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據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，廣州希靈生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“希靈生物”）的“CEL001注射液”獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為晚期實(shí)體腫瘤。這是國(guó)內(nèi)首款申請(qǐng)IND并通過(guò)CDE審評(píng)批準(zhǔn)的非基因修飾同種異體NK細(xì)胞候選產(chǎn)品。
目前，約90%的癌癥病例是實(shí)體瘤，且實(shí)體瘤的發(fā)病率呈現(xiàn)增長(zhǎng)趨勢(shì)。但由于實(shí)體瘤存在異質(zhì)性和免疫抑制性微環(huán)境，加之外部有癌癥相關(guān)的成纖維細(xì)胞產(chǎn)生的致密的細(xì)胞外基質(zhì)組成的物理屏障，限制了免疫細(xì)胞的浸潤(rùn)和殺傷作用。大量存在的未滿足的臨床需求以及實(shí)體瘤的挑戰(zhàn)均表明，亟需一種創(chuàng)新有效的治療手段。
NK細(xì)胞作為最為前沿的免疫細(xì)胞治療技術(shù)之一，其最大的優(yōu)勢(shì)在于能夠直接識(shí)別并消滅腫瘤細(xì)胞而無(wú)需預(yù)先激活。同時(shí)NK細(xì)胞具有多樣性的腫瘤殺傷機(jī)制，包括穿孔素/顆粒酶途徑、死亡配體途徑、細(xì)胞因子途徑以及ADCC途徑，使得NK細(xì)胞在腫瘤治療方面具有廣闊的應(yīng)用前景，為晚期實(shí)體瘤患者提供了一種新的治療可能。
希靈生物自主研發(fā)的CEL001注射液來(lái)源于健康人外周血，是基于體外培養(yǎng)技術(shù)，經(jīng)過(guò)分離、活化、增殖等步驟，獲得的一類具有高表達(dá)激活性受體、高水平表達(dá)顆粒酶、穿孔素、兼具細(xì)胞因子分泌功能和細(xì)胞殺傷作用的通用現(xiàn)貨型NK細(xì)胞候選產(chǎn)品。
值得一提的是，希靈生物根據(jù)NK細(xì)胞藥物的作用特點(diǎn)，制定了嚴(yán)格的質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)。按照這些標(biāo)準(zhǔn)，在所獲得的NK細(xì)胞比例中CD3-CD56+≥97.0%，并且能夠滿足CD3-CD56+CD16+≥80.0%以及CD3-CD56+NKG2D+≥90.0%，這些嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)不僅確保了NK細(xì)胞的高純度，減少了其他類型細(xì)胞的污染，有助于避免不必要的免疫反應(yīng)或副作用，還能夠使得終產(chǎn)品具有更高的腫瘤殺傷性能。同時(shí)，希靈生物開發(fā)的配套生產(chǎn)工藝能夠讓NK細(xì)胞的擴(kuò)增倍數(shù)大于1萬(wàn)倍，并支持以凍存方式進(jìn)行儲(chǔ)存、運(yùn)輸，復(fù)蘇后能夠依然保持NK細(xì)胞的活性，有利于滿足NK細(xì)胞注射液作為通用現(xiàn)貨型細(xì)胞藥物大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)和廣泛的臨床應(yīng)用場(chǎng)景的需求。
此次CEL001注射液獲批的臨床適應(yīng)癥為晚期實(shí)體瘤，希靈生物將其臨床定位于消化道癌種、特別是晚期結(jié)直腸癌。一方面是基于前期研發(fā)積累數(shù)據(jù)的考量，另一方面是出于現(xiàn)實(shí)臨床需求的考量。結(jié)直腸癌是一種發(fā)病率和死亡率均較高的實(shí)體腫瘤，晚期患者往往伴隨較高程度的腫瘤異質(zhì)性和個(gè)體差異，使得傳統(tǒng)治療手段效果有限且易于引起嚴(yán)重副作用，進(jìn)而影響患者的生活質(zhì)量，因此患者急需針對(duì)性強(qiáng)、副作用低、能夠顯著延長(zhǎng)生存期和改善生活質(zhì)量的創(chuàng)新治療方案。
臨床前研究表明，CEL001注射液在結(jié)直腸癌的動(dòng)物模型中，展現(xiàn)出強(qiáng)大抗腫瘤活性，同時(shí)能有效克服結(jié)直腸癌異質(zhì)性難題。這一候選產(chǎn)品有望突破包括結(jié)直腸癌在內(nèi)的實(shí)體腫瘤的治療瓶頸，通過(guò)與現(xiàn)有治療方法的結(jié)合，可顯著提升晚期實(shí)體瘤特別是晚期結(jié)直腸癌的治療效果和患者的生存質(zhì)量。
希靈生物執(zhí)行董事嚴(yán)歆女士表示：“自公司成立短短三年多以來(lái)，我們始終堅(jiān)持以臨床價(jià)值為核心導(dǎo)向，持續(xù)致力于開發(fā)和引進(jìn)全球先進(jìn)的生物治療技術(shù)以及頂尖人才。我們的目標(biāo)是為患者提供安全、高效的免疫治療產(chǎn)品，助力他們重拾健康。
