1月4日，諾華制藥公布稱，美國FDA授予公司Promacta? (eltrombopag)聯(lián)合標準免疫抑制療法用于重度再生障礙性貧血（SAA）患者一線治療突破性療法認定。Promacta在美國地區(qū)之外的多數(shù)國家的商品名又為Revolade，已經(jīng)被批準用于難治SAA患者的二線治療。Promacta另一個獲得批準的適應癥為用于對其他療法無效的慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人及兒童患者的治療。
SAA是一種罕見的血液疾病，患者的骨髓不能產(chǎn)生足夠的紅細胞、白細胞和血小板。因此，患有這種嚴重疾病的人可能會經(jīng)歷身體虛弱的癥狀和并發(fā)癥，例如疲勞、呼吸困難、反復感染和可能限制其日?；顒拥漠惓２羵虺鲅?。多達1/3的患者對目前的治療方法沒有反應或會復發(fā)，導致癥狀重新出現(xiàn)。
諾華癌癥全球藥物開發(fā)負責人Samit Hirawat博士表示：“Promacta是一款極具希望的藥物，如果被批準用于嚴重再生障礙性貧血的一線治療，它可能會重新定義這種罕見而嚴重的骨髓疾病患者的治療標準。我們將繼續(xù)與FDA緊密合作，為SAA患者盡可能快地提供可以用于治療的Promacta。”
由美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)下屬機構(gòu)美國國立心臟、肺、血液研究所(NHLBI)進行的分析研究顯示，高達52%的未經(jīng)治療SAA嚴重患者在接受Promacta聯(lián)合標準免疫抑制療法治療6個月后達到了疾病完全緩解，而總緩解率為85%。
根據(jù)FDA指南，被授予突破性療法認定的藥物需是針對嚴重或威脅生命疾病的治療，并基于初步的臨床數(shù)據(jù)顯示了相比現(xiàn)有療法在一個或多個臨床意義終點上的治療改善。
Eltrombopag（艾曲波帕）是由葛蘭素史克（GSK）公司研發(fā)，該藥是一種每日一次的口服血小板生成素（TPO）受體激動劑，通過誘導刺激骨髓干細胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。2015年3月，諾華通過與GSK的資產(chǎn)置換交易獲得了該藥的全球開發(fā)權，美國商品名為Promacta。
目前該藥已在全球100多個國家獲得批準治療對其他療法應答不佳的慢性ITP成人患者血小板減少癥，同時在全球45多個國家獲得二線治療嚴重SAA的批準，以及在全球50多個國家批準用于慢性丙型肝炎患者血小板減少癥，以讓這些患者開始或維持干擾素治療。Eltrombopag還在美國及歐盟被批準用于對糖皮質(zhì)激素及免疫球蛋白緩解不足的1歲及以上慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥患者的治療。（新浪醫(yī)藥編譯/David）
文章參考來源：Novartis drug Promacta? receives FDA Breakthrough Therapy designation for first-line use in severe aplastic anemia (SAA)
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