立了醫(yī)療器械產(chǎn)品獲得罕見病指定的路徑。
自從原來的法案通過以來,我們?nèi)〉昧撕艽蟮倪M(jìn)展。在過去的35年中,有許多藥物和生物制劑被開發(fā)和批準(zhǔn),用于治療650種罕見疾病。
其中,并且有72種醫(yī)療器械已通過人道主義器械計(jì)劃,獲得孤兒適應(yīng)證批準(zhǔn)。在2017年,F(xiàn)DA對(duì)罕見疾病適應(yīng)證的批準(zhǔn)更是達(dá)到了歷史新高。
盡管我們?nèi)〉昧顺晒Γ珜?duì)于絕大多數(shù)罕見疾病或病癥仍然沒有治療方法。
FDA致力于通過提高審查的一致性和效率,精簡(jiǎn)我們的流程,來支持罕見疾病研究。
盡我們所能來刺激更多產(chǎn)品的開發(fā)。
為配合第11個(gè)罕見病日,F(xiàn)DA還宣布以下文件和活動(dòng)。
局長(zhǎng)戈特利布發(fā)文,“FDA紀(jì)念第十一個(gè)罕見疾病日”;
新試點(diǎn)計(jì)劃:FDA正在啟動(dòng)一項(xiàng)針對(duì)孤兒資格指定申請(qǐng)的新項(xiàng)目,其中包括針對(duì)藥企和贊助商的新的申請(qǐng)表格;
公開研討會(huì):FDA宣布將在5月9日舉行公共研討會(huì),以幫助該機(jī)構(gòu)應(yīng)對(duì)為靶向治療和分子定義疾病等孤兒藥開發(fā)的變化做好準(zhǔn)備;
諒解備忘錄:FDA與國(guó)家罕見疾病組織(NORD)之間簽訂了新的備忘錄,就罕見病展開的合作框架。
2018年需求評(píng)估報(bào)告:FDA和健康研究院(NIH)的國(guó)家推進(jìn)轉(zhuǎn)化科學(xué)中心/罕見疾病研究辦公室進(jìn)行了需求評(píng)估,以更好地了解未滿足的罕見疾病醫(yī)療器械需求以及其他目標(biāo)。
聆聽:罕見病患者自己的聲音
根據(jù)這個(gè)與NORD簽署的備忘錄,F(xiàn)DA的患者事務(wù)辦公室工作人員和NORD計(jì)劃與患者就罕見疾病開展聆聽會(huì)議,以幫助指導(dǎo)對(duì)疾病和病癥的臨床和監(jiān)管理解。
并對(duì)最緊急的患者需求達(dá)成共識(shí),就藥物開發(fā)計(jì)劃相關(guān)溝通。
而新的罕見病試點(diǎn)計(jì)劃,則方便藥企提交孤兒藥指定申請(qǐng)的要求。該計(jì)劃包括一個(gè)可在線填寫的申請(qǐng)表,并提供在提交過程的在線教程支持。
此外, FDA還制定了一個(gè)跨中心咨詢流程,以規(guī)范該機(jī)構(gòu)的溝通。
FDA在5月9日將舉行公開會(huì)議,討論評(píng)估旨在評(píng)估不可確定性,癌癥疾病或病癥的孤兒藥候選藥物的科學(xué)和監(jiān)管考慮因素。
戈特利布還表示,近年來越來越重視基因靶向藥物開發(fā)以及細(xì)胞和細(xì)胞治療方法的科學(xué)進(jìn)展,為開發(fā)罕見疾病治療帶來了更多的機(jī)會(huì)。
孤兒藥品指定請(qǐng)求的數(shù)量從2012年增加了一倍多,到2017年已經(jīng)超過700個(gè)。去年,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了80個(gè)治療罕見疾病的藥物。
據(jù)生物世紀(jì)報(bào)道,在去年6月的參議院聽證會(huì)上,戈特利布致力于清理孤兒藥指定積壓,要求在90天內(nèi)回復(fù)所有的請(qǐng)求。
FDA還于去年6月公布了其孤兒藥現(xiàn)代化計(jì)劃。
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