全球藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       全球新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）全球（不含中國）共有4個(gè)新藥獲批上市。其中，BLA批準(zhǔn)1個(gè)，新適應(yīng)癥批準(zhǔn)3個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少2個(gè)批準(zhǔn)新藥。

       4月11日，艾伯維（AbbVie）銀屑病治療藥物Skyrizi（Risankizumab）獲MFDS的批準(zhǔn)，用于治療對(duì)標(biāo)準(zhǔn)療法反應(yīng)不足或不耐受的成年人（18歲及以上）的中度至重度手足膿皰型銀屑病。作為一種維持療法，Skyrizi在牛皮癬患者中表現(xiàn)出高度的皮膚改善和持續(xù)改善，每12周給藥一次150毫克劑量，每年四次。Skyrizi在中度至重度斑塊狀銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎中顯示出顯著療效，將為手掌膿包病患者提供新的治療選擇。

       4月11日，AstraZeneca的Fasenra®（Benralizumab）獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療6至11歲嗜酸性粒細(xì)胞表型嚴(yán)重哮喘患者的附加維持治療。Benralizumab于2017年首次被批準(zhǔn)作為治療12歲及以上嚴(yán)重嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘（SEA）的附加維持治療。Benralizumab的這一額外適應(yīng)癥得到了TATE的證據(jù)支持：Benralizumab達(dá)到了主要終點(diǎn)，證明6至11歲SEA兒童的藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）與先前試驗(yàn)中觀察到的一致。Benralizumab目前在美國被批準(zhǔn)作為6歲及以上SEA患者的附加維持治療。

       全球（不含中國）新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       全球新藥申報(bào)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）全球（不含中國）共有2個(gè)新藥申報(bào)上市。其中，NDA申報(bào)進(jìn)展2個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少2個(gè)NDA/BLA申報(bào)。

       4月8日，Stealth宣布FDA接受Elamipretide用于治療Barth綜合征的新藥申請(qǐng)。該NDA得到了SPIBA-001 III期自然病程對(duì)照研究的積極數(shù)據(jù)和TAZPOWER第2部分基線對(duì)照試驗(yàn)的額外支持療效和安全性數(shù)據(jù)的支持。Elamipretide于2017年獲得快速通道資格認(rèn)定，2018年獲得孤兒藥資格認(rèn)定，2020年獲得罕見兒科疾病認(rèn)定。

       NDA/BLA申報(bào)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）全球（不含中國）共有9個(gè)藥物獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定。其中，化學(xué)藥5個(gè)，生物藥4個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加8個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月7日，迪哲醫(yī)藥宣布FDA授予其首 款自主研發(fā)的新型肺癌靶向藥舒沃哲®突破性療法認(rèn)定，用于一線治療攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入（exon20ins）突變的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。舒沃哲®于2023年8月在中國通過優(yōu)先審評(píng)首 發(fā)上市是目前全球唯一獲批針對(duì)EGFR exon20ins突變型晚期NSCLC的小分子TKI。

       4月9日，同宜醫(yī)藥宣布自主研發(fā)的第二代Bi-XDC雙配體偶聯(lián)藥物CBP-1019已經(jīng)獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療食管癌。這是CBP-1019繼去年9月獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定用于治療胰腺癌后的又一次認(rèn)可。連續(xù)獲得兩個(gè)適應(yīng)癥的孤兒藥資格認(rèn)定將有助于CBP-1019在美國的注冊(cè)申報(bào)、臨床開展及商業(yè)化進(jìn)程加速推進(jìn)。

       特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)54條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、皮膚病以及眼部疾病等共計(jì)11個(gè)領(lǐng)域。

       其中，腫瘤領(lǐng)域臨床進(jìn)展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥18條，生物藥8條，細(xì)胞療法1條，疫苗2條。

       4月8日，三葉草生物公布其二價(jià)RSV候選疫苗SCB-1019 I期臨床試驗(yàn)首批年輕成年人群組獲得積極初步數(shù)據(jù)：SCB-1019誘導(dǎo)的RSV-A和RSV-B中和滴度水平顯著提高，分別達(dá)到約6,600 IU/mL（提高6.4倍）和約46,000IU/mL（提高12倍）。老年人群入組I期臨床試驗(yàn)也已順利如期推進(jìn)，初步數(shù)據(jù)將于2024年下半年公布。

       4月12日，藥捷安康宣布在2024年AACR上公開Tinengotinib針對(duì)攜帶FGFR1-3變異晚期泛實(shí)體瘤（單藥）的最新研究成果并入選突破性研究。Tinengotinib針對(duì)多種癌癥都有療效信號(hào)，包括膽管癌、乳腺癌、前列腺癌、尿路上皮癌、結(jié)腸癌及頭頸癌，療效為BOR 33.3%，DCR 88.2%，mPFS 6.90個(gè)月。Tinengotinib已獲得FDA孤兒藥認(rèn)證及快速通道資格認(rèn)證， EMA孤兒藥認(rèn)證；NMPA批準(zhǔn)納入突破性治療品種名單。

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）全球（含中國）醫(yī)藥交易時(shí)間共計(jì)21起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時(shí)間匯總表（部分）

       國內(nèi)藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       國內(nèi)新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）國內(nèi)共有6個(gè)新藥獲NMPA批準(zhǔn)上市。其中，BLA批準(zhǔn)2個(gè)，新適應(yīng)癥批準(zhǔn)2個(gè)，新劑型批準(zhǔn)2個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加3個(gè)NMPA批準(zhǔn)新藥。

