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近日，致力于開發(fā)RNA編輯療法的生物科技公司AIRNA，宣布完成超額認(rèn)購的6000萬美元融資，A輪融資總額達9000萬美元。本輪融資由Forbion領(lǐng)投，Ono Venture Investment、Alexandria Venture Investments等新投資者，以及包括ARCH Venture Partners、ND Capital在內(nèi)的老股東共同投資，高榕創(chuàng)投參與本輪融資。
本輪融資將用于加快AIRNA主要候選藥物分子進入臨床階段，并進一步擴展AIRNA的管線布局。
AIRNA總裁兼CEO Kris Elverum表示，“A輪融資匯集了一批頂級的投資機構(gòu)，支持AIRNA通過RNA堿基編輯來實現(xiàn)改善病人生活的愿景。我們致力于明年將首個候選藥物推向臨床，并推進RNA堿基編輯平臺建設(shè)，以解鎖其他方式無法實現(xiàn)的治療目標(biāo)。”
AIRNA在ARCH Venture Partners的支持下創(chuàng)立，基于學(xué)術(shù)聯(lián)合創(chuàng)始人Thorsten Stafforst和Jin Billy Li（李進）的開創(chuàng)性研究，致力創(chuàng)建一種新型的RNA療法。AIRNA正通過其RESTORE+™平臺開發(fā)藥物，以解決一系列未被滿足的治療需求。該平臺優(yōu)化了寡核苷酸序列、化學(xué)特性和遞送方式，以實現(xiàn)精確、高效和安全的RNA編輯。
AIRNA的首個臨床候選產(chǎn)品是一款潛在的best-in-class藥物，適應(yīng)癥為Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）——一種主要影響肺部和肝臟的遺傳性疾病。
RNA 編輯科普
人體內(nèi)生物學(xué)功能的最底層邏輯是“中心法則”，即“DNA→mRNA→蛋白質(zhì)”的遺傳信息傳遞流。當(dāng)遺傳信息出現(xiàn)突變時，錯誤信息也會在這個信息流中傳遞，但最終會導(dǎo)致遺傳疾病的發(fā)生。
理論上，遺傳疾病治療的可干預(yù)的技術(shù)模塊包括DNA、mRNA和蛋白（也包括細(xì)胞水平）這個三個部分。但在實踐中，常見的是對DNA的編輯技術(shù)（AAV和Crisp等）和蛋白相關(guān)（功能蛋白或細(xì)胞治療等）的技術(shù)。
而對mRNA的編輯介于這兩個技術(shù)之間，通過對mRNA前體的編輯實現(xiàn)對錯誤遺傳信息的糾正。相對于編輯DNA，編輯mRNA并非永久的改變患者基因，因此插入突變風(fēng)險以及脫靶風(fēng)險更低，而且錯配的mRNA還存在自我“衰減”的機制。相對于蛋白質(zhì)治療技術(shù)，編輯mRNA又能夠?qū)崿F(xiàn)精準(zhǔn)和靶向性，其轉(zhuǎn)錄水平受自然表達的控制。也就是說在接受治療后，如果細(xì)胞中該基因不表達，就不會產(chǎn)生蛋白質(zhì)，如果上調(diào)和下調(diào)基因表達，修復(fù)后的蛋白質(zhì)水平也隨之而變，因此會實現(xiàn)時空和組織內(nèi)部的精準(zhǔn)治療。
▲ 圖注：mRNA前體編輯的作用機制。
a，患者體內(nèi)基因突變后（灰色），突變的外顯子和正常的外顯在融合在一起，產(chǎn)生mRNA，最終編碼突變后蛋白從而引起遺傳相關(guān)疾病。b，反義核苷酸藥物可以使得mRNA剪接體跳過有缺陷的外顯子，產(chǎn)生更短的 mRNA，表達更短的蛋白質(zhì)，蛋白質(zhì)的功能也可能收到影響。c，mRNA 編輯技術(shù)將 mRNA 序列與人工合成的正確mRNA 序列（黃色）黏貼在一起，最終形成無錯的全長序列mRNA，表達正常的功能蛋白。
關(guān)于AIRNA
AIRNA開創(chuàng)性地通過RNA編輯療法來改變患者的生活。RNA編輯使用易于多次給藥和制成的藥物方式來治療其他藥物形式無法治療的疾病，有望引領(lǐng)下一代RNA療法。公司的RESTORE+™平臺基于學(xué)術(shù)聯(lián)合創(chuàng)始人Thorsten Stafforst（圖賓根大學(xué)）和Jin Billy Li（斯坦福大學(xué)）關(guān)于精準(zhǔn)RNA編輯的開創(chuàng)性研究而建立。
AIRNA正在推進研發(fā)一款用于治療遺傳性疾病AATD的best-in-class藥物，以及面向多種未被滿足需求的一系列產(chǎn)品管線。
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