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近期，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心（上海）、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科合作，成功完成2例難治性狼瘡的CAR-T細(xì)胞治療，目前患兒已實(shí)現(xiàn)完全停藥且病情穩(wěn)定。 CAR-T治療有望為難治性狼瘡患者群體帶來(lái)更多福音。
12歲的晴晴被確診為系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎（IV型），病程中反復(fù)的發(fā)熱、關(guān)節(jié)腫痛、全身浮腫和尿量減少讓孩子備受折磨。雖然她積極接受了各種藥物治療，包括大劑量甲潑尼龍、強(qiáng)的松、環(huán)磷酰胺、嗎替麥考酚酯、他克莫司、羥氯喹、貝利尤單抗等，但蛋白尿控制并不理想。藥物只能暫時(shí)緩解她的癥狀，卻無(wú)法根治疾病。尤其是長(zhǎng)時(shí)間應(yīng)用激素和免疫抑制劑，使她的身體和器官不堪重負(fù)。得知上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤科科和腎臟科正在聯(lián)合開展一項(xiàng)創(chuàng)新的細(xì)胞治療技術(shù)——嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T療法應(yīng)用于難治性狼瘡的治療），父母帶著孩子毅然趕赴醫(yī)院。
經(jīng)過(guò)一系列嚴(yán)格的檢查和評(píng)估，晴晴接受了CAR-T治療。在停用激素、免疫抑制劑和生物制劑后，自體CAR-T細(xì)胞輸注到她體內(nèi)，尿蛋白定量逐步下降，臨床癥狀明顯改善?，F(xiàn)在不用每天吃藥，晴晴精神狀態(tài)煥然一新，恢復(fù)了生病前的正常學(xué)習(xí)生活，也重拾了往日的自信。
而在另一個(gè)家庭， 24歲的寧寧在兒童期便確診了系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎，在與病魔斗爭(zhēng)的9年期間，她幾乎嘗試了所有的藥物治療，包括傳統(tǒng)藥物和貝利尤單抗、泰它西普等生物制劑，然而疾病仍處于高度活動(dòng)狀態(tài)。值得一提的是，2023年9月，我院獲批可為18周歲以上包括腎臟風(fēng)濕類慢性疾病在內(nèi)的特殊疾病患者提供超齡延續(xù)性醫(yī)療服務(wù)，于是寧寧及時(shí)來(lái)院“報(bào)到”。在完成了全面系統(tǒng)的評(píng)估后，寧寧接受了自體靶向CD19的CAR-T細(xì)胞回輸。整個(gè)治療過(guò)程中寧寧除了出現(xiàn)過(guò)短暫的發(fā)熱，沒有其他不適。出院后，患者疾病癥狀完全消失，停用了所有原發(fā)病治療藥物。
上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤科細(xì)胞免疫治療組李本尚主任和腎臟科殷蕾主任均表示，他們對(duì)于CAR-T細(xì)胞治療在系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎中的應(yīng)用前景很有信心。與傳統(tǒng)的化學(xué)類制劑或者單抗類藥物相比，CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)能夠穿過(guò)組織屏障，進(jìn)而在組織間廣泛分布并起到殺傷作用，尤其是對(duì)于單抗類藥物不能到達(dá)的組織間隙中的B細(xì)胞或漿細(xì)胞能夠起到有效清除作用，且不良反應(yīng)多數(shù)是輕微且可控的。
近年來(lái)，國(guó)內(nèi)外臨床研究在探索CAR-T治療難治性自身免疫性疾?。ㄏ到y(tǒng)性紅斑狼瘡/狼瘡性腎炎、干燥綜合征、系統(tǒng)性硬化癥等）領(lǐng)域逐漸顯示出積極的治療效果。今年秋季即將開業(yè)的上海兒童醫(yī)學(xué)中心張江院區(qū)將進(jìn)一步采用高質(zhì)量醫(yī)企融合模式，全新升級(jí)細(xì)胞腫瘤臨床創(chuàng)新平臺(tái)，打造國(guó)際先進(jìn)的兒童疑難危重病癥診治與研究中心。
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