       4月7日，君實(shí)生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗注射液（拓益®）聯(lián)合阿昔替尼用于中高危的不可切除或轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌患者的一線治療新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)于近日獲得NMPA批準(zhǔn)。這是特瑞普利單抗在中國獲批的第八項(xiàng)適應(yīng)癥，也是我國首 個(gè)獲批的腎癌免疫療法。此次新適應(yīng)癥的獲批主要基于RENOTORCH研究（NCT04394975）的數(shù)據(jù)結(jié)果，這是我國首 個(gè)晚期腎癌免疫治療的關(guān)鍵III期臨床研究。

       4月11日，三生制藥宣布NMPA已于4月2日批準(zhǔn)重組人血小板生成素注射液（特比澳®）新適應(yīng)癥，用于治療兒童或青少年的持續(xù)性或慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）。此前特比澳®已獲批成人實(shí)體瘤化療后血小板減少癥（CIT）和成人原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）適應(yīng)癥。目前，重組人血小板生成素注射液是中國ITP指南推薦首選的二線治療藥物。

       中國新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       國內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）國內(nèi)共有38個(gè)新藥獲臨床默示許可，涉及53個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥20個(gè)，治療用生物制品18個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少17個(gè)臨床默示許可獲批受理號(hào)。

       本周國內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展（部分）

       03

       國內(nèi)新藥申報(bào)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）國內(nèi)共有8個(gè)新藥申報(bào)上市，涉及14個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥4個(gè)，治療用生物制品3個(gè)，預(yù)防用生物制品1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加2個(gè)新藥申報(bào)上市受理號(hào)。

       國內(nèi)新藥申報(bào)上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）國內(nèi)共有37個(gè)新藥申報(bào)臨床，涉及56個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥17個(gè)，治療用生物制品19個(gè)，預(yù)防用生物制品1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加20個(gè)臨床申報(bào)受理號(hào)。

       國內(nèi)新藥臨床申報(bào)情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）國內(nèi)共有2個(gè)藥物獲NMPA特殊資格認(rèn)定。其中，化學(xué)藥1個(gè)，生物藥1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加1個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月9日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，百利天恒申報(bào)的注射用BL-B01D1擬納入突破性治療品種，針對(duì)適應(yīng)癥為既往經(jīng)PD-1/PD-L1單抗治療且經(jīng)至少兩線化療（至少一線含鉑）治療失敗的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者。公開資料顯示，BL-B01D1是一款EGFR×HER3雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。該產(chǎn)品治療鼻咽癌的III期臨床研究目前正在進(jìn)行中。

       BL-B01D1是一種基于雙特異性拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑的ADC，可同時(shí)靶向作用于表皮生長因子受體和人表皮生長因子受體3（EGFR×HER3），二者在大多數(shù)上皮性腫瘤中高度表達(dá)。BL-B01D1已經(jīng)開展了多個(gè)I期臨床研究。腫瘤評(píng)估數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品已經(jīng)在12種腫瘤中均有強(qiáng)烈的有效性信號(hào)，且在II期推薦劑量（RP2D）下具有良好的安全性。其中針對(duì)非小細(xì)胞肺癌及晚期或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌表現(xiàn)出突破性療效。

       NMPA特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       04

       國內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.06-04.12）國內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)11條，涉及腫瘤、遺傳代謝病和皮膚病等共計(jì)6個(gè)領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥3個(gè)，生物藥8個(gè)。

       4月8日，康方生物研發(fā)的PD-1/CTLA-4雙特異性抗體開坦尼®（卡度尼利單抗注射液）聯(lián)合奧沙利鉑和卡培他濱用于一線治療不可手術(shù)切除的局部晚期復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌的III期臨床研究（AK104-302/COMPASSION-15）的期中分析陽性結(jié)果在2024年AACR上以口頭報(bào)告（Oral）的形式重磅發(fā)布。

       COMPASSION-15研究是全球首 個(gè)PD-1/CTLA-4雙特異性抗體聯(lián)合化療一線治療胃癌的III期臨床研究。研究結(jié)果顯示，卡度尼利聯(lián)合方案對(duì)比化療可大幅度延長患者的總生存獲益和降低死亡風(fēng)險(xiǎn)，對(duì)于腫瘤治療客觀緩解和遠(yuǎn)期生存的獲益非常突出。即使對(duì)于PD-L1低表達(dá)人群也具有同樣優(yōu)異的療效，有望彌補(bǔ)當(dāng)下PD-1單抗一線治療PD-L1低表達(dá)胃癌療效有限的短板，為晚期胃癌患者提供更為全面高效的免疫治療方案。

       國內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展情況（部分）

       05

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動(dòng)態(tài)

       本周無新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)發(fā)布。

       06

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點(diǎn)新聞

       邁威生物，下一個(gè)Biotech盈利新星？

       醫(yī)藥市場(chǎng)波譎云詭，無數(shù)Biotech企業(yè)都在試圖從白熱化的競(jìng)爭(zhēng)中脫穎而出。然而，邁威生物卻以半年漲幅高達(dá)150%，成為資本市場(chǎng)“最靚的仔”。

       近日，邁威生物公布2023年財(cái)報(bào)：實(shí)現(xiàn)總營收1.28億元，同比激增361.03%，再次被推至市場(chǎng)聚光燈下。

       然而，面對(duì)激烈的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)，邁威生物能否保持強(qiáng)勁的發(fā)展勢(shì)頭？其研發(fā)的創(chuàng)新藥又能否成功‘出海’，成為公司扭虧為盈的關(guān)鍵？這些都是市場(chǎng)關(guān)注的焦點(diǎn)。