2024年7月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布了其反義寡核苷酸（ASO）療法ION582在治療Angelman綜合癥患者中的1/2a期臨床試驗(yàn)六個(gè)月的積極結(jié)果，并透露計(jì)劃在2025年上半年啟動(dòng)3期臨床試驗(yàn)。
天使綜合征是一種嚴(yán)重的神經(jīng)發(fā)育障礙，是由于患者來自母體的UBE3A等位基因功能喪失或突變引起。據(jù)估計(jì)，全球每2.1萬人中就有1人患有此病。患者在兒童早期表現(xiàn)為嚴(yán)重的智力缺陷，平衡與運(yùn)動(dòng)障礙，并伴有癲癇發(fā)作和共濟(jì)失調(diào)，患者的發(fā)育多停留在4-6歲階段。AS患者有正常的壽命，但其生活需完全依賴護(hù)理人員。雖然天使綜合征患者的部分癥狀可以通過現(xiàn)有藥物改善，但目前仍無獲批療法可以改變疾病進(jìn)程。
HALOS試驗(yàn)是一項(xiàng)全球、開放標(biāo)簽試驗(yàn)，共納入了51名AS患者，患者年齡在2至50歲之間。這次所公布的結(jié)果來自試驗(yàn)6個(gè)月時(shí)，MAD部分最后一個(gè)時(shí)間點(diǎn)的數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在所有年齡和基因型的患者中都觀察到ION582治療一致地改善患者的關(guān)鍵功能。在試驗(yàn)第4個(gè)月時(shí)，由臨床醫(yī)生所評估的Bayley-4認(rèn)知評估分?jǐn)?shù)顯示，患者的溝通、認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)功能的改善超過了天使綜合征自然史研究（NHS）中的患者。
關(guān)于ION582
ION582是一種ASO藥物，旨在抑制UBE3A反義轉(zhuǎn)錄本（UBE3A-ATS）的表達(dá)，并增加UBE3A蛋白的產(chǎn)生，用于潛在治療Angelman綜合癥。2022年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予ION582孤兒藥指定和罕見兒科指定。
關(guān)于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年來，Ionis一直是RNA靶向治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，開拓了新的市場，改變了治療標(biāo)準(zhǔn)。Ionis目前有四種已上市的藥物和一個(gè)有前景的后期管道，重點(diǎn)是心血管和神經(jīng)系統(tǒng)特許經(jīng)營權(quán)。我們的科學(xué)創(chuàng)新始于并將繼續(xù)，因?yàn)槲覀冎啦∪艘蕾囉谖覀儯@推動(dòng)了我們成為基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)導(dǎo)者的愿景，利用多平臺(tái)方法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生命的療法。
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