胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤是一組罕見的、異質(zhì)性強(qiáng)的腫瘤，高發(fā)年齡段為50到70歲。發(fā)病率較低，占所有胰 腺腫瘤的1％到2％，臨床進(jìn)展較慢。預(yù)后好于胰 腺外分泌惡性腫瘤，但低分化且發(fā)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移的患者預(yù)后較差。局限性胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的首選治療方法是手術(shù)，但對(duì)于晚期進(jìn)展胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者，藥物治療是控制病情進(jìn)展的主要方法。
舒尼替尼2006年被批準(zhǔn)用于治療轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌、胃腸道間質(zhì)瘤。2011年又獲美國FDA批準(zhǔn)用于治療不能手術(shù)切除腫瘤或腫瘤己擴(kuò)散至身體其他部位（轉(zhuǎn)移性）的進(jìn)展性胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者。舒尼替尼是一種多靶點(diǎn)小分子的酪氨酸激酶抑制劑，具有雙重抗腫瘤效應(yīng)，可抗血管生成和抗腫瘤增殖，國外一些臨床研究已經(jīng)證實(shí)舒尼替尼治療晚期惡性腫瘤的有效性和安全性。
最新的一項(xiàng)多中心臨床實(shí)驗(yàn)評(píng)估了舒尼替尼在我國晚期不能手術(shù)切除腫瘤或腫瘤己擴(kuò)散至身體其他部位（轉(zhuǎn)移性）的進(jìn)展性胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者人群中的安全性和有效性。研究在國內(nèi)的六所醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行了多中心的回顧性研究，一共納入60位晚期胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者。結(jié)果顯示患者的中位總生存期為 47.5個(gè)月，惡化中位時(shí)間為15.3個(gè)月。腫瘤客觀緩解率為5.0%，病情穩(wěn)定率為 81.7%。其中約 35.2%的患者由于副作用的原因需要將劑量從37.5mg/d調(diào)整為25 mg/d，調(diào)整后大多數(shù)患者的副作用減輕或消失。14 例患者發(fā)生高血壓，2 例患者部分緩解，11例患者病情穩(wěn)定。不同劑量組（37.5mg/d和25 mg/d）舒尼替尼穩(wěn)態(tài)血藥濃度相似，部分緩解患者較病情穩(wěn)定患者和疾病進(jìn)展患者血藥濃度高，但無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。這些結(jié)果表明舒尼替尼在我國晚期進(jìn)展胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中表現(xiàn)出的治療效果與西方的臨床試驗(yàn)結(jié)果相一致。劑量上25 mg/d相對(duì)來說更加適合我國患者，血藥濃度高的患者治療效果更佳。
舒尼替尼治療晚期進(jìn)展胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者有效且安全標(biāo)志著晚期進(jìn)展胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的治療進(jìn)入了靶向治療新階段，舒尼替尼臨床研究結(jié)果顯示了分子靶向藥物在治療進(jìn)展期高分化神經(jīng)內(nèi)分泌瘤中的前景。并且輕中度肝腎損傷的腫瘤患者無需進(jìn)行劑量調(diào)整，舒尼替尼改善了患者的生活質(zhì)量，為晚期進(jìn)展胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者治療藥物提供了新的選擇，可延長患者的生存期。
但是舒尼替尼也存在一些不足，藥物治療后腫瘤細(xì)胞可通過代償性表達(dá)促血管生成因子而產(chǎn)生耐藥。應(yīng)用舒尼替尼短期處理移植腫瘤的裸鼠模型，發(fā)現(xiàn)停藥后其腫瘤加速生長及轉(zhuǎn)移。這些體外或動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)論是否存在于接受分子靶向治療的患者中并參與腫瘤耐藥，值得進(jìn)一步研究?，F(xiàn)階段對(duì)胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的治療效果仍不理想，未來的研究應(yīng)著重于探索治療方案，并減輕不良反應(yīng)、減少患者費(fèi)用。
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