罕見慢性進行性肌肉骨骼疾病有新藥，日本藥企協(xié)和麒麟和Ultragenyx合作的單抗Burosumab最近獲得歐盟的有條件批準。
這是治療X連鎖低磷血癥（XLH）的第一個獲得批準的新藥。
Burosumab可以解決XLH中的纖維細胞生長因子23（FGF23）的活性，獲批用于1歲以及1歲以上的兒童使用。這個單抗的上市名稱為Crysvita。
XHL不僅影響兒童，也影響成年人。
XLH是一種罕見的慢性進行性肌肉骨骼疾病，發(fā)病原因由于纖維細胞生長因子FGF23過量的產生，引起腎磷酸鹽消耗，導致男性和女性的X連鎖顯性特征。
XLH首先出現(xiàn)在嬰兒身上，并影響成人。在兒童中，XLH引起骨骼病變，導致下肢畸形和身材短小。
XLH極大影響了患者的生活。常規(guī)治療包括多次每日劑量的磷酸鹽和活性維生素D以抵消FGF23的過量作用，但不治療潛在的病因： FGF23過度產生。
歐盟的這項獲批為治療兒童XLH提供了第一種治療方案。公司表示，將爭取獲得的批準，造福更多患者。
“通過這項授權和我們在世界其他地方的努力，我們致力于將Crysvita帶給所有XLH患者，讓他們在治療中受益。”
歐盟的這個批準將在28個成員國有效。預計這個新藥將率先在德國上市，時間為今年4月。然后，在其他國家也陸續(xù)上市。
“我們現(xiàn)在將集中精力與衛(wèi)生部門合作，確保歐洲國家的患者獲得此藥。 我們還將繼續(xù)與醫(yī)療保健和患者社區(qū)合作，進一步增加對受XLH影響的人群的真實數(shù)據(jù)的理解。 這將有助于正確的識別和診斷，并改善對這種罕見病的治療標準。” -- Tom Stratford, 協(xié)和麒麟國際的總裁兼CEO
在美國，美國食品和藥物管理局（FDA）也正在評審Crysvita的生物制劑許可證申請，用于治療XLH的兒童和成人患者。預計評審結果將在4月17日。
雖然FDA在新藥批準方面一般要領先歐洲，但是，歐盟在罕見病新藥和生物類似藥方面批準新藥的力度往往領先美國。
此外，針對另一種疾病， TIO的臨床試驗也在進行中。TIO的是一種良性腫瘤，癥狀是過量的FGF23，導致嚴重的骨軟化，骨折，骨骼和肌肉疼痛以及肌肉無力。
Ultragenyx專注罕見病新藥的研發(fā)。公司成立于2010年。這個在納斯達克上市的公司的代碼就是Rare（罕見）。
但是，過去幾個月，公司的股價一直低迷。在獲得最新的歐盟批準后，股價有小幅爬升。
公司新聞稿：
https://www.prnewswire.com/news-releases/kyowa-kirin-and-ultragenyx-announce-crysvita-burosumab-receives-conditional-marketing-authorisation-in-europe-for-the-treatment-of-x-linked-hypophosphatemia-in-children-674945013.htm
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