回顧IND申請(qǐng)的歷程，希靈生物的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、CEO巫志峰先生深有感觸：“此次CEL001注射液順利獲得CDE批準(zhǔn)IND，我們一舉成為國(guó)內(nèi)首家獲批的非基因修飾同種異體通用型NK細(xì)胞候選產(chǎn)品的高標(biāo)準(zhǔn)藥物研發(fā)企業(yè)，同時(shí)也從制備工藝、時(shí)間和產(chǎn)品質(zhì)量、成本上考慮，可為廣大的臨床患者提供一個(gè)經(jīng)濟(jì)可及的細(xì)胞治療藥物的選擇；這不僅標(biāo)志著希靈生物實(shí)現(xiàn)了技術(shù)創(chuàng)新的里程碑，公司產(chǎn)品正式進(jìn)入臨床階段，同時(shí)也代表著對(duì)廣泛領(lǐng)域的實(shí)體瘤以及晚期結(jié)直腸癌治療方案的一項(xiàng)重大進(jìn)展。我們將繼續(xù)秉承誠(chéng)信和創(chuàng)新精神，致力于為合作單位、患者提供具有競(jìng)爭(zhēng)力的細(xì)胞治療產(chǎn)品和最佳實(shí)踐服務(wù)。”
聚集臨床需求，軟硬實(shí)力雙向賦能發(fā)展
希靈生物成立于2021年5月，致力于尋找、研發(fā)全球最前沿和最優(yōu)秀的生物治療技術(shù)，并將創(chuàng)新技術(shù)轉(zhuǎn)化為實(shí)用產(chǎn)品，應(yīng)用于解決當(dāng)前最嚴(yán)峻的一系列健康問(wèn)題。自成立以來(lái)，希靈生物已獲得國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，創(chuàng)新型中小企業(yè)，ISO三體系認(rèn)證等榮譽(yù)。今年5月，希靈生物完成千萬(wàn)元Pre-A輪融資，將進(jìn)一步推動(dòng)該公司業(yè)務(wù)發(fā)展。
在軟實(shí)力方面，希靈生物的首席科學(xué)家和核心科研人員來(lái)自以清華大學(xué)、中山大學(xué)、安徽醫(yī)科大學(xué)為代表的一流科研機(jī)構(gòu)和腫瘤治療機(jī)構(gòu)，并已建立了完善的醫(yī)學(xué)技術(shù)研發(fā)及轉(zhuǎn)化創(chuàng)新體系，涉及免疫細(xì)胞和干細(xì)胞研究，將著重打造針對(duì)血液瘤和實(shí)體瘤特異性個(gè)性化的精準(zhǔn)治療方案。目前，希靈生物與清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院免疫學(xué)研究所、中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、安徽醫(yī)科大學(xué)臨床免疫學(xué)研究所、安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院、北京醫(yī)院及華南理工大學(xué)等高校和科研機(jī)構(gòu)院所進(jìn)行深度合作，已取得階段性的研究成果。
在硬件設(shè)施上，希靈生物已經(jīng)建立具備經(jīng)檢測(cè)認(rèn)證符合國(guó)內(nèi)外監(jiān)管部門法規(guī)標(biāo)準(zhǔn)的GMP研發(fā)實(shí)驗(yàn)室和中試生產(chǎn)車間，總面積超過(guò)1000平方米。同時(shí)，具有臨床級(jí)、標(biāo)準(zhǔn)化的細(xì)胞制備工藝及配套技術(shù)，并建立了嚴(yán)格的質(zhì)量管理體系，擁有先進(jìn)的冷鏈溫控系統(tǒng)，能夠監(jiān)測(cè)每份細(xì)胞培養(yǎng)、存儲(chǔ)及運(yùn)輸。
在此基礎(chǔ)上，希靈生物的首發(fā)管線CEL001注射液也已成功獲批IND，并將繼續(xù)開發(fā)第二、第三條結(jié)合納米抗體、基因修飾并篩選特異性靶點(diǎn)的通用現(xiàn)貨型CAR-NK細(xì)胞候選產(chǎn)品，用于治療血液瘤和實(shí)體瘤。據(jù)悉，這些管線當(dāng)下已進(jìn)入概念驗(yàn)證階段。
砥礪奮進(jìn)，逐夢(mèng)前行
誠(chéng)如希靈生物CEO巫志峰先生所言，此次IND進(jìn)展不僅代表著該企業(yè)達(dá)成了新的里程碑，更是對(duì)“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展”理念的深刻實(shí)踐。它意味著實(shí)體瘤治療，尤其是晚期結(jié)直腸癌的治療，又增添了一種新的可能性，同時(shí)也代表了國(guó)內(nèi)NK細(xì)胞療法研究的重要進(jìn)步。我們期待著未來(lái)NK細(xì)胞療法的巨大潛力能夠逐步釋放，為腫瘤治療開辟出全新的道路。
參考資料：
1.CDE官網(wǎng)
2.希靈生物官網(wǎng)